利安娜·穆尼尔两年前还是一个充满活力的6岁小女孩,直到有一天,她的活力和精力毫无预兆地消失了。

她的妈妈阿德里安·霍恩回忆道:“我根本无法让她放学后进屋或坐下。接着,她开始变得很慢,这可不是她平时的样子。所以我们知道出了问题。”

反复感冒和疲劳让医生认为她可能得了链球菌性咽喉炎或扁桃体问题,但最终发现情况更糟——白血病。

但现在8岁的利安娜战胜了癌症,而且现在过得很好,这要归功于过去几十年的免疫疗法突破。

利安娜是成千上万名受益于先进的治疗进展的儿童癌症患者之一,美国癌症研究协会在其首份关于该主题的报告中写道。

美国所有儿童癌症的五年生存率在2015年至2021年间提高到87%,远高于1970年代中期的63%,AACR儿童癌症进展报告2025指出。

报告显示,从1970年到2000年,儿童癌症死亡率下降了57%,2001年至2023年间又下降了19%。

“通过这份首次报告,我们强调了在对抗儿童和青少年癌症方面取得的巨大进展,并讨论了仍然存在的挑战,”AACR前任主席伊莱恩·马迪斯在新闻稿中表示,同时她还是报告指导委员会的共同主席。

儿童癌症虽然罕见,但却令人心碎。根据AACR报告,预计到2025年,美国将有近15,000名儿童和青少年被诊断为癌症,近1,700人将因该疾病而死亡。

根据报告,从2015年到2025年,美国食品药品监督管理局批准了20多种针对儿童癌症的靶向疗法和10多种免疫疗法。

实际上,专门为儿童批准的癌症药物比例在2012年至2016年间为6%,而在2017年至2021年间增加到近14%。

Leanna受益于一种新疗法,叫做CAR T细胞疗法。

治疗过程中,名为T细胞的免疫细胞是从患者自身的血液中提取的。Leanna的一位医生,费城儿童医院的儿科肿瘤学家Susan Rheingold博士解释说。

Rheingold在报告中说:“我们会对它们进行基因改造,让它们不再回去攻击病毒等,而是专门攻击孩子的白血病细胞。”

在她被诊断之前,CHOP的医生首先在为期两周的住院期间尝试通过一系列输血来治疗Leanna,但她回家三天后,症状又复发了。

在他们回到CHOP的那天晚上大约1:30,Leanna的父母得知了困扰她的病因。

“五位医生走进来,说:‘我们认为是白血病,’”Horn回忆道。“我感到震惊。我只想要信息。我问:‘接下来我们该怎么办?’”

Leanna的癌症护理团队很快了解到化疗可能对她没有帮助,因为她携带一种使她对化疗产生抗药性的基因突变。

经过三个月的化疗,她的骨髓中仍然有超过70%的白血病细胞。

这时,团队决定采用CAR T细胞疗法,该疗法于2017年获得FDA批准。

“他们告诉她,‘我们将从幼儿园提取你的细胞,送去大学,最终你会把它们拿回来,’”Horn说,并补充说这些细胞将会与她的癌症作斗争。

Leanna在2024年11月接受了她的第一剂经过重新工程化的免疫细胞的输注。几周后,她的癌症开始消失。

“在我们所做的一切中,CAR T 对她的身体是最轻松的,”阿德里安说。“它使用了她自己的细胞,她的身体吸收了这些细胞。这对她的骨骼和关节来说轻松多了,没有恶心,她也没有掉光所有的头发。”

如今,利安娜几乎没有白血病的迹象。她在二年级的学习中如鱼得水,赶上了她在奔跑、欢笑和和朋友、家人玩耍时错过的课程。

“十年前,CAR T 治疗并不存在,”霍恩说。“如果没有它,利安娜的下一步将是骨髓移植。”

AACR 报告指出,仍然存在需要解决的挑战,以便让所有儿童癌症幸存者受益。

报告称,幸存者面临着显著更高的长期健康问题风险,60% 至 90% 的幸存者在成年后因癌症或其治疗至少会发展出一种慢性健康问题。

事实上,到 50 岁时,儿童癌症幸存者的慢性健康问题几乎是同龄人的两倍多,报告称。

此外,有些癌症比其他癌症更难攻克。某些胶质瘤和肉瘤仍然非常致命,五年生存率低于 25%,报告称。

“在几种致命的癌症类型中,仍然迫切需要新的见解、创新疗法和国际临床试验,以取得类似的进展,”Mardis说。“解决这一需求的一个途径是强调全球持续数据和信息共享的重要性,并探索新的研究模型系统,因为这些疾病较为罕见。”

为了推动进展,AACR报告呼吁联邦政府通过国家卫生研究院和国家癌症研究所继续支持癌症研究资金。

报告指出,美国在儿童癌症方面仍然存在明显差异。

报告称,西班牙裔儿童在美国的癌症发病率最高,而黑人儿童死于某些儿童癌症的可能性比白人儿童高出30%。

生活在农村或贫困社区的儿童也面临更高的死亡率,通常是因为他们无法接触到癌症中心和临床试验,报告称。

“通过引起人们对该领域当前承诺和持续挑战的关注,我们相信这份报告将促进对儿童癌症研究的联邦和私人投资增加,确保儿童和青少年能够从正在改变成人患者癌症护理的同样进展中受益,”AACR首席执行官Margaret Foti博士在新闻发布会上表示。