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来源:医麦客

糖尿病仍是 21 世纪最紧迫的全球健康挑战之一,预计到 2050 年全球患病率将升至 12.96%。

过去,从胰岛素的发现到 GLP-1 受体激动剂的突破,糖尿病治疗始终围绕「血糖控制」,然而未触及疾病的根源——重建患者内源性的、生理性的血糖调控能力。

1 型糖尿病患者因自身免疫攻击导致胰岛 β 细胞破坏,需终身依赖外源性胰岛素;2 型糖尿病患者在胰岛素抵抗的基础上,同样面临进行性胰岛 β 细胞功能障碍。

当下,以多能干细胞衍生的胰岛 β 细胞替代疗法,以及间充质干细胞的旁分泌与免疫调节两大方向,正推动糖尿病治疗从「控糖」走向「治愈」。

Vertex 的 zimislecel(VX-880)是该赛道进展最快的在研疗法之一。这是一种同种异体干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法,通过肝门静脉输注给药,需配合长期免疫抑制。

在 2025 年美国糖尿病协会年会上公布的 1/2/3 期研究 FORWARD-101 中,12 名接受全剂量单次输注且随访至少一年的 1 型糖尿病患者,全部达到 HbA1c<7% 和TIR>70% 的血糖控制目标(70-180 mg/dL),其中 10 人(83%)实现胰岛素独立。相关数据发表于 The New England Journal of Medicine。鉴于上述结果,Vertex 计划于 2026 年提交上市申请

Sana Biotechnology 通过低免疫性(HIP)技术对供体胰岛细胞进行基因工程改造,使移植细胞能够逃避宿主免疫系统的识别和攻击。

其候选产品 UP421 在无需任何免疫抑制的情况下,已实现超过一年的移植物存活与功能维持,成为「无需免疫抑制移植异体细胞治疗 1 型糖尿病」的全球首个概念验证。

基于此,Sana 正将同一技术应用于 iPSC 来源的下一代候选产品 SC451,目标同样是实现血糖正常化,且无需胰岛素和免疫抑制。

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