PREFACE
前言
长期以来，小核酸药物的风口主要集中在siRNA（小干扰RNA）和反义核苷酸（ASO）领域。
但法国一家生物技术公司Abivax利用miRNA（微小RNA）的内源性调节机制，凭借核心资产Obefazimod——一款基于miR-124机制的口服小分子药物，在炎症性肠病（IBD）领域杀出了一条“血路”。
如今Abivax再度身处舆论旋涡，据法国媒体《La Lettre》援引消息人士爆料，阿斯利康自2月初起已获得独家查阅Abivax“数据室”的权限，该独占期将持续至3月23日。市场传闻在此期间，阿斯利康将以每股176欧元、总价约157亿美元的天价收购Abivax。
图源：La Lettre官网
尽管双方都默契地对传闻“不予置评”，但资本市场已闻风而动，Abivax股价在2025年暴涨1600%的基础上，当日再次上扬17%。
这不是Abivax第一次陷入收购传闻。今年1月，礼来也曾被传将以175亿美元收购该公司，同样以双方沉默收尾。无风不起浪，两家MNC接连传出收购兴趣，这是一次针对miR-124乃至miRNA赛道的价值重估。
只是蓦然回首，曾经在双抗、ADC领域紧跟甚至引领国际步伐的中国药企，在以miRNA疗法为核心的小核酸新风口中，声量却显得有些微弱。
01
一款药撑起157亿美元估值
Abivax的故事，离不开两个关键人物：公司创始人Philippe Pouletty曾参与创立Carmat、Deinove等多家公司，现任CEO Marc de Garidel则是医药界的“并购老手”，先后主导了诺和诺德、阿斯利康等相关并购项目。
这种“为并购而生”的基因，让Abivax自2013年创立以来就极具商业张力。2023年，Abivax更是创下法国药企赴美IPO最大规模纪录，成功募资2.36亿美元。
成立十余年来，Abivax始终聚焦于单一资产——Obefazimod（ABX464）。
这是一款全球首创的口服小分子miR-124增强剂，通过结合帽结合复合物（CBC）调节RNA剪接机制，从而诱导具有抗炎作用的miR-124表达，进而下调IL-6、TNF-α等促炎细胞因子的水平，从源头上平息免疫风暴。
图源：公开资料
独特的作用机制，为IBD治疗提供了全新思路；而临床数据的突破，则成为Abivax股价暴涨和巨头关注的直接推手。
2025年7月，Abivax宣布Obefazimod针对中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者的两项III期研究（ABTECT-1和ABTECT-2）均达到主要终点。数据显示，在两项研究的50mg剂量组中，经安慰剂调整后的临床缓解率分别达到19.3%和13.4%，且对JAK抑制剂或生物制剂应答不足的难治性患者，仍能发挥显著疗效。
这种“口服+全新机制+强效数据”的组合，直接击中了IBD市场的痛点。数据甫一披露，Abivax股价单日飙升586%，市值跃升至40亿美元以上。
要知道，IBD作为一种慢性反复发作的肠道炎症性疾病，现有标准疗法存在明显的应答减弱问题。Obefazimod的出现，恰好填补了这一临床空白。
截至目前，Obefazimod的III期维持期试验已完成入组，预计2026年中公布数据，并计划于2027年正式上市。摩根大通预测，2030年全球IBD市场将超过300亿美元，巨大的商业潜力自然让Abivax成为巨头眼中的“香馍馍”。
02
中国药企“缺席”miRNA？
当巨头们正围绕miR-124这一调节中枢争夺控制权时，我们不得不回过头来看看国内在miR-124以及更广泛的miRNA赛道的布局。
作为人体内源性的重要调节因子，miR-124在神经系统保护和抗炎反应中扮演着重要角色。但目前，除了Abivax的Obefazimod已进入III期临床外，全球范围内针对miR-124的在研管线屈指可数。
根据智慧芽数据库盘点，国内药企中，仅正大丰海、恒瑞、柯菲平和同诺康四家药企在miR-124赛道有所布局，且都处于临床前早研阶段。其中，中国生物制药旗下正大丰海自主研发的口服小分子miR-124诱导剂 FHND5032，于今年1月以超5亿美元的金额授权给Formation Bio。
miR-124在研药物一览
数据源：智慧芽新药数据库
将视野扩大到整个miRNA治疗赛道，中国药企的身影同样单薄。
miRNA（微小RNA）是一类由细胞基因组编码的短链非编码RNA分子，通过与靶基因mRNA结合调控基因表达。其药物开发策略主要有两种，一是通过模拟物补充低表达的miRNA，以实现对应的程序恢复及功能加强；二是通过抑制剂阻断高表达的致病miRNA，其与成熟miRNA完全互补配对阻断miRNA与靶基因的结合。
严格来说，Obefazimod不属于上述两种策略，而是开辟了通过小分子手段调节miRNA表达的新方向，从机制上看更偏向“miRNA模拟物”的形式。
然而，国内药企虽然在siRNA领域已经诞生了如圣诺医药、瑞博生物等头部玩家，且近期前沿生物与GSK也达成了两款siRNA的高额授权协议，但目前涉及miRNA的研究大多仍停留在生物标志物（Biomarker）阶段，用于肿瘤的早期筛查或诊断，而在治疗药物方面，研究进展则多处于实验室或临床前阶段。
不过，miRNA赛道仍处于探索时期，其调节网络极其复杂，一个miRNA可能调控数百个下游基因，这种“一对多”的特性既是药效强大的来源，也导致大量靶点尚未被充分开发，技术平台也有待革新。
miRNA的风口才刚刚开启，让我们拭目以待中国药企未来的表现。
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