全球基因疗法研发市场预计将在2025年至2035年间显著扩张,主要得益于癌症、罕见病、心血管疾病、眼科疾病、血液疾病、神经系统疾病及糖尿病等治疗领域的进展。报告提到,创新疗法的投资增加、监管支持以及精准医疗方法的采用是加速市场增长的关键因素。研究还提到,临床管线扩展、新型载体技术及可规模化制造工艺的重要性日益提升,这些将成为未来基因疗法商业化的关键推动力。

引领市场的领先企业包括BlueRock Therapeutics、American Gene Technologies、Applied Genetic、Astellas Pharma Inc.、Bayer、Benitec BioPharma、Biogen、Bluebird Bio、Bristol Myers Squibb、Calimmune, Inc. (CSL Behiring)、Cellectis、GenSight Biologics、Gilead Lifesciences, Inc.、GQ Bio Therapeutics GmbH (Pacira Pharmaceuticals, Inc.)、Novartis AG、OCUGEN, INC.、Orchard Therapeutics、Oxford Biomedica、Pfizer, Inc.、REGENXBIO Inc.、Sangamo Therapeutics, Inc.、Sanofi、Sarepta Therapeutics, Inc.、Spark Therapeutics (Subsidiary of Roche)、Takeda Pharmaceutical Company Limited、Taysha GTx、Transgene、UniQure N. V.、VeonGen Therapeutics、Voyager Therapeutics Inc.、3SBio、Abeona、Arctic Therapeutics、Ayrmid、Belief BioMed、Carlyle、Chongqing Precision Biotech、Coave Therapeutics、Curocell、EnPlusOne Biosciences、EsoBiotec、Garuda Therapeutics、Helixmith、Hubble Therapeutics、Immunis、Imunopharm、Inceptor Bio、Inhibrx, Inc.、iOncologi、MaxCyte、MorphoSys AG、Neumirna Therapeutics、Novo Holdings、Pacira BioSciences、Precigen、PulseSight Therapeutics、Reata Pharmaceuticals, Inc.、RegCell、Regenxbio、Replimune、RheumaGen、RhyGaze、Rocket Pharmaceuticals、SeQure、SK Capital、Skyline Therapeutics、TargImmune Therapeutics、Tebao Biotechnology、Ultragenyx及其他相关公司,这些企业正在积极开发针对多种适应症的疗法,并把多个基因疗法候选药物推进到临床前和临床阶段。报告指出,这些公司之间的合作、许可协议及战略伙伴关系进一步丰富了管线,也让全球更多人能用上基因疗法解决方案。

该分析强调了革命性疗法解决未满足医疗需求的潜力,特别是针对罕见病和难治的病,而且市场扩张预计会通过给药方式的创新、根据生物标志物筛选患者以及北美、欧洲和亚太等主要地区的监管批准来持续。报告指出,在整个预测期内,基因疗法研发仍将是生物技术和制药领域内的快速增长领域。