再鼎/argenx：艾加莫德获美国 FDA 批准拓展适应症

5 月 9 日，再鼎医药合作伙伴 argenx 宣布，美国 FDA 已批准 VYVGART®（艾加莫德静脉输注剂型）和 VYVGART Hytrulo®（艾加莫德皮下注射剂型）的适应证拓展，用于治疗所有成人 gMG 患者。

打开网易新闻 查看精彩图片

来源：再鼎医药官微

此次获批的补充生物制品上市许可申请，将艾加莫德的适应证范围拓宽至所有血清型的成人 gMG 患者，包括 AChR 抗体阳性、MuSK 抗体阳性、LRP4 抗体阳性及三重血清阴性。

此项获批基于III 期 ADAPT SERON 研究的数据。该研究是迄今为止针对 AChR 抗体阴性 gMG 患者的规模最大的研究，覆盖了 MuSK 抗体阳性、LRP4 抗体阳性及三重血清阴性患者。

研究中，接受艾加莫德治疗的患者在 gMG 症状（包括延髓肌、眼肌和肢体功能）方面均显示出快速、显著且持久的改善。此外，艾加莫德在各血清型中均表现出良好的耐受性，与此前在 AChR 抗体阳性 gMG 患者中已确立的安全性特征一致。

ADAPT SERON 研究的详细结果如下：

  • 在所有三种血清型别（MuSK 抗体阳性、LRP4 抗体阳性及三重血清阴性）的患者中，均观察到患者症状有临床意义的改善。

  • 研究达到了主要终点（p=0.0068），相较于安慰剂组，接受艾加莫德治疗的患者在第 4 周时，其重症肌无力日常活动量表（MG-ADL）评分实现了具有统计学意义的改善。

  • 在研究总体人群（包括所有血清型）中，接受艾加莫德治疗的患者在第 4 周时，其MG-ADL 总分较基线降低了 3.35 分，这一改善具有临床意义。

  • 在研究总体人群及所有血清亚型患者中，在后续的治疗周期中均观察到了 MG-ADL 和重症肌无力定量评分（QMG）的改善。

  • 艾加莫德在各血清型患者中均表现出良好的耐受性，与此前确立的 AChR 抗体阳性 gMG 患者中的安全性特征一致。

艾加莫德目前有三种给药方式，其中包括使用艾加莫德预充式皮下注射剂型进行自我给药。该产品最早于 2021 年 12 月斩获 FDA 批准，上市以来销售额一路突飞猛进，2025 年大涨 91% 至 42 亿美元。

2021 年 1 月，再鼎医药引进了艾加莫德的大中华区权益。

2、百时美施贵宝：TYK2 抑制剂在欧盟获批新适应症

当地时间 5 月 8 日，百时美施贵宝宣布，欧盟委员会已批准 Sotyktu（氘可来昔替尼）单药或与甲氨蝶呤联用，用于治疗对既往改善病情抗风湿药（DMARD）治疗反应不足或不耐受的成人活动性银屑病关节炎（PsA）。

Sotyktu 是一种每日口服一次的选择性酪氨酸激酶 2（TYK2）抑制剂，是首个在欧盟（EU）获批用于治疗活动性银屑病关节炎的 TYK2 抑制剂。

打开网易新闻 查看精彩图片

截图来源：企业官网，下同

此次欧盟获批是基于关键 3 期临床试验 POETYK PsA-1（NCT04908202）和 POETYK PsA-2（NCT04908189）的积极结果，这两项试验评估了每日一次 6 mg Sotyktu 对成人活动性银屑病关节炎的疗效和安全性。

在两项试验中，使用 Sotyktu 治疗使疾病活动度显著改善，这通过美国风湿病学会（ACR）20（主要终点）和最小疾病活动度（MDA）（关键次要终点）来衡量。

打开网易新闻 查看精彩图片

在活动性银屑病关节炎患者中观察到的 Sotyktu 总体安全性特征，通常与斑块状银屑病患者的安全性特征一致。

在临床试验中，通过 36 项简明健康调查问卷（SF-36）评估与健康相关的生活质量。与安慰剂组相比，接受 Sotyktu 治疗的患者在第 16 周时 SF-36 身体功能综合评分（PCS）有所改善（关键次要终点），并且在两项 POETYK PsA 试验中，这种改善一直持续到第 52 周。

2026 年 3 月 6 日，Sotyktu 也已经获美国 FDA 批准，用于治疗 PsA 成人患者。

此前于 2022 年，Sotyktu 首次获美国 FDA 批准，用于治疗适合接受全身治疗或光疗的中重度斑块状银屑病（PsO）成人患者。2023 年，Sotyktu 获欧盟委员会批准，用于治疗适合接受全身治疗的中重度斑块状银屑病成人患者。此后，多个全球监管机构已批准 Sotyktu 用于该适应症。Sotyktu 拥有针对中重度斑块状银屑病患者的五年临床疗效和安全性数据。

3. 减重 22.5%！罗氏 GLP-1 新药首次在国内获批临床

近日，CDE 官网显示，罗氏 RO7795068 注射液获批临床，用于控制饮食和增加运动的基础上对肥胖或超重成人患者的长期体重管理。

打开网易新闻 查看精彩图片

来源：CDE 官网

RO7795068 是 Carmot 开发的一款GLP-1R/GIPR 双重激动剂。2023 年 12 月，罗氏 31 亿美元收购 Carmot 囊获了该产品。Insight 数据库显示，RO7795068 的肥胖适应症在境外已经推进到了 III 期临床阶段。

II 期结果显示，每周一次皮下注射 RO7795068（剂量逐渐增加至 24mg）可使患者体重显著减轻 22.5%（疗效估计值），且在 48 周时未达到体重减轻平台期。

研究观察到体重减轻与剂量之间存在明显的剂量反应关系。在治疗方案估计值分析中，RO7795068 实现的安慰剂校正体重下降为 18.3%（p<0.001）。

在第 48 周，接受 24 mg RO7795068 治疗的受试者中，95.7% 的受试者体重减轻 ≥5%，87% 的受试者体重减轻 ≥10%，47.8% 的受试者体重减轻 ≥20%，26.1% 的受试者体重减轻 ≥30%。在基线为糖尿病前期并接受 24mg RO7795068 治疗的受试者中，73% 在第 48 周时血糖水平恢复正常，而安慰剂组这一比例为 7.5%。

安全性方面，RO7795068 耐受性良好，大多数胃肠道相关不良事件为轻度至中度，与肠促胰素类药物的不良反应基本一致。

加入读者交流群：

打开网易新闻 查看精彩图片

联 系 我 们 ：wbfsh@staff.weibo.com