近日，国内企业科济药业的舒瑞基奥仑赛注射液（商品名：恺力美）获得国家药监局批准上市，这是全球第一款获批上市的实体瘤CAR-T产品。自2017年全球首款CAR-T产品上市以来，所有获批产品均集中于血液肿瘤领域，实体瘤由于微环境免疫抑制、肿瘤异质性等问题，始终是CAR-T难以攻克的堡垒。
业内人士认为，该产品获批只是第一步。99万元/人份的定价、每年能覆盖的患者数量、自体CAR-T固有的产能天花板，以及来自TCR-T、TIL等竞品路线的技术竞争，是这款产品即将面临的真实考验。
定价低于血液瘤产品，但支付难题依然尖锐
CAR-T细胞疗法是一种从患者体内提取T细胞、通过基因改造使其具备识别并攻击癌细胞的能力、再回输至患者体内的个体化治疗方式。T细胞之所以能精准攻击癌细胞，靠的是识别癌细胞表面的一种特殊“标签”，医学上称为靶点。恺力美瞄准的就是胃癌、胰腺癌、食管癌等实体瘤表面普遍存在的一个特定靶点。由于制备工艺复杂、成本高昂，这类产品一直被外界称为“天价抗癌药”。
恺力美上市的定价为99万元/人份。这个数字比国内已上市的血液瘤CAR-T产品120万至129万元的定价低了约20%至25%，但绝对值仍然站在中国创新药定价的塔尖。
科济药业相关负责人对中国商报记者表示，作为全球首款实体瘤CAR-T疗法，恺力美的获批标志着我国在细胞与基因治疗领域从“跟跑、并跑”向“领跑”的跨越式突破。公司预计2026年接受订单200单，销售峰值约为20亿元，预计4至5年达到，产品商业化初期将优先聚焦100家国内头部肿瘤医院或综合三甲医院（上市前已认证55家中心）。
按照这一预测，在稳定状态下，该产品的年治疗患者数约为2000人。对比中国每年35.9万例的新发胃癌患者，能触及的人群比例仍较小。
支付问题是CAR-T绕不开的一道坎儿。科济药业相关负责人表示，公司目前主要结合创新支付、惠民保、商业保险等组合手段，未来将积极参与国家商保目录谈判，争取减轻患者支付负担。
需要注意的是，惠民保对CAR-T的报销上限通常为30万至50万元，商保覆盖范围有限，纯自费模式能承接的患者数量仍有限。
应用前景可期，大规模推广仍需验证
恺力美获批的适应证是至少二线治疗失败的晚期胃癌，通俗地说，就是应用于已经经历过至少两种标准治疗方案但病情仍然在进展的患者。业内人士认为，这个阶段患者身体状况普遍较差，CAR-T的疗效发挥自然会受到限制。而这款产品真正更大的想象空间，在于把这一疗法用在更早的治疗阶段。
科济药业相关负责人表示，从专家临床经验和药物机制来看，若能将CAR-T疗法在疾病更早阶段、患者身体状态更好的时候应用，可能获得更大程度、更持久的获益。公司已启动晚期胃癌一线序贯CAR-T维持治疗及术后辅助治疗的探索。2026年ASCO（美国临床肿瘤学会）披露的数据显示，在5例接受一线序贯治疗的患者中，4例有可测量病灶的患者肿瘤均明显缩小，其中2例在CAR-T输注后获得了手术机会并成功进行了手术，至数据截止日期，这两名患者的生存期已分别达到58个月和51个月。
有临床医生告诉记者，需要看到，这组数据目前仅有5例患者，样本量还很小，这一效果能否在更大规模的患者群体中复现，还需要更多临床研究来验证。此外，把CAR-T从末线治疗推到一线，意味着要让它在患者刚确诊时就介入，这需要与当下已有的标准治疗方案，比如PD-1抑制剂联合化疗，进行比较，证明自己更有优势。换句话说，数据虽然积极，但从初步探索到真正改写临床指南，还有不短的路要走。
从患者基数来看，国内胃癌现存患者约100万至200万例，加上胰腺癌、食管癌等同样携带这一靶点的肿瘤，未来的市场空间确实可观。但实体瘤CAR-T的商业化此前全球无先例可循，从末线走向早线，每一步都需要更多数据和时间的检验。
通用型CAR-T能破局，上市至少还需4到5年
目前上市的CAR-T产品都属于“自体CAR-T”，即必须从患者自己身上提取T细胞进行改造，再回输给同一个人。这就好比为每一名患者单独开一条生产线，每批产品只服务一个人，成本自然降不下来，产能也受到极大限制。业内期待“通用型CAR-T”和“体内CAR-T”能改变这一局面，前者的思路是从健康供者身上批量提取T细胞进行改造，制备一次就可以满足几十甚至上百名患者的治疗需求，生产成本有望降至数万元甚至1万元左右，后者则更进一步，希望通过特殊技术直接在患者体内完成T细胞的改造，跳过体外制备环节。
科济药业相关负责人表示，恺力美关键临床研究的生产检测放行中位周期为18天，最短仅16天。公司位于上海金山的商业化生产基地现有产能可满足当前需求，同时正在扩产建设新基地。
恺力美虽为全球第一款获批上市的实体瘤CAR-T产品，但在实体瘤细胞治疗这条赛道上，同为细胞治疗的TIL疗法（从患者肿瘤组织中提取天然能够识别癌细胞的免疫细胞，扩增后再回输）和TCR-T（对患者T细胞进行基因改造）也被寄予厚望。比如，美国制药公司Iovance的TIL疗法Amtagvi已于2024年获批用于黑色素瘤的治疗，TCR-T产品在滑膜肉瘤等领域也拥有积极数据。
科济药业相关负责人明确表示公司将继续专注于CAR-T路径，相较于TCR-T，CAR-T靶点不受HLA（人类白细胞抗原）亚型限制（同样的药，不同的患者可能因HLA类型不匹配而无法使用）；相较于TIL，其可发展为通用型和体内CAR-T，发展空间更大。公司保持竞争力的核心有两条路：一是将CAR-T向早线和辅助治疗延伸；二是持续技术迭代，向通用型和体内CAR-T迈进。
科济药业相关负责人介绍，通用型CAR-T产品CT0596和CT1190B的临床数据已公布，公司预计今年分别启动注册性I期临床，希望在4至5年内推动首款产品上市。通过健康供者T细胞批量制备，单批次产量可达几十甚至上百人份，摆脱“一人一批”的限制，生产成本可降至数万元甚至压缩到1万元左右。
至于体内CAR-T，科济药业相关负责人表示，目前行业整体尚处于早期阶段，尚未形成规模化效应。公司自主研发的慢病毒体内CAR-T平台CARvivo已实现较高的转导效率和特异性，靶向CD19/CD20的产品已启动IIT试验（研究者发起的临床研究），靶向Claudin18.2、GPC3等多款候选产品也在开发中，但离商业化仍有漫长的距离。（记者 马嘉）
来源：中国商报
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