摘要：德国埃尔朗根大学医院团队在《Med》发表全球首例病例：一位同时患有自身免疫性溶血性贫血、抗磷脂综合征和免疫性血小板减少症的 47 岁女性，接受美天旎 CD19 靶向 CAR-T 疗法 zorpo-cel 治疗后，三种疾病同时进入缓解期，且未出现细胞因子风暴、神经毒性等常见严重副作用。该病例再次验证了 CAR-T 在自身免疫病领域的潜力，全球首个自身免疫病 CAR-T 疗法有望在 2026 年上半年获批。一个罕见的病人，九种疗法都失效
我翻了刚发表的病例报告，这位患者的经历，用 “倒霉” 两个字形容都不够。
2014 年，她第一次被确诊自身免疫性溶血性贫血。身体里的 B 细胞开始制造坏抗体，反过来攻击自己的红细胞。九种不同的治疗方案轮番上阵，没有一个能稳住病情。
更糟的还在后面。她又接连患上了抗磷脂综合征和免疫性血小板减少症。三种完全独立的自身免疫病，同时缠上了同一个人。埃尔朗根大学医院 CAR-T 中心主任 Fabian Müller 医生跟我说，这种情况非常少见，“她大概就是运气太差了”。
治疗前的日子，她几乎是在医院里度过的。频繁的输血才能维持基本的红细胞水平，长期输血又导致铁严重过载。黄疸、乏力、出血风险，像影子一样跟着她。
一次输注，三种病同时退了
2025 年 5 月，她接受了 zorpo-cel 治疗。
过程和肿瘤 CAR-T 差不多：抽走自己的 T 细胞，在体外改造，让它们能精准识别并杀死 CD19 阳性的 B 细胞，再回输到体内。本质上，就是把所有制造坏抗体的 “源头” 一次性清除干净，让免疫系统重新长一遍。
让人意外的是副作用。治疗后，她没有出现任何细胞因子释放综合征，也没有神经毒性。这两种反应，在肿瘤 CAR-T 治疗里几乎是标配。
现在距离治疗已经过去 11 个月。她不用再输血，不用再吃免疫抑制剂，能像正常人一样生活。唯一的遗留问题，是之前输血攒下的铁太多，现在每周要去医院放一次血，慢慢把多余的铁排出去。
医生的预判：就怕哪一个卷土重来
Müller 医生说得很直白，“我其实早就预料到三个病都会好”。
这三种病的病根，都是 B 细胞失控产生的自身抗体。只要把 B 细胞清得足够深，所有相关的症状都会跟着消失。他真正担心的，是未来会不会有某一种病复发。
坦白讲，这种担心不是多余的。自身免疫病的复杂性，远超过大多数血液肿瘤。目前所有的自身免疫 CAR-T 数据，都还停留在短期缓解阶段，没有人能保证终身治愈。
但 Müller 对 CAR-T 的效果很有信心。他说，没有任何一种疗法，能像 CAR-T 这样深入组织，把藏在各个角落的 B 细胞都清干净。他的团队之前还用同一款 CAR-T，治好了一位对所有疗法都耐药的溃疡性结肠炎患者，其中就包括安进的 T 细胞衔接器 Blincyto。
赛道竞速：首个疗法年内有望获批
这个病例，只是自身免疫 CAR-T 爆发前夜的一个注脚。
美天旎的 zorpo-cel，目前在狼疮适应症上走得最快，两项 1/2 期临床试验正在招募患者。而最有可能拿下全球首个自身免疫病 CAR-T 批件的，是 Kyverna Therapeutics 的 miv-cel，针对罕见病僵人综合征，计划在今年上半年提交 FDA 上市申请。
吉利德、UCB 这些大药企也没闲着，纷纷押注 T 细胞衔接器，试图用更低的成本、更便捷的给药方式分一杯羹。但至少从目前的数据看，CAR-T 的深度 B 细胞清除能力，还是其他疗法比不了的。
当然，这只是单个病例的成功。距离 CAR-T 成为自身免疫病的常规疗法，还有很长的路要走。但对于那些已经走投无路的患者来说，这已经是黑暗里，能看到的最亮的一束光了。
参考来源：https://www.fiercebiotech.com/research/first-car-t-cell-therapy-drives-3-autoimmune-diseases-remission-once
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