【患者安全】为‘知情’与‘安全’护航——知情同意优化行动倡议|fda|伦理|患者安全|科学

Optimizing Informed Consent—A Call to Action

编译自：Nancy E. Kass, ScD，Viewpoint. JAMA Health Forum | Vol. 6, 5，2025 图片来自网络

自愿参与美国食品药品监督管理局（FDA）监管临床试验的参与者，对推动医疗产品领域的科学进步发挥着关键作用。这些临床试验旨在为医疗产品的研发和临床医疗照护提供可靠的科学依据，尤其是在当前临床实践证据尚不充分的背景下，其重要性更加突出。为尊重受试者自主权并保障其知情决策，研究人员需以清晰易懂的方式，向潜在参与者全面说明试验方案及相关信息。

从法规层面来看，美国《联邦法规汇编》第21篇第50部分（21 CFR Part 50）明确要求，除个别特殊情况外，研究人员须在参与者参与FDA监管的医疗产品临床试验前取得其知情同意。该规定及配套举措已广泛实施，绝大多数潜在参与者在正式入组前能够获得必要的研究信息。然而，要切实履行对研究参与者的伦理承诺，研究人员必须进一步提高知情同意的质量，确保参与者真正理解自己将参与的研究内容。

然而，现实中常见的知情同意文件普遍存在冗长、复杂、法律术语过多等问题，内容往往侧重于申办方和机构需求，对参与者的实际理解关注不够。研究表明，许多参与者对于研究目的、关键流程，尤其是随机分组等术语的理解并不充分，这使得知情同意的实际效果大打折扣，不少患者和参与者因此感到迷惑甚至无所适从。鉴于过去几十年的实证研究一再表明，目前的知情同意过程无法有效实现其核心目标，即让参与者充分知晓研究的关键信息。因此，当前学界与行业呼吁采取以参与者为中心的知情同意模式，持续提升知情材料的易读性和可理解性，推动知情同意实践不断优化。

事实上，知情同意过程本身应与试验设计一样，成为创新的重点领域。研究申办方、研究者和伦理审查委员会应积极参考FDA 2016年发布的《电子知情同意指南》，该指南鼓励使用互动式、可视化的知情同意形式，如图表、图片、动画、视频以及理解力测试工具，帮助潜在参与者更容易地掌握研究信息。近年来，FDA持续在公共论坛推广该指南及相关实践案例，并期待未来能有更多的示范项目，展示这种创新的知情同意模式如何有效实施。

对于知情同意文件的制定，至少应做到清晰、简洁，并与具体的试验场景和目标人群相适应，同时遵循全球统一的国际人用药品注册技术协调会 ICH 协调指导原则（ICH E6(R3)《临床试验质量管理规范》，主张避免冗长与复杂。FDA近期起草的《知情同意关键内容与促进理解指南草案》，进一步鼓励申办方主动邀请患者权益组织或受试群体代表参与文件审核，提升知情同意材料的通俗性和易懂性。此外，研究资助方、申办方及研究者也可借助“良好参与实践”等方法（即积极鼓励研究人员与社区及相关利益方对话与合作的实践方法），共同讨论研究的重点方向、知情同意模式，以及试验设计和执行细节。

针对部分观点认为 FDA 相关规定可能限制知情同意创新的情况，行业各方计划携手研究潜在参与者、科研人员以及临床试验与临床实践领域的其他利益相关方，持续推动知情同意设计和执行的完善。例如， 2024 年 10 月 30 日， FDA 患者参与咨询委员会就优化知情同意流程提出了多项建议，并围绕提升参与者理解核心要素的策略进行了深入探讨。同时，还将持续支持研究者落实这些建议或采用其他创新措施优化知情同意实践，推动知情同意文件和流程范例不断趋于简明、易懂和信息充分。考虑到现代临床试验多具跨国属性，国际人用药品注册技术协调会（ ICH ）及其全球合作伙伴也正共同努力，推进知情同意材料的简洁性和易懂性。随着多方战略协作的不断深入，必将切实履行对潜在研究参与者的根本伦理责任。