中国医生团队在肝内胆管癌治疗领域取得重要突破。2026年3月5日发表在国际医学顶刊《新英格兰医学》的最新临床研究论文显示，新辅助方案可帮助高危肝内胆管癌病人实现术后长期无瘤生存。
论文截图。本文均为 复旦大学附属中山医院 供图
该研究成果题为《新辅助GOLP方案在可切除、伴高危复发肝内胆管癌研究（Neoadjuvant GOLP in Resectable High-Risk Intrahepatic Cholangiocarcinoma）》，由复旦大学附属中山医院肝胆肿瘤与肝移植科樊嘉院士/周俭院士/施国明教授团队牵头完成。
研究结果表明，通过“GOLP新辅助创新方案”辅助治疗可切除、伴高危复发风险的肝内胆管癌病人，可显著延长无事件生存期（EFS），展现出潜在的总生存期（OS）获益趋势，且耐受性良好，几乎所有患者手术过程安全可行。
樊嘉介绍，肝内胆管癌是肝脏第二常见的原发性恶性肿瘤，约占所有原发性肝癌的10%~15%。据统计，中国2018年肝内胆管癌新发病人数约为3.9万-5.8万人，且发病率呈逐年上升趋势。肝内胆管癌发病隐匿，极易侵犯肝脏邻近器官和神经、发生淋巴结和远处转移，大部分病人确诊时通常已处于晚期，缺乏有效治疗方法。对于早期肝内胆管癌病人，手术切除治疗是最佳治疗方式。
然而，即使行根治性切除术，超过一半病人术后仍出现复发，术后5年总体生存率仅25%~40%，特别是伴复发高危因素（如肿瘤直径>5cm、多灶病变、血管侵犯、肝门淋巴结转移或CA19-9水平升高）的病人术后更易早期复发，总体生存时间非常有限。
目前，新辅助治疗是提高外科技术上可切除、伴高危复发因素的肿瘤病人R0（肿瘤完全切除）切除率，降低术后复发率的重要手段。但在上述研究之前，目前国际上缺乏新辅助治疗伴高危复发因素的可切除肝内胆管癌的高级别证据。
3月5日，澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者从复旦大学附属中山医院获悉，此次研究，是一项由研究者发起的多中心（国内11家医院参加）、开放标签、随机、对照Ⅱ/Ⅲ期临床研究（NCT04669496），旨在评估可切除、伴高危复发因素的肝内胆管癌病人术前采用团队独创的GOLP方案【GEMOX（化疗）联合乐卫玛（靶向）和特瑞普利单抗】新辅助治疗的疗效和安全性。
项目组在2021年1月至2025年2月间共招募178例具有复发高危因素的可切除肝内胆管癌病人，以1:1的比例随机、竞争入组至新辅助组和对照组。
新辅助组病人术前接受3个周期的GEMOX化疗（吉西他滨1g/m2，D1，8+奥沙利铂 85mg/m2，D1；Q3W）+乐卫玛（8mg/天，PO，QD，90d）和特瑞普利单抗（240mg，IV，Q3W）新辅助治疗，新辅助治疗结束后2-4周内行手术切除。对照组病人术前不接受任何抗肿瘤治疗，直接行手术切除。所有病人术后均接受卡培他滨（2500mg/m2/d，分两次，PO，D1-14，Q3W）辅助治疗8周期。
该研究主要终点为无事件发生生存期（EFS），次要终点包括总体生存时间（OS）、客观反应率（ORR）、R0切除率、主要病理缓解率（MPR）、病理完全缓解（pCR）率、无复发生存期（RFS）、和安全性等。
截至2025年4月30日，中位随访时间为16.9个月。与对照组相比，neoGOLP方案新辅助治疗显著延长伴高危复发因素、可切除肝内胆管癌病人的EFS，新辅助组与对照组病人的中位EFS分别为18.0个月和8.7个月（P<0.001），两组的24个月EFS率分别为37%和25%。
EFS生存曲线
与对照组相比，neoGOLP方案新辅助治疗显示出OS获益趋势，新辅助组病人24个月OS率为79%（95%CI，70-90），对照组24个月OS率为61%（95%CI，50-75），死亡风险降低了57%（HR=0.43；95% CI，0.23-0.79）。
OS生存曲线
研究显示，新辅助组病人接受3个疗程的GOLP方案新辅助治疗可实现肿瘤显著退缩，客观缓解率（ORR）为55%，R0切除率为95%，MPR为19%（95%CI，12-29），pCR率为5%（95%CI，1-11）；新辅助组病人中位RFS为15.4个月，显著好于对照组9.7个月，复发风险降低了31%(0.69，95%CI，0.45-1.06)。
研究还显示，neoGOLP方案耐受性良好，未增加手术风险，无治疗相关死亡事件发生。
综上，该研究结果表明，GOLP方案新辅助治疗可切除、伴高危复发风险的肝内胆管癌病人，可显著延长EFS，并展现出潜在的OS获益趋势，且耐受性良好，几乎所有患者手术过程安全可行。该研究是国际上第一个多中心、随机对照探索肝内胆管癌新辅助治疗的研究，填补了国际空白。
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