5 月 12 日，Kyverna Therapeutics 宣布，其已在美国启动向 FDA 滚动式递交 Miv-cel 用于治疗僵人综合征（SPS）的生物制品许可申请（BLA）。 Kyverna 新闻稿指出，其是首家递交自身免疫 CAR-T 疗法上市申请的公司。

Miv-cel (Mivocabtagene autoleucel, KYV-101) 是 Kyverna 开发的一种全人源自体 CAR-T 细胞疗法，靶向 CD19，并具有 CD28 共刺激功能，旨在提高疗效和耐受性，目前正在研究用于治疗 B 细胞驱动的自身免疫性疾病的疗效。

Kyverna 已与 FDA 就 KYSA-8 单臂试验在僵人综合征治疗方面达成积极的 BLA 前会议共识，KYSA-8 单臂关键性 II 期试验足以支持 Miv-cel 的 BLA 申请。Kyverna 现已启动滚动 BLA 提交流程，寻求该项目能够获得再生医学先进疗法 (RMAT) 认定下的优先审评资格，预计将于 2026 年第四季度完成提交。

今年 4 月，Kyverna 在 2026 年美国神经病学会 (AAN) 年会上以口头报告的形式公布了 Miv-cel 关键性 KYSA-8 试验的主要分析结果。该报告进一步阐述了此前公布的积极顶线结果，证实 Miv-cel 在 16 周时所有主要和次要终点均显示出具有统计学意义的持久临床获益，单次给药 Miv-cel 后患者的残疾评分得到逆转。此外，截至第 16 周及最后一次随访，所有 SPS 患者均未接受其他免疫疗法治疗。Miv-cel 的耐受性也良好。

当前CAR-T行业的研发正处于从"第一代自体体外制备"向"下一代平台化、可及化"跃迁时期。

体内CAR-T是过去一年最炙手可热的战略方向，已从前期的概念验证快速推进到早期临床兑现阶段——2025年至2026年间赛道迎来密集的里程碑与BD卡位：

阿斯利康以约10亿美元收购EsoBiotec，并将其ENaBL工程化纳米抗体慢病毒载体管线ESO-T01推进至人体I期；礼来以高达约70亿美元收购Kelonia，叠加此前礼来24亿美元收购LNP-circRNA路线的Orna，MNC在这一赛道的累计卡位资金已超百亿美元。

非病毒路线因其"瞬时/可控表达、可重复给药、安全性窗口宽"的特点，正把体内CAR-T的适应症边界从血液瘤向自身免疫病（SLE、系统性硬化、ITP等）大幅外扩——嘉晨西海JCXH-213在系统性硬化症患者中实现了外周血及淋巴结组织层面的深层B细胞清除且未见CRS。

通用型/异体CAR-T目标是做出可提前规模化制备、随取随用的现货产品；国内如科济药业的BCMA/CD19/CD20靶向异体CAR-T已在IIT研究中报告多发性骨髓瘤等适应症的早期缓解信号。

市场侧，2025年全球上市CAR-T总销售额已逼近60亿美元（同比增逾30%），其中强生/传奇的Carvykti突破近19亿美元、累计治疗超10000例。

新浪医药综合

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