FDA受理AAV基因疗法生物制品许可申请

Ultragenyx Pharmaceutical日前宣布，美国FDA已受理其重新提交的生物制品许可申请（BLA），该申请寻求加速批准基因疗法rebisufligene etisparvovec（UX111），用于治疗IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）患者。FDA预计在2026年9月19日之前完成审评。

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MPS IIIA是一种常染色体隐性遗传病，由编码N-磺基葡萄糖胺磺基水解酶（SGSH）的基因发生突变所引起。SGSH酶可分解并回收硫酸乙酰肝素（HS）。HS调控着一系列重要的生理过程，但是当编码SGSH的基因发生突变而导致酶失活时，HS会在器官中积聚并破坏器官的正常功能，特别是造成中枢神经系统的功能损伤，患者可能出现发育迟缓、行为障碍、癫痫发作等认知或生理异常状况。

UX111旨在通过一次性静脉输注完成给药，使用AAV9载体将功能性SGSH基因递送至细胞中。该疗法的设计目的是解决SGSH酶缺乏这一根本问题，该缺陷会导致脑内糖胺聚糖（如硫酸乙酰肝素）的异常积累，从而引发进行性细胞损伤和神经退行性病变。UX111已获美国FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）认定、快速通道资格、罕见儿科疾病认定和孤儿药资格，并在欧盟获得PRIME资格和孤儿药资格。

在此前的审评后期阶段评估中，FDA认可申请中的神经发育结局数据，并认为生物标志物数据提供了额外的支持性证据。BLA中更新的长期临床数据最长随访时间达8年。结果显示，与自然病程中观察到的疾病进展相比，该疗法进一步带来持续的临床获益，并在多项临床评估和多种生物标志物指标上展现出持久的治疗效果，同时保持可接受的安全性特征。

长效眼科疾病疗法再获FDA批准

再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公司宣布，美国FDA已批准延长Eylea HD（aflibercept）的给药间隔。对于湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）患者，在经过一年治疗并在视力及解剖学指标方面获得良好治疗应答后，给药间隔最长可延长至每20周一次。作为本次批准的一部分，FDA还更新了Eylea HD的药品标签，纳入关键性PULSAR试验（针对wAMD）和PHOTON试验（针对DME）的96周数据，显示在延长给药间隔的情况下，该疗法在2年内仍保持持续的疗效和安全性。

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在PULSAR和PHOTON试验中，绝大多数患者在维持或进一步延长给药间隔的同时，其视力和解剖学改善均与前48周所观察到的结果保持一致。在第96周时，71%和47%的wAMD患者分别达到≥16周和≥20周的最终给药间隔；72%和44%的DME患者分别达到≥16周和≥20周的最终给药间隔。

Eylea由再生元和拜耳（Bayer）联合开发，是一种VEGF抑制剂类眼内注射药物。它的作用机制为通过阻断参与血管生成的生长因子VEGF-A与胎盘生长因子（PLGF），进而阻断新生血管生成，并降低眼内血管通透性。基于16项关键性临床试验所确立的疗效和一致的安全性特征，Eylea已获批准用于治疗多种威胁视力的疾病，这些疾病可影响患者从生命早期到晚年各个阶段。例如，早期包括早产儿视网膜病变（ROP），而在成年及老年阶段则包括DME、糖尿病性视网膜病变（DR）、视网膜静脉阻塞（RVO）后黄斑水肿以及wAMD。

为了进一步满足患者需求，研究人员开发了Eylea HD。该疗法旨在在保持与Eylea相当疗效和安全性的同时，减少注射次数。

参考资料：

[1] EYLEA HD® (aflibercept) Approved by FDA as First and Only Injectable Anti-VEGF with Dosing Intervals Up to 5 Months for Wet Age-related Macular Degeneration (wAMD) and Diabetic Macular Edema (DME). Retrieved April 2, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/02/3267657/0/en/EYLEA-HD-aflibercept-Approved-by-FDA-as-First-and-Only-Injectable-Anti-VEGF-with-Dosing-Intervals-Up-to-5-Months-for-Wet-Age-related-Macular-Degeneration-wAMD-and-Diabetic-Macular-.html

[2] Ultragenyx Announces U.S. FDA Acceptance of BLA Resubmission for UX111 AAV Gene Therapy to Treat Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA). Retrieved April 2, 2026, from https://ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-announces-us-fda-acceptance-bla-resubmission-ux111

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