2026年5月7日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布最新受理信息显示，安斯泰来申报的5.1类进口眼科新药培阿普特玻璃体内注射液（Avacincaptad pegol）上市申请正式获得受理。值得关注的是，早在2026年3月26日，这款药物就已被CDE纳入优先审评程序，本次申报适应症明确为治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩（GA）。若顺利完成审评获批，它将成为国内首个专门用于AMD继发地图样萎缩的治疗药物，彻底改写我国GA无药可治的局面。
地图样萎缩是年龄相关性黄斑变性（AMD）的晚期严重类型，病变主要攻击视网膜中央的黄斑区。黄斑是负责中心视力的核心区域，阅读、开车、识别人脸、精细视物全都依靠它。一旦发生地图样萎缩，黄斑区感光细胞、色素上皮细胞会出现不可逆、进行性损伤，萎缩病灶不断扩大，中心视力持续衰退，最终可能造成永久性失明。
在欧美等发达国家，年龄相关性黄斑变性早已是50岁以上人群视力丧失的首要原因。在我国，随着人均寿命延长、老年人口增多，AMD及继发GA的患病人数逐年攀升。但长期以来，国内没有任何一款获批上市的针对性治疗药物，患者只能定期复查，眼睁睁看着视力不断下降，临床存在巨大的未被满足的治疗需求。
培阿普特玻璃体内注射液是全球成熟的抑制补体C5蛋白的聚乙二醇化RNA适配体。现代医学研究证实，补体系统异常过度激活，是诱发黄斑区慢性炎症、组织损伤、加速GA进展的核心机制。培阿普特作为一种合成的适配体，可抑制补体C5蛋白。通过靶向作用于C5蛋白，Avacincaptad pegol被认为能够降低补体系统活性——已知该系统的异常激活会导致视网膜细胞变性，从而减缓GA进展。
支撑这款药物疗效的，是两项全球大型Ⅲ期关键性临床试验GATHER1与GATHER2，研究设计严谨，为全球多国上市提供了核心依据。两项研究共纳入超千名继发于AMD的地图样萎缩成年患者，采用随机、双盲、安慰剂对照的高标准试验方案，通过玻璃体腔注射给药，核心终点为GA病灶年扩大速率。
GATHER1研究（12个月数据）：在为期一年的治疗中，接受Izervay治疗的患者眼底GA病变的平均生长速率与假性给药组相比出现了显著的降低。其中，2毫克剂量组降低了27.38%，4毫克剂量组更降低了27.81%，且p值高度显著（p=0.0072与p=0.0051）。这就好比一片正在快速蔓延的焦土，被药物强行踩下了刹车。
GATHER2研究（两年长周期随访）：该试验不仅再次验证了Izervay第一年的治疗优势，还展示了优化的用药方案——患者在头一年每月给药后，第二年调整为每隔一月给药一次。结果病变扩展率仍稳定降低14.3%（p=0.0064）。很多患者家属最担忧的问题是“一直扎针受得了吗？”此结果修正了长期高强度玻璃体内注射的固有印象，实现了疗效与便捷性的新平衡。
在安全性方面，该药物整体耐受性良好，不良反应多为轻度眼部反应，如结膜出血、短暂眼胀、轻微眼压波动等，严重眼部不良事件发生率低，符合长期玻璃体腔注射治疗的安全标准，适合老年患者长期规范使用。
目前，培阿普特玻璃体内注射液已在海外多个国家和地区获批上市，是全球较早获批用于地图样萎缩的靶向治疗药物，积累了大量真实世界临床使用数据，疗效与安全性得到国际眼科领域权威认可。此次快速进入国内优先审评，意味着国内患者有望快速用上国际前沿疗法。
据流行病学数据统计，全球年龄相关性黄斑变性（AMD）患者超1.96亿人，其中晚期地图样萎缩（GA）患者约5000万；在我国，随着人口老龄化加剧，50岁以上AMD患病人数已超4000万，继发GA的晚期患者近800万，且每年仍在持续增长，庞大的患者群体长期面临无有效药物治疗的困境，临床治疗缺口巨大。
培阿普特玻璃体内注射液上市受理，标志着我国在晚期干性黄斑变性治疗领域迈出重要一步。希望能早日获批上市，为大量老年眼病患者提供全新治疗选择，延缓视力衰退，降低致盲风险，切实守护中老年人群的视觉健康与晚年生活质量。
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