2026年4月22日，美国FDA通过优先审评通道，正式批准替利珠单抗补充生物制品许可申请（sBLA）。这款全球首款1型糖尿病病程修饰药，适用年龄从原来8岁及以上，大幅下调至1岁及以上，专门针对1型糖尿病2期患儿，有效延缓病情发展至需要终身胰岛素的3期临床糖尿病。

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一、1型糖尿病1/2/3期是什么

1型糖尿病是自身免疫病，免疫系统攻击自身胰岛β细胞，胰岛素绝对缺乏，婴幼儿高发、终身影响。

1期：多种胰岛自身抗体阳性，血糖完全正常，无症状

2期：≥2种胰岛自身抗体+糖耐量异常，依旧无症状，黄金干预窗口

3期：出现多饮多尿、消瘦、酮症，确诊临床糖尿病，必须终身打胰岛素

自身免疫对胰岛β细胞的攻击往往在生命的极早期就已经悄然开始。对于被诊断为2期1型糖尿病的低龄幼儿而言，他们面临着极高的疾病进展风险，且病情恶化往往非常迅速且毫无预兆。一旦疾病进展至3期（即临床期），患儿将不得不面临终身依赖胰岛素治疗的沉重负担。

此次获批的替利珠单抗只用于2期，不治疗已经发病的3期糖尿病，核心是提前保护胰岛、延缓病情发展至需要终身胰岛素的3期临床糖尿病。

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美国科罗拉多州芭芭拉·戴维斯中心儿科副教授Kimber Simmons博士指出，在幼儿时期，由于孩子体型娇小且完全依赖护理人员，糖尿病的日常管理难度极大。能够在这个最艰难的阶段延缓3期1型糖尿病的发作，将为这些幼儿及其家庭带来真正意义深远的积极改变。

二、替利珠单抗是什么？

替利珠单抗（Tzield）是靶向CD3人源化单克隆抗体，全球首个、也是目前唯一获批用于低龄儿童延缓1型糖尿病进展的病因治疗药物。它也叫停异常免疫攻击，保护残存胰岛β细胞功能，不强行降糖、不替代胰岛素；连续14天每日1次静脉输注，单疗程即可长期获益，无需长期用药；

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三、硬核临床试验数据

此次获批的依据是PETITE‑T1D的研究数据。

PETITE‑T1D试验是一项为期2年的单臂、开放标签、多中心研究，共纳入23名8岁以下2期1型糖尿病儿童。受试者接受为期14天的替利珠单抗治疗。在15名受试者完成1年随访后，对全部23名受试者进行预设的中期分析。

主要终点包括治疗期间出现的不良事件（TEAEs）、导致治疗中止的TEAEs以及严重不良事件（SAEs）。其他终点包括免疫原性、药代动力学、药效学，以及从研究治疗开始至进展为3期1型糖尿病的时间。

研究结果——89.6%患儿未恶化

受试者平均年龄为4.8岁（范围1.7–6.8岁），中位随访时长为51.9周（范围3.9–77.1周）。所有受试者均发生1次及以上TEAE，绝大多数为轻至中度，未报告4级或5级TEAE。

3名受试者（13%）因TEAE中止替利珠单抗治疗，相关不良事件分别为贫血、肝酶升高、斑丘疹。

2名受试者（9%）各发生2起严重不良事件。

血清替利珠单抗浓度在第14天达峰值。

共有2名受试者进展为3期1型糖尿病。

中期分析时，未进展至3期的预估概率为89.6%（95% CI 64.3%–97.3%）。

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四、1岁宝宝用药安全

常见不良反应（发生率）： 淋巴细胞减少：73%；皮疹：36%； 白细胞降低：21%；头痛：11%

重点安全警示

1. 可能出现细胞因子释放综合征（CRS），多在用药前5天，用药前常规预处理预防

2. 用药期间警惕感染、肝功能异常，全程专科严密监测

3. 仅内分泌/儿科糖尿病专科评估后使用，严禁自行用药、擅自停药

2026年4月这项批准，填补1岁婴幼儿1型糖尿病早期干预空白，让最小一岁宝宝就能抓住黄金窗口期，大幅推迟终身胰岛素依赖到来。早筛查、早确诊、早干预，才是1型糖宝宝最好的保护！