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极目新闻记者 刘迅
每年6月是全球重症肌无力关爱月。作为罕见病的一种，很多患者认为该病无法根治，能控制症状就已满足了，对激素等药物带来的副作用一忍再忍。
6月15日，华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科主任医师李志军教授表示，随着靶向治疗技术的飞速发展，可快速控制该病症状，在医生的指导下规范治疗，可以实现症状控制和副作用最小化的“双达标”，回归正常生活。
“双达标”让患者重回正常生活
眼睑下垂、视物成双、说话含混、吞咽困难、饮水呛咳、四肢无力等，严重者甚至会因肌无力出现呼吸衰竭，危及生命。
这些症状，统称为“重症肌无力”，是一种慢性自身免疫性疾病，有“晨轻暮重”（即晨起或休息后减轻、傍晚或劳累后加重）特征。据了解，2018年该病被纳入我国第一批罕见病目录。
据最新数据，我国重症肌无力年发病率为0.68/10万，在青年群体发病率较高。最新发布的数据显示，国内重症肌无力患者平均确诊年龄33.1岁。
华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科主任医师李志军教授介绍，同济医院开设有重症肌无力专病门诊，每月接诊重症肌无力患者约300人次，最小年龄的只有二三岁，晚发型患者也有80多岁。
“很多患者认为，这病没法根治，只要能控制症状就好。这种‘勉强稳住就行’的心态，是病情反复、生活质量低下的主要原因。”李志军解释，目前很多患者仍依赖胆碱酶抑制剂、糖皮质激素等传统药物治疗，虽能控制部分症状，但常年受副作用困扰。如长期大剂量服用激素，会导致“满月脸”“水牛背”等容貌体态的变化，并给老年患者带来骨质疏松加剧的风险。
2025年《中国重症肌无力诊断和治疗指南》明确了治疗目标：患者应追求“双达标”。这也意味着，只要积极规范治疗，患者可实现症状得到控制、副作用最小化的“双达标”，并逐步回归正常生活。
近年来，以艾加莫德为代表的生物制剂在国内陆续获批。相较于传统疗法，这类靶向药物能更快稳定病情，帮助患者稳步减少激素的用量。
急性期一年内都是高危窗口期
“很多患者住院治疗后稍有好转，就自己停药、减药，这是很危险的。”李志军提醒，患者急性发作后出院的一年内，是病情复发的高危窗口期。此时，患者外在症状虽已消失，但体内免疫紊乱尚未完全恢复，身体抵抗力仍较弱，哪怕只是情绪波动，都可能诱发病情急性加重。
因此，在医生的指导下进行巩固治疗、维持双达标状态很关键。李志军表示，以FCRN拮抗剂艾加莫德为例，患者服用半年进行巩固治疗，复发的风险也可降低。而病情相对稳定的非急性期患者，也需定期复诊，动态调整诊疗方案。
患者日常如何判断病情控制得如何？李志军教授建议，患者可每周完成一次MG-ADL评估量表，能直观看出自己在说话、咀嚼、吞咽、呼吸等8项日常能力方面的评分。
据了解，该评分越低越好，0分或1分是理想的“达标”状态，说明近期症状控制得不错；如果分数较之前升高超过2分，就提示病情可能有波动，应尽快联系医生。
目前，同济医院已开设重症肌无力专病门诊。结合近年接诊数据来看，随着生物制剂普及、规范化治疗理念深入人心，绝大多数患者均可通过个体化治疗方案稳定控制病情，以科学治疗方式实现“双达标”，回归正常生活。
（图片由极目新闻记者刘迅 摄）
（来源：极目新闻）
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