小罗伯特·肯尼迪似乎并不喜欢我们对美国食品药品监督管理局拒绝批准Replimune公司一款治疗转移性黑色素瘤救命药物的批评。
美国卫生与公众服务部部长在上周四的众议院听证会上的发言，与FDA的拒绝理由一样令人困惑。“FDA内部的每一个专家组，所有的职业专家组，以及审阅该药物的职业科学家们都表示它无效，”他声称。
但这并非事实。最初审阅Replimune公司RP1药物的专家组建议予以批准。该决定随后被FDA生物制品部门负责人维奈·普拉萨德推翻。
在肿瘤科医生群体引发轩然大波后，FDA去年秋季同意重新审议RP1，并选定第二个专家组以消除其所谓的‘偏见’。普拉萨德博士认为第一个专家组因建议批准该药而存在偏见，因此他挑选了持有反对方立场的新评审员。即便是这些评审员也并未断言该药物无效。
相反，FDA的拒绝信称，基于一种被肯尼迪先生照搬的牵强逻辑，该药物是否有效尚不明确。肯尼迪先生称：“Replimune只进行了一项单臂试验，且所有受试者也都接受了化疗药物，因此我们无法确定其疗效。”事实核查显示：试验中没有任何患者接受过化疗。
这些患者在接受RP1溶瘤病毒治疗的同时，还使用了作为黑色素瘤一线治疗方案的抗PD－1免疫疗法。试验中的所有患者在接受抗PD－1免疫疗法时，癌症病情均已恶化。因此，仅仅为了设立对照组而让部分患者单独使用抗PD－1药物是不符合医学伦理的。
RP1之所以与抗PD－1药物联合使用，是因为其目的是激活免疫反应，从而克服对其他免疫疗法的耐药性。如果FDA的评审员们咨询过黑色素瘤专家，他们本应理解这一切。多位医生告诉我们，拒绝RP1的决定毫无道理，并将导致数以千计的生命逝去。
纽约威尔康奈尔医学院的研究员安娜·帕夫利克医生从事黑色素瘤研究已有25年，她曾负责治疗试验中的患者。她告诉我们：“坦率地说，当我们完成这项研究并看到结果时，我们心中毫无疑问，这将被批准作为我们患者的一种极佳替代方案，因为他们已别无选择。”
她表示，约60％接受一线抗PD－1药物治疗的转移性黑色素瘤患者，其癌症最终会进展。医生通常会为携带特定突变的患者提供检查点抑制剂或靶向药物，但许多患者的癌症仍在持续恶化。到那时，他们剩下的选择只有效果甚微的化疗，或是报名参加实验性治疗的临床试验。
“天知道我这辈子给黑色素瘤患者用过多少次化疗，我深知其结果是多么惨淡，”帕夫利克医生说。值得注意的是，三分之一对标准抗PD－1方案无反应的患者在接受RP1治疗后病情得到缓解。她说：“我的一些患者在接受这种药物治疗后至今仍活着，否则他们可能已经不在人世了。”
FDA声称，患者病情缓解的原因可能是抗PD－1药物，而非RP1。帕夫利克医生对此表示，这“极其荒谬”。“这些患者毫无疑问是在抗PD－1治疗下病情恶化的。”她认为FDA要求设立对照组的举措“完全不符合伦理”，因为“他们正在接受该治疗时病情恶化”——也就是说，他们的癌症正在加重。
她补充说，黑色素瘤医生们“第一次看到拒绝决定时都感到非常震惊”。但他们认为，“通过进一步分析并回答FDA的问题，它肯定会被批准。”为此，黑色素瘤医生们组织起来并致信FDA，恳请其批准RP1。
“制药公司并没有要求我们这样做，”她说。“我们对第一次未能获批感到无比沮丧，以至于觉得必须竭尽所能为患者争取批准。”她表示，通过团结一致，他们希望自己的声音“能被FDA听到，但事实显然并非如此”。
大西洋卫生系统癌症护理中心的黑色素瘤医生埃里克·惠特曼表达了与她相同的看法。他曾在FDA的“扩大获取计划”下为多名患者使用过RP1。该计划允许医生向FDA和药企申请，在临床试验之外使用实验性药物。
惠特曼医生说，他的一名患者在尝试了所有可用治疗方案后病情均持续恶化，但在使用RP1后病情得到了缓解。“当你与黑色素瘤专家交谈时，像我这样治疗过大量黑色素瘤患者的人都会发现，该药物对患者有益，且正在或有潜力挽救生命，这是显而易见的，”他说。“患者和医生群体都无法理解这种拒绝的逻辑。”
来自爱荷华州锡达拉皮兹的艾琳·帕祖尔在接受抗PD－1药物治疗后病情恶化，随后加入了RP1试验。在接受八轮RP1治疗后，她自2023年2月起便处于无癌状态。由于副作用极小，她在治疗期间仍能全职担任物理治疗师。她说：“遗憾的是，其他人将无法获得这种改变生命的药物。”
肯尼迪先生在听证会上称，FDA局长马蒂·马卡里做出了不批准该药物的正确决定’，并因‘试图进行变革’而受到批评。以无法解释的理由拒绝向患者提供救命药物，绝非正确的变革方向。如果马卡里博士无法理解这一点，那么FDA就需要更换领导层了。
热门跟贴