在几乎被视为“无解”的胰腺癌领域，一款口服靶向药让患者的生存期几乎翻倍。
当地时间 4 月 13 日，美国 Revolution Medicines 公司宣布，其胰腺癌靶向治疗口服药 Daraxonrasib 三期临床试验取得了积极进展。Daraxonrasib 方案的患者中位生存期为 13.2 个月，化疗方案则是 6.7 个月。与化疗相比，服用新药的患者生存期几乎延长了一倍，死亡风险相对降低 60%。
胰腺癌素有“癌症之王”之称，这种癌症往往侵袭性极强、病情恶化程度快。由于早期症状不明显以及缺乏检测方法，约 80% 的胰腺导管腺癌（PDAC）患者在确诊时已处于晚期或转移阶段。
此外，胰腺癌的 5 年生存率仅 13%，在所有癌症中最低。尽管此前治疗可延长生存期，但整体获益有限，难以实现显著突破。
Revolution Medicines 的 CEO Mark Goldsmith 称，本次成果是胰腺癌三期试验里“史无前例”的数据。他表示，该成果有望改变临床治疗路径，该公司目前的重点是用这种新的治疗方案治疗相关患者。
该公司计划将这些数据提交给全球监管机构，包括美国食品药品监督管理局（FDA），作为未来使用“优先评审券”（National Priority Voucher）提交新药申请的重要依据，并计划在 2026 年美国临床肿瘤学会年会上进行展示。
目前，FDA 已授予 Daraxonrasib 突破性疗法认定和孤儿药资格，用于治疗既往接受过治疗、携带 G12 突变的转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者。
Revolution Medicines 称这是首个口服、可直接靶向 RAS（ON）活性状态的多靶点抑制剂。RAS 突变是驱动肿瘤生长的关键因素，超过 90% 的胰腺癌患者都携带这种突变。
在试验中，该公司评估了 Daraxonrasib 在既往接受过治疗的 PDAC 患者中的疗效。患者被随机分配接受每日一次口服 300 mg Daraxonrasib ，或静脉注射的标准细胞毒性化疗。该试验纳入了携带多种 RAS 变异的转移性 PDAC 患者，包括携带 RAS G12 突变以及未检测到肿瘤 RAS 突变（野生型）的患者。
Daraxonrasib 的作用机制是：通过抑制野生型和突变型 RAS（ON）蛋白及其下游效应因子之间的相互作用，从而抑制 RAS 信号传导。“此前胰腺癌的治疗方法仅限于细胞毒性静脉化疗，我们为 RAS 靶向治疗胰腺癌提供了新的临床证据。”Goldsmith 说。
与化疗相比，Daraxonrasib 在无进展生存期和总生存期方面均显示出对患者的显著改善效果。根据试验结果，新药总体耐受性良好，安全性可控，且未出现新的问题。
德克萨斯大学 Shubham Pant 教授从 Daraxonrasib 早期试验阶段就深度参与其中。他指出，对于患者而言，这些结果“具有真正的变革意义”。他曾参与过许多其他研究，并指出之前的试验只是将患者的生存期延长了几周或几个月。
一位关键性试验患者的案例，让作为主治医师的 Pant 在接受媒体采访时数度哽咽。2025 年 12 月中旬，前共和党参议员 Ben Sasse 被诊断出患有胰腺癌四期，且已经发生转移不适合做手术，当时医生预计他只有三到四个月的生存期。
Sasse 在上周接受《纽约时报》采访时，分享了自己服用 Daraxonrasib 的亲身经历。他表示，这种药物确实效果显著，自从开始服用这种新药以来，他的肿瘤已缩小了 76%。
但这种药也给他带来了严重的副作用，比如皮肤无法正常生长，会有类似“燃烧”的感觉，这导致他全身多处出血。在接受采访时，Sasse 的脸上满是血痂和脱皮。
加拿大皇家银行资本市场分析师 Leonid Timashev 称，Daraxonrasib 直击癌症发展的核心机制，但这是一把兼具优势和劣势的“双刃剑”。RAS 遍布全身，尤其是在皮肤中，由于这种药物无法区分突变 RAS 和正常 RAS，因此会产生 Sasse 所经历的副作用。
Revolution Medicines 在一份声明中表示，大多数皮疹病例是轻度的，在整个 Daraxonrasib 试验进展中并未出现因此停止治疗的案例。
Pant 则表示，类似皮疹的副作用在试验中的大多数患者都出现过，但只有 10% 以下的患者出现了严重皮疹。通过暂时停药或使用抗生素治疗等策略，可缓解患者的相关症状。同时，他还表示，自从三年前开始这项治疗试验以来，在控制副作用方面展现出越来越积极的信号。
鉴于 Daraxonrasib 对不同类型的 RAS 都具有活性，在试验早期，Revolution Medicines 公司并不确定患者是否对 Daraxonrasib 具有耐受性。最初该公司仅采用非常低的剂量，然后逐步增加剂量。据该公司科学家的预测，在剂量达到 80 毫克时，能够有效缩小患者肿瘤。
据公开资料，该公司将寻求批准将 Daraxonrasib 用于二线治疗，或用于正在接受其他药物治疗且癌症已扩散的患者。目前，该公司正在对新确诊的患者进行三期临床试验。
总体来说，Daraxonrasib 为胰腺癌患者提供了一种新的治疗方案，并有望成为一种能够与其他药物联合使用的基础疗法。这不仅是胰腺癌领域的进展，更是攻克 RAS 这一“不可成药靶点”的重要见证。
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参考资料：
https://ir.revmed.com/news-releases/news-release-details/Daraxonrasib-demonstrates-unprecedented-overall-survival-benefit
https://www.cnbc.com/2026/04/13/pancreatic-cancer-drug-Daraxonrasib-from-revolution-medicines-succeeds-in-trial.html
https://www.nytimes.com/2026/04/09/opinion/ben-sasse-death-pancreatic-cancer.html
https://www.cancer.org/cancer/types/pancreatic-cancer/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html
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