去年，中国药品注册申请受理量和审结量均创五年新高。与此同时，随着审评审批资源倾斜，创新药企和仿制药企研发注册继续呈结构性优化态势——全球新药、细胞与基因治疗药物、儿童和罕见病用药以及短缺药上市提速，仿制药上市申请数量则出现高位回落。

国家药品监督管理局药品审评中心13日发布的《2025年度药品审评报告》（下称《报告》）显示，2025年，中国共批准上市1类创新药76个品种，其中，新机制新靶点药物11个。二者均创历史新高。

各类药品注册申请中含“新”量也都出现同比提高，尤为值得关注的是中药和生物制品领域。

去年，创新中药新药上市许可申请（NDA）有54件，同比增长35%。国家药监局称，该局通过技术标准的制定促进名老中医方、医疗机构中药制剂等向中药新药转化。

在生物制品中，去年，102件预防用生物制品临床试验申请中近六成是创新型疫苗，1327件治疗用生物制品临床试验申请中创新治疗用生物制品超过八成。

细胞与基因治疗药物研发和申报效率提速也是去年药审工作的一大亮点。根据《报告》，截至 2025年12月31日，已支持推动8款 CAR-T细胞治疗药品在国内上市，用于治疗复发难治性淋巴瘤、白血病、多发性骨髓瘤等疾病。年内，国内首款干细胞治疗药品和国内首款基因治疗药物上市，分别用于治疗移植物抗宿主病和血友病。

更多全球新药在中国首发上市。去年，中国批准境外已上市境内未上市的药品80个品种，其中57个为首次批准上市。

创新药加速上市的三条“绿色通道”——突破性治疗药物、药品附条件批准上市和药品上市许可优先审评审批，近年来均有所收紧，体现审评资源进一步向“真创新”“临床急需用药”上倾斜。

一方面，在当年获批的1类创新药中，26个品种通过优先审评审批程序批准上市，15个品种附条件批准上市，15个品种在临床试验期间纳入了突破性治疗药物程序。

其中，全年获批的40种罕见病用药、138种儿童用药和6个放射性药品中，分别有12个（24.5%）、25个（18.1%）和3个（50%）品种是通过优先审评审批程度加速获批。

但另一方面，当年有101个品种新药申请“突破性治疗药物”被驳回，“不予纳入”的新药数量为近5年之最；2025年“附条件批准上市”的药品数量较2024年略有减少，也低于2021年和2022年的峰值期。

这背后与热门领域市场研发竞速，并存在一定同质化问题有关。2025年申请纳入前述3条“绿色通道”的药品数量均较上一年同比增加。同时，迄今为止，提出相关申请的创新药高度集中于抗肿瘤药物研发赛道。

第一财经根据《报告》梳理：自 2020 年《药品注册管理办法》实施以来，累计纳入突破性治疗药物程序、附条件批准上市（160 项适应症）和优先审评审批的药品分别为395件、226件和629件，其中抗肿瘤药物占比均最多，分别约占65.57%、81.88%和41.97%。

此外，自2020年以来，药品适应证在附条件批准后完成确证性临床研究，并转为常规批准的，共计42项。相较于近五年所有附条件批准上市的药品适应证总数，占比不到三成，这表明有相当比例的附条件批准上市新药的疗效安全性仍待临床进一步确证。

为此，今年4月下旬，国家药监局正式发布《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序》，在该政策试行五年多之后，首次明确附条件批准的确证性研究原则上需在上市后4年内完成，文件同时提出，若已有药品获得常规批准，其他在研或在审的“同机制、同靶点、同适应证”药品的附条件批准通道予以关闭，由此堵上了药企“只上车不补票”“搭便车”等口子。

为了进一步加快创新药研发上市步伐，国家药监局去年9月发布并实施了《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》，对符合要求的创新药临床试验申请，在药物临床试验60日默示许可基础上，增设创新药临床试验审评审批30日通道。《报告》提到，截至2025年12月31日，已受理30日通道临床试验申请55件，完成审评审批20件。

与新药审评审批趋势类似的是，在仿制药领域，市场和监管资源更多向临床急需药品、儿童用药方向聚焦。

去年，同名同方药、化学仿制药上市许可申请（下称“ANDA”）数量尽管仍处于相对高位，但也出现了近五年来首次同比减少。同年，国家药监局药审中心审结的ANDA药品数量出现增速回落，审结的一致性评价申请为660件，这是2021年以来最低值。在业界人士看来，前述数据背后，反映出热门品种企业申报更为谨慎，“老药补评”进入啃“硬骨头”攻坚阶段、仿制药监管门槛提升等行业趋势。

在热门赛道“扎堆”仿制退潮的同时，短缺药和儿童用药的研发和仿制提速。

2020年，国家卫生健康委等十二部门联合发布了国家短缺药品清单和临床必需易短缺药品重点监测清单。《报告》“化学仿制药上市申请”一章提到，2025年，国内共审评通过两个清单内的短缺药品 174件（33个品种）；审评通过清单内的鼓励研发申报儿童药品15件（8个品种）。

由此推算，近五年来，超四成短缺药品和超二成鼓励研发申报的儿童药为去年年内获批。2021-2025年，累计审评通过短缺药品和鼓励研发申报的儿童用药分别为396件（43个品种）和63件（31个品种）。

儿童仿制药研发的侧重也出现转向。

第一财经注意到，结合两年药审报告，在2020年-2024年间建议批准的“鼓励研发申报儿童药品清单”内药品适应症中，“抗肿瘤药物”仅次于“神经系统疾病药物”位居第二，累计批准数量为6件；而在2021年-2025年间，“抗肿瘤药物”在这一排名中降至第七位，累计批准为4件。相比之下，“精神障碍疾病”和“镇痛药及麻醉科”两类用药获批数及排名显著提升。

关于儿童用药研发的下一步，国家卫健委、国家药监局等八部门于5月初联合发布的《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》给出方向：重点聚焦研发儿童高发疾病的创新品种、多联疫苗、儿童用药适宜剂型，提升儿童专用创新药研发效率，完善鼓励研发申报儿童药品清单和鼓励仿制药品目录配套政策，对纳入其中的儿童用药予以优先审评审批，符合条件的按程序纳入国家医保药品目录。

来源：第一财经

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