东方网记者程琦3月20日报道:进博会的展品变商品正在加速度!近日,第二代心肌肌球蛋白抑制剂星舒平®(阿夫凯泰片)在上海开出首批处方,标志着这一在中国“全球首发”的成人梗阻性肥厚型心肌病创新药物正式开启临床应用,为患者提供了全新的治疗选择。
据了解,在第八届中国国际进口博览会期间,赛诺菲共带来十款同类首创或同类最佳的创新产品,其中,阿夫凯泰片作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂,是肥厚型心肌病领域潜在“同类最佳”治疗方案,将为这一导致猝死的“隐藏杀手”开启靶向治疗“精准调节”的新时代。去年12月,赛诺菲宣布第二代心肌肌球蛋白抑制剂在华获批上市。值得注意的是,阿夫凯泰片在中国的获批早于美国及欧盟等国家和地区,并快速推动了临床患者的可及,让中国患者受益。
“肥厚型心肌病(HCM)经常被称为‘隐藏的杀手’,”上海交通大学医学院附属瑞金医院心脏内科主任医师金玮教授介绍,“这是因为多数患者并没有明显的临床症状,通常只是在常规体检中发现异常后,再进一步检查才被确诊。对于患者来说,典型的临床表现包括劳力性呼吸困难、胸痛、心悸等,严重者可能出现晕厥、猝死等致命风险。尤其是在青少年和运动员群体中,肥厚型心肌病是猝死的首要病因之一。”
金玮教授介绍,在肥厚型心肌病患者中,约有三分之二属于预后更差的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)。左心室流出道压差(LVOT‑G)的升高,与该病的进展密切相关,压差每升高20mmHg,死亡和心脏移植风险即升高24%。他指出,传统的药物治疗只能缓解部分症状,无法进行病因干预,而手术治疗则风险较大、技术要求高,均存在一定局限。
随着诊疗水平的发展,针对梗阻性肥-厚型心肌病已有了新的治疗选择。金玮教授表示:“目前,治疗重点已不止于单纯的症状缓解,而是要达成多重治疗目标的完全响应。”他介绍,《中国心肌病综合管理指南 2025》及相关临床研究结果显示,在校正安慰剂效应后,阿夫凯泰片可在2周内显著降低左心室流出道压差,且药物相互作用风险低。由于该药直接作用于病理机制的重要靶点,给疾病治疗带来了策略上的转变。
做好肥厚型心肌病这类起病隐匿疾病的“精准治疗和全程管理”,对提高我国心血管疾病整体防控能力具有重要意义。对此,金玮教授也指出,许多患者广泛分布在基层,“早筛早检”非常重要。为此,医学界正积极推动《左心室肥厚诊断和治疗临床路径中国专家共识》的制定和落地,以加强对基层医生的培训,为基层检查、双向转诊和分级诊疗提供明确建议。同时,上级医院也在推动建设规范的施治体系和全病程管理,打通快筛、快诊、快治以及长期管理的整体路径,从而提升诊疗效率与质量,帮助患者重获高质量的生活。
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