北京天坛医院运动障碍性疾病科走廊里的那封感谢信,之所以让人停下脚步,不只是因为它写了一个中晚期帕金森病患者在接受干细胞移植临床试验后,吃饭、走路、睡眠和情绪都出现了积极变化,更因为它碰到了很多患者共同的痛点:病拖得越久,药效越像一盏慢慢变暗的灯,亮过,但照不久。
人民日报健康客户端近日追踪的,表面上是一位患者的变化,实质上却是帕金森治疗思路的一次前移:医学不再只想着“多给一点多巴胺”,而开始认真尝试“把失去的神经元补回来”。
01.为什么很多患者最怕的,不是手抖,而是药慢慢“不顶用了”
帕金森病最核心的病变,发生在大脑黑质—纹状体通路。
那里负责制造多巴胺的神经元持续退化,早期还能靠左旋多巴等药物把信号“顶上去”,所以不少人一开始控制得不错;
但病程往后走,神经元越来越少,药物能借力的“底盘”也越来越薄,药效维持时间缩短、关期拉长、动作迟缓和僵硬反复出现,就成了很多患者真正难熬的日常。
也正因为这样,帕金森治疗多年来虽不断改良,却始终绕不过一个问题:如果负责分泌多巴胺的细胞本身在减少,只靠补充递质,迟早会碰到天花板。
02.从“补多巴胺”到“补细胞”,医学开始换一种解题方式
这正是干细胞移植最吸引人的地方。它和传统药物、脑深部电刺激最大的不同,不在于把症状压得更猛,而在于治疗逻辑变了:过去是在缺口外面做补偿,现在则是想把缺失的关键细胞重新放回回路里。
北京天坛医院这次推进的,是诱导多能干细胞衍生的多巴胺能神经前体细胞移植。
通俗地说,就是先把普通体细胞“重编程”,再定向培养成未来能发育为多巴胺能神经元的前体细胞,最后通过微创方式植入脑内目标区域,让它在那里存活、分化、接入局部网络。
这个方向并不是横空出世。早在上世纪,科学界就尝试过胎脑细胞移植,只是受限于伦理和来源,始终难以推广;而诱导多能干细胞技术,第一次把“细胞替代”变成了更可重复、也更接近临床现实的方案。
03.这次为什么格外受关注,因为它开始拿出“真的接上了”的证据
这类治疗过去最容易被质疑的一点,是细胞放进去之后,到底能不能活,能不能发挥作用。
近两年,这个问题终于开始有了更扎实的回答。2025年,两项发表在《自然》的临床研究分别报告了诱导多能干细胞来源和胚胎干细胞来源的多巴胺能前体细胞移植结果,核心信号都很清楚:移植后的细胞能够在患者脑内存活,没有发现肿瘤形成,并在影像和症状改善上释放出积极信号。
天坛医院牵头推进的项目之所以引发关注,也因为它不再停留在概念层面。
公开报道显示,相关患者在关期运动评分、良好开期时间和生活质量上观察到改善,分子影像还提示壳核区域多巴胺摄取增强。
换句话说,这次人们看到的,不只是“感觉好一点”,而是“脑内回路可能真的重新亮了一部分”。
04.真正值得记住的,不是“神奇逆转”,而是治疗思路终于更靠近病根
帕金森病不会因为一个新技术就突然变成简单问题,但北京天坛医院这次临床试验之所以重要,恰恰在于它让很多人第一次清楚看到:治疗可以不只围着症状打转,也可以试着往受损环路本身走。
对患者来说,这意味着争取更长的高质量活动时间;对医学来说,这意味着慢性神经退行性疾病的治疗,正在从“延缓失去”走向“尝试补回”。
真正让人振奋的,从来不只是某个病例的改善,而是我们终于离那个更本质的问题近了一点:当神经元一颗颗暗下去,人类已经开始学着,重新把灯点亮。
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