6月11日，杭州启函生物科技有限公司发布公告称，其自主研发的通用型双靶点CAR-T细胞产品QT-019B，于同日获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法认定（RMAT）与突破性疗法认定（BTD）。此前，该产品已于2025年11月获得FDA快速通道资格（FTD）。

三项认定合计覆盖FDA最高层级的审评加速机制。根据FDA规则：

  • 突破性疗法认定（BTD）要求产品具备“显著优于现有疗法的潜力”；

  • 再生医学先进疗法认定（RMAT）则要求初步临床证据表明产品有潜力治疗严重疾病，可与现有疗法相比具有优势，但无需达到“显著优于”的水平。RMAT认定可额外享受加速批准（Accelerated Approval）条款。
    获得上述认定的持有人可享有与审评团队的高频沟通、分批次滚动提交资料、优先审评及加速批准资格。

公开信息显示，该产品系中国首个同时集齐上述三项FDA加速通道的细胞治疗产品。全球范围内，在细胞治疗领域同时获得RMAT与BTD双认定的案例亦不多见。需指出，两项认定分属不同评估体系：RMAT基于再生医学独立政策框架，BTD侧重显著疗效优势，二者叠加意味着FDA从两个维度认可其价值。

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产品与技术路线

QT-019B为通用型（异体）CAR-T产品，靶向CD19与BCMA两个靶点。与已获批的自体CAR-T不同，该产品以健康供者外周血白细胞为起始原料，通过基因编辑使其同时表达两种嵌合抗原受体，理论上可实现“现货型”供应，无需为每位患者单独制备。

产品在研适应症包括难治性系统性红斑狼疮（rSLE）等自身免疫性疾病。目前在美国开展的临床1/2期试验以宾夕法尼亚大学医院为主要研究单位。临床数据方面：关键的安全性与有效性结果已于2025年12月第67届美国血液学会（ASH）年会以口头报告形式披露。该研究共纳入20例受试者，19例接受了治疗剂量给药。安全性方面，未发生超过1级的细胞因子释放综合征（CRS），未报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或严重感染。有效性方面：SLE相关免疫性血小板减少症（SLE‑ITP）6例中5例完全缓解；抗磷脂综合征相关ITP（APS‑ITP）5例中4例完全缓解；自身免疫性溶血性贫血（AIHA）3例中2例完全缓解；系统性红斑狼疮（SLE）2例中1例达到DORIS缓解标准。关于研究团队：主要研究者包括宾夕法尼亚大学医院的Peter Merkel博士等。CAR-T技术先驱Carl June教授与启函生物存在学术合作关系，但未直接列为QT-019B临床试验的参与研究者。

启函生物由杨璐菡博士与哈佛大学遗传学家George Church教授联合创立，核心方向为通用型细胞治疗。公司另有第二款通用型双靶点CAR-T产品QT-019C，已于2026年5月15日获FDA批准开展临床试验（IND）。

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行业背景

截至2026年，国内已有5款CAR-T产品获批上市，均为自体疗法，定价区间为99.9万元至129万元/针。据行业分析，自体CAR-T单疗程制备周期需3-4周，单人份成本约50万-80万美元。通用型CAR-T因可批量生产，业内预期成本可降至自体疗法的1/5至1/10。

市场规模方面，有报道（如搜狐引用数据）称CD19靶向CAR-T市场规模2026年约70亿-80亿美元，预计2030-2035年将扩大至130亿-260亿美元。需注意，该数据源自非专业第三方公开报道，与多家专业市场研究机构（如Evaluate Pharma、Frost & Sullivan等）给出的全球CAR-T市场预测（2026年约30-70亿美元，2030年约60-110亿美元）存在明显差异，引用时需谨慎。另据亿欧网等媒体报道，中国创新药在全球First-in-Class管线中占比约47%，肿瘤临床试验启动量占全球56%（该数据同样存在多个版本解读，仅供参考）。

2026年，首版商业健康保险创新药品目录出台，5款已获批上市的国产CAR-T产品已全部被纳入该目录。但需注意，通用型CAR-T产品（包括QT-019B）目前尚未有获批上市的先例，因此不在目录覆盖范围内。

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风险因素

另一条管线指向常染色体显性多囊肾病（ADPKD），全球影响数百万人，也是对平台跨器官（肾脏）扩展性的验证。从DMD的罕见病"尖兵突破"，到ADPKD的大适应证商业化拓展，双轨策略兼顾了概念验证与市场想象空间。FDA的加速认定不等同于上市批准。QT-019B目前处于临床1/2期，仍需通过关键性临床试验验证疗效与安全性。通用型CAR-T在体内的存续时间通常短于自体产品，且存在移植物抗宿主病（GvHD）和宿主抗移植物反应等风险（启函生物已通过敲除TCR基因以降低GvHD风险）。历史数据显示，获得BTD认定的产品中，最终未能转化为上市批准的比例约为37%–47%（例如，美国BTD计划实施前五年，165项BTD药物中有61项获批，失败率约37%；截至2026年的更广泛统计中，获批上市率约53%，对应失败率约47%）。需要强调的是，该数据源自美国FDA的BTD项目统计，不直接适用于中国NMPA体系。

参考来源

[1] 启函生物官网公告，2026年6月11日

[2] 亿欧网，《医疗健康产业日报（06.11）》，2026年6月12日

[3] 博腾生物官网，"启函生物首款通用型双靶点CAR-T细胞产品"，2025年8月

[4] 搜狐，《CD19靶向CAR-T疗法竞争格局分析》，2026年6月

[5] FDA官网，RMAT与BTD认定规则说明

[6] 新浪财经，"启函生物QT-019B拿下RMAT+BTD双重认定"，2026年6月11日

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