近日，艾伯维宣布，美国FDA已批准Decnupaz（pivekimab sunirine），用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）成人患者。这是首个获批用于治疗BPDCN的ADC药物，也是全球首个获批上市的CD123 ADC。

该批准是基于1/2期CADENZA试验的数据。

结果显示，接受Decnupaz治疗的新诊断BPDCN患者展现出具有临床意义且持久的应答。在新诊断BPDCN患者（n=33）中，研究人员观察到综合完全缓解率（CR+CRc）为69.7%，中位缓解持续时间为9.7个月，其中13名患者（39.4%）能够在研究后接受干细胞移植。

复发或难治性疾病患者（n=51）的综合完全缓解率为15.7%，中位缓解持续时间为9.2个月，其中6名患者（11.8%）能够在研究后接受干细胞移植。

最常见的不良反应（≥20%）包括水肿、疲乏、肌肉骨骼疼痛、出血、输液相关反应、恶心和腹泻。另外，Decnupaz带有肝毒性（包括肝静脉闭塞性疾病）的黑框警告。

BPDCN是一种超罕见且侵袭性强的血液系统恶性肿瘤，患者通常表现为皮肤病变，疾病可迅速扩散至骨髓、淋巴结和中枢神经系统。

尽管初始治疗采用强化化疗，但许多患者仍会复发，因此临床仍急需新机制的药物。

CD123是白细胞IL-3受体(CD123)α亚单位（IL3RA），该靶点在BPDCN肿瘤细胞中呈高度特异性高表达，是理想的治疗靶点。

Decnupaz曾被美国FDA授予突破性疗法认定，本次获批成为首个且唯一可在门诊环境中启动治疗的靶向CD123的ADC，为需要新治疗替代方案的BPDCN患者带来了新的治疗方案。

值得一提的是，该药原研为ImmunoGen，艾伯维于2023年11月斥资101亿美元收购Immunogen，获得这款ADC药物和FRαADC药物Elahere等多款潜力药物。

除了艾伯维，还有多家公司已布局CD123靶点药物，涉及ADC、单抗、细胞疗法等多种类型。

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CD123靶点药物研发概况

图片来源：药智数据-全球药物分析系统

参考来源：
1.https://news.abbvie.com/2026-05-27-U-S-FDA-Approves-DECNUPAZTM-pivekimab-sunirine-pvzy-for-Treatment-of-Adult-Patients-with-Blastic-Plasmacytoid-Dendritic-Cell-Neoplasm,-an-Ultra-Rare-and-Aggressive-Blood-Cancer-With-Limited-Treatment-Options
2.药智数据