4月8日,由上海跃赛生物团队自主研发的一款针对癫痫的细胞成果(UX-GIP001),在一个月内相继获FDA(美国食品药品监督管理局)和CDE(中国国家药监局药品审评中心)临床试验批准。
据澎湃新闻报道,这是全球首个进入临床阶段、并实现中美共同批准的自体干细胞癫痫成果。若顺利上市,或将造福千万人。
01、给大脑一剂“镇静”,有望“治愈”癫痫?
走在路上,你随时可能毫无预兆地失去意识,浑身抽搐,口吐白沫……这种随时失控的恐惧、难以预料的受伤,长期困扰着每一个癫痫者。
“发作期间自己浑然不知,不仅经常受伤流血,一睁眼还会被一群人围着指指点点,就像走不了的绝症。”有患者曾如此形容。
世卫组织数据显示,全球有约5000万人受此困扰,发病主因是脑区神经元过度兴奋,导致大脑异常放电,且反复发作。目前药物为主要疗法,但仅能缓解、无法根治,且有30%的患者因抗药性而得不到有效干预。
此前,上海跃赛团队开展动物实验,通过微创的方式将UX-GIP001注入实验鼠体内,让细胞在脑区持续释放抑制性神经递质,以此来克制过度兴奋的神经元。简单来说,就像是给大脑打“镇静剂”,避免其因太兴奋而失控放电、诱发癫痫。
图注:跃赛官方图片
实验数据相当乐观,6个月后,小鼠90%以上的癫痫波消失;到8个月时,基本上所有的动物不再癫痫。
事实上,上述细胞注射成果并非传统药剂。跃赛生物创始人陈跃军博士表示,与传统小分子药物可能带来全身性副作用不同,细胞成果是通过补充缺失的功能性神经元,有望实现一次干预、长期有效的目标。
02、iPSC技术多领域突破,或成“万能钥匙”?
细究发现,上述创新成果脱胎于曾获Nobel奖的iPSC(细胞重编程)技术,即将成熟的体细胞回溯至原始的干细胞状态(即iPS细胞),再定向分化为所需要的细胞类型。
据跃赛官方介绍,其研究团队通过从健康供者体内提取细胞,诱导至iPS细胞状态后,再定向分化为特定的抑制类神经祖细胞,将其注入至受试者脑区帮助平衡过度兴奋的神经元,解决大脑“放电”问题,这是针对癫痫的核心逻辑。
图注:京都大学iPS细胞研究所解说图
据公开资料显示,不光是在癫痫方面的探索,iPSC的临床转化正在渐冻症、心脏病乃至抗老领域有所延伸——
2025年9月,国内士泽生物研发的渐冻症创新成果XS228,已完成全球首例患者给药,目前已平稳度过观察期;同年,日本大阪大学Yoshiki Sawa团队研发的iPSC心肌细胞片,在8位重症心衰者中实现长期生存与心功能显著逆转。
干细胞在青春科技领域的表现同样惊艳,以前述Yoshiki Sawa教授的科研成果“赛立瑞stemax”为例,据《Cell》资料,该成果的专利因子Revistem有助于激活人体内静默的干细胞,帮助机体延缓老化,一经落地便备受关注。
据悉,该成果门槛高达32000元,自2020年受邀入驻国内市场以来,累计销售额破亿,颇受高净值中年男性关注。检索京J东等平台发现,“疲惫感大幅减轻”“精力充沛”“睡眠质量大幅提升”等反馈十分常见。
或因在上述多个领域的巨大潜力,全球干-细-胞成果遍地开花。据《Frontiers》数据显示,截至2025年10月,全球10373项细胞治疗临床试验中,有关干细胞的探索将近二分之一。这或正如霍金所预言的那样:干细胞有望解决一切难题。
03、干细胞成果东风起,创新应用大有可为
当我们将目光从全球回到国内,业内人士普遍认为,此次iPSC癫痫细胞物质的临床获批,不仅彰显了中国研究团队在iPSC成果转化领域的创新实力,更为全球药物难治性患者带来希望,有望推动该病迈入“根治时代”。
除此之外,据澎湃新闻报道,截至2025年年底,全国干细胞临床研究项目备案208项,是2021年(99项)的两倍多,显示出该领域的巨大潜力。
随着中国逐步迈入全球干细胞领域第一梯队,拉长大众的健康生存期将不再是幻想,正如上海干细胞临床转化研究院院长刘中民教授所言:未来三到五年,干细胞成果有望惠及大众。
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