丹麦又一家明星药企崛起|免疫性疾病|内分泌|治疗|肿瘤|药企

近日，丹麦生物制药公司Ascendis Pharma公布了2025年财报。公司全年总营收7.2亿欧元，同比增长98%。其中产品销售收入6.84亿欧元，较2024年的2.26亿欧元增长203%。

公司预计到2030年产品收入将达到50亿欧元，成为全球领先的生物制药公司。

王牌产品强劲增长

Ascendis公司的收入增长主要来自两款商业化产品的强劲增长。

具体来看：Yorvipath是业绩增长的核心驱动力，2025年收入达4.77亿欧元，是去年同期的16倍。

Yorvipath（TransCon PTH，帕罗培特立帕肽）是一种甲状旁腺激素（PTH）替代治疗方案，于2023年获得欧洲药品管理局批准上市，作为成人慢性甲状腺功能减退患者的替代性疗法。2024年8月，该药获得美国FDA批准上市，成为首款获FDA批准用于治疗成人甲状旁腺功能减退患者的药物。

在美国上市后，Yorvipath快速放量，截至2025年底，美国已有超过5300名患者使用◦但当前市场渗透率仍不足5%，美国市场还有显著增长潜力。

另一款产品Skytrofa同样表现出色，2025年收入达2.06亿欧元，同比增长5%。

Skytrofa（TransCon hGH，隆培生长激素）是一种长效生长激素，于2021年8月获FDA批准用于治疗儿童生长激素缺乏（GHD），是首个在美国获批用于儿童的生长激素周制剂。2025年7月，该药获FDA批准扩大适用人群，用于成人生长激素缺乏症。

Skytrofa的差异化在于其“每周一次”的给药频率，相比传统每日注射，显著提高了患者依从性。临床研究证实，隆培生长激素年化生长速率显著优于日制剂（10.66厘米/年vs.9.75厘米/年），安全性与日制剂相当。

Ascendis公司还在2025年第四季度启动了3期“篮子试验”，覆盖特发性矮小（ISS）、SHOX基因缺陷、特纳综合征及小于胎龄儿（SGA）四大新适应症，进一步放大Skytrofa的市场空间。

值得一提的是，2018年，Ascendis授予Visen（维昇药业）在大中华区开发和商业化TransCon hGH、TransCon PTH和TransCon CNP的独家权利。

今年1月，TransCon hGH（维臻高）已获NMPA获批上市，用于治疗3岁及以上儿童及青少年的生长激素缺乏症所致的生长缓慢；TransCon PTH处于临床3期。

新催化剂即将到来

Ascendis的核心竞争力在于其创新的TransCon（暂时连接）平台，该平台是一种长效技术平台，工作原理是将一个未经修饰的原型药物通过短暂的连接子连接到一个载体分子上，形成一种不活跃的前药，达到可控缓释的效果。

TransCon分子包括三个部分：具有明确活性的原型药物、保护原型药物的TransCon惰性载体分子和将两者暂时连接起来的TransCon连接结构。当三部分结合后，载体分子可以使得原型药物失活并且保护其不被人体过快清除；当注射至人体内，在生理条件的pH和体温下，原型药物将以可控的方式释放出来。

TransCon平台特点

图片来源：Ascendis公司官网

Ascendis公司已上市的两款产品均基于TransCon平台开发，验证了该平台的潜力。

今年，基于TransCon平台的第三款药物TransCon CNP（那韦培肽）即将迎来上市审评。

该药是一款在研的针对软骨发育不全（ACH）根本病因的疗法，旨在通过每周一次用药，有望持续抑制过度激活的FGFR3受体通路，恢复软骨细胞的正常增殖和分化以及全身骨骼的生长发育。

目前，TransCon CNP用于儿童软骨发育不全的上市申请正在审评中，美国FDA的PDUFA目标日期为2026年2月28日，欧盟EMA预计将在2026Q4作出决定。

此外，TransCon CNP+TransCon hGH的联合疗法显示出“互补效应”，有望成为软骨发育不全治疗的新标准。

2026年1月公布的COACH研究52周数据显示：接受联合治疗的儿童身高超过普通儿童平均身高的第97百分位数。同时身体比例和臂展指标也有所改善，患儿臂展改善超过第84百分位数，同时骨龄仍与实际年龄保持一致，未出现骨龄超前情况。

安全性方面，联合疗法与TransCon CNP和TransCon hGH单药治疗观察结果一致。

2025年第四季度，Ascendis公司已提交试验方案，并与美国FDA召开第二阶段结束会议，讨论该联合疗法在儿童软骨发育不全症中的3期临床试验。预计2026年第二季度发布第78周COACH研究数据。

除了内分泌罕见疾病，Ascendis还在将TransCon平台应用于更多疾病领域的长效药物开发。目前公司已布局眼科、肥胖、肿瘤等新领域。

Ascendis公司在研管线

图片来源：药智数据-全球药物分析系统

2024年1月，Ascendis与多家投资集团成立新公司Eyconis。Ascendis Pharma授予Eyconis在全球范围内开发和商业化TransCon眼科产品的独家权利，并获得新成立公司的股权。此外，Ascendis将有资格获得高达2.48亿美元的开发和销售里程碑付款，以及商业化产品全球净销售额提成。

Eyconis主导的TransCon aVEGF（EYC-0305）项目，预计将在2026年进入临床试验阶段，拟用于湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）及其他视网膜疾病。

2024年11月，Ascendis授予诺和诺德TransCon技术平台全球独家许可，开发肥胖症及代谢性疾病治疗产品。Ascendis将有资格获得高达2.85亿美元的预付款、开发和监管里程碑付款。

其中先导项目TransCon Semaglutide按计划即将进入临床试验阶段。

Ascendis公司自研的肿瘤学项目TransCon IL-2β/γ(onvapegleukin alfa)预计将于今年第二季度公布IL-Believe研究中70例晚期铂类耐药卵巢癌（PROC）患者的中位总生存期（OS）数据。

结语

长效化是目前新药开发的热门赛道之一——眼科、减重、心血管、内分泌及代谢领域都在追求“一周一次”或更长效的疗法。

Ascendis Pharma凭借其独有的TransCon技术平台，成功切入罕见内分泌疾病这一高未满足需求的领域，并通过YORVIPATH、SKYTROFA和即将上市的TransCon CNP等产品，验证了平台价值和商业化能力。未来，Ascendis如能成功将其技术应用至眼科、减重、肿瘤等更大规模的治疗领域，将有望成为又一行业巨头。