基因疗法曾被视作攻克遗传病的终极武器——通过修改人体基因表达，从亨廷顿舞蹈症到先天性耳聋，无数患者看到希望。但用基因改造病毒直接干预活人DNA，这项技术大规模应用不过十年出头，风险正在浮现。

《新英格兰医学杂志》最新发表的一项研究，记录了首例因基因疗法直接引发肿瘤的病例。一名患有赫尔勒综合征的幼童在接受腺相关病毒（AAV）载体治疗后，脑部出现了直径约核桃大小的肿瘤。

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赫尔勒综合征源于一种基因突变，导致患者体内特定酶缺失，严重影响大脑发育。这名患儿此前已接受骨髓移植，但未能解决问题，最终选择基因疗法。治疗后，其大脑发育确实回归正常轨道——但到五岁时，医生发现了这个肿瘤。研究人员认定，AAV载体在递送治疗基因的过程中，意外突变了另一个基因，从而触发了肿瘤生长。

幸运的是，肿瘤已被成功切除，患儿的认知发育目前仍在正常推进。

这一案例将基因疗法的长期安全性推上风口浪尖。参与研究的学者向《科学》杂志表示，此类后果属于罕见事件。但对于未来考虑同类治疗的患者及其家庭而言，这无疑是沉重的考量因素。