据OrcaBio生物技术公司6月30日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型个体化细胞疗法TREGZI™（临床上称为Orca-T），用于接受清髓性预处理方案的匹配供体造血干细胞移植，旨在促进造血与免疫重建，并改善血液恶性肿瘤成人患者的无慢性移植物抗宿主病生存期。这是该监管机构批准的首款也是唯一一款用于成人血液恶性肿瘤同种异体移植的精准工程化细胞疗法。
TREGZI是一种结合造血干/祖细胞与T细胞的同种异体调节性T细胞免疫疗法，利用来自匹配供体的活细胞制备而成，含有三种组分，需按顺序输注：在第0天输注造血干/祖细胞及调节性T细胞，随后在2或3天后输注常规T细胞。该疗法利用造血干/祖细胞重建免疫系统，利用高纯度调节性T细胞抑制移植物抗宿主病，并利用常规T细胞加速免疫重建及产生移植物抗白血病效应。
批准基于一项多中心、开放标签、随机对照研究（3期Precision-T研究；NCT05316701），其在患有血液系统恶性肿瘤（包括急性白血病和骨髓增生异常综合征）的成年患者中评估了TREGZI的疗效。研究排除了既往接受过异基因造血干细胞移植的患者。
共有187名被随机分配接受TREGZI治疗（n=93）或接受标准造血干细胞移植作为对照（n=94）。在被随机分配至TREGZI组的93名患者中，有88名接受了TREGZI治疗。
主要终点为“无慢性移植物抗宿主病生存期”，定义为从造血干细胞移植之日（第0天）起至发生任何原因死亡或中重度慢性移植物抗宿主病的时间。
为控制I类错误率，其他疗效终点按以下层级顺序进行检验：至发生中重度慢性移植物抗宿主病的时间、总生存期以及无移植物抗宿主病/无复发生存期。
TREGZI组的中位随访时间为8.48个月（范围：0～22.2个月），对照组为9.03个月（范围：0～20.3个月）。研究结果表明，与随机分配至对照组的患者相比，随机分配至TREGZI组的患者在无慢性移植物抗宿主病生存期和中重度慢性移植物抗宿主病发生时间方面均有统计学意义上的显著改善。
接受TREGZI治疗的患者在一年内未发生中重度慢性移植物抗宿主病的生存率为78%，而接受同种异体造血干细胞移植的患者该比例为38.4%，这意味着风险降低了74%。在将死亡作为竞争风险因素纳入考量后，接受TREGZI治疗的患者中，有12.6%在一年内发生了严重慢性移植物抗宿主病，而接受标准移植的患者中这一比例为44%。
TREGZI组有7例患者（7.5%）和对照组有15例患者（16.0%）在研究期间死亡，两组的中位生存随访时间分别为11.04个月（范围：0.2至23.9个月）和11.47个月（范围：0.7至24.3个月）。
研究期间，TREGZI组有15例患者（16.1%）复发，对照组有10例患者（10.6%）复发。
接受TREGZI治疗的全部88例患者（100%）均在输注后28天内达到中性粒细胞计数500/mm³的水平。其中，53例患者（60.2%）连续三天中性粒细胞计数超过500/mm³，证实了输注后28天内的中性粒细胞恢复。
在接受TREGZI治疗的88例患者中，有68例患者获得了髓系供者嵌合率数据。在这68例患者中，所有患者在移植后第28天均显示髓系供者嵌合率超过95%。
在接受TREGZI治疗的受试者中，最常见的不良反应（发生率≥20%）包括黏膜炎、腹泻、皮疹、病毒感染、病原体未明确的感染、腹痛、呕吐、恶心、细菌感染、出血、急性移植物抗宿主病、水肿和真菌感染。
这项随机对照试验的结果极具说服力且内部一致，表明该疗法对目标患者群体具有临床获益。FDA审查了该试验的结果，并认定Tregzi的获益大于风险。
参考来源：‘Orca Bio’s TREGZI™ Receives U.S. FDA Approval as First and Only Precision-Engineered Cell Therapy for Allogeneic Transplant in Adults with Hematological Malignancies’，新闻稿。Orca Bio；2026年6月30日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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