极目新闻记者 刘迅
3月17日，在武汉大学人民医院，一位梗阻性肥厚型心肌病患者拿到了第二代心肌肌球蛋白抑制剂的处方单。据了解，这是该创新药在湖北的首张处方。作为在中国“全球首发”的成人梗阻性肥厚型心肌病领域创新药，它将为华中地区的患者带来治疗新选择。
作为一种严重的遗传性心脏疾病，肥厚型心肌病起病隐匿、危害严重，潜藏着猝死、心力衰竭、血栓栓塞等致命风险，更是青少年和运动员猝死的首要病因之一。
武汉大学人民医院心血管病医院常务副院长、心血管内科主任蒋学俊教授表示，在肥厚型心肌病患者中，约2/3为梗阻性肥厚型心肌病，其病情更重、预后更差，死亡率翻倍。“该病的诊断并不容易，因为一部分患者在常规检查中难以被发现，临床上称之为‘隐匿型梗阻’，此类患者容易被误诊、漏诊。”
蒋学俊教授补充，左心室流出道压差（LVOT-G）升高，是梗阻性肥厚型心肌病患者病情进展的核心因素。这一异常改变会对心脏功能造成持续性损伤，因此对该类患者而言，早期干预、精准管理与规范治疗的需求尤为迫切。
“对梗阻性肥厚型心肌病患者而言，快速降低LVOT-G至关重要。”蒋学俊教授介绍，数据显示，LVOT-G每升高20毫米汞柱，死亡和心脏移植风险就上升24%。此前临床治疗多以药物、侵入式治疗为主，但均存在局限。第二代心肌肌球蛋白抑制剂的出现，正是破解这一临床困境的重要突破。
《中国心肌病综合管理指南2025》以及Ⅲ期临床研究数据显示，校正安慰剂效应后，第二代心肌肌球蛋白抑制剂可实现2周降低LVOT-G 20毫米汞柱，12周降低48毫米汞柱，24周降低50毫米汞柱，且药物相互作用风险低，能满足临床治疗目标。
当前，强化肥厚型心肌病等重症心血管疾病的规范诊疗与全程管理，已成为提升我国心血管疾病防控水平的重要一环。蒋学俊教授表示，肥厚型心肌病治疗重点已从单纯的症状缓解发展达成多重治疗目标的完全响应，武汉大学人民医院设有多学科诊疗中心，涵盖心血管内科、肾病内科、神经内科、血液科、儿科、超声科、放射科、病理和遗传检验等多个专科的专家，并以此建立协作网络，帮助湖北省多地提高疾病诊断能力。同时，对于这类比较特殊的心肌病，医院及时为患者进行随访，提高长期管理的依从性。未来，医院还将更加聚焦疾病管理的全程化、规范化，推动诊疗与管理双提升。
（来源：极目新闻）
热门跟贴