6月30日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Arrowhead Pharmaceuticals和赛诺菲（Sanofi）联合申报的VSA001注射液拟纳入突破性治疗品种，适应症为在饮食控制基础上，用于降低重度高甘油三酯血症（SHTG）成人患者的甘油三酯水平。公开资料显示，VSA001（plozasiran，普乐司兰钠注射液）是一款小干扰RNA（siRNA）药物，旨在减少载脂蛋白 C-III（APOC3）的产生。2025年8月，赛诺菲通过合作获得在大中华区开发和商业化该药物的权利。
SHTG为常见的血脂异常，定义为甘油三酯 (TG) 水平≥500 mg/dl，可能由多种因素引起，包括遗传、饮食、生活方式（如过量饮酒）和合并症如肥胖、代谢综合征、甲状腺功能减退和2型糖尿病等。SHTG可致急性胰腺炎及心血管疾病和动脉粥样硬化风险升高。急性胰腺炎复发可能导致慢性胰腺炎和相关的胰腺内分泌功能障碍。
普乐司兰钠旨在减少APOC3的生成。APOC3是富含甘油三酯的脂蛋白（TRL）的组成部分，也是甘油三酯代谢的关键调节剂。APOC3通过抑制脂蛋白脂肪酶分解TRL以及肝脏内受体吸收TRL残余物来提高血液中的甘油三酯水平。普乐司兰钠注射液的治疗目标是降低APOC3水平，从而降低甘油三酯水平，并将脂质恢复到更正常的水平。2025年11月，美国FDA已经批准plozasiran作为饮食控制的辅助治疗，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯（TG）水平。今年1月，该产品在中国获批同适应症。
今年3月，普乐司兰钠针对SHTG的SHASTA-2研究开放标签延长期的长期疗效和安全性数据公布。该研究纳入SHTG患者（n=229，TG>500 mg/dL），评估其安全性与疗效。受试者在随机研究中首先接受指定剂量的plozasiran治疗，随后逐步过渡至25 mg每3个月一次的给药方案。在为期两年的随访中，测量了治疗期间出现的不良事件（TEAE）、空腹TG变化以及致动脉粥样硬化脂蛋白。
研究表明，普乐司兰钠相对于基线可持续降低TG，并维持超过24个月。在SHASTA-2中，第12个月和第24个月时TG较基线平均降幅分别为-77%和-79%，而原始研究（25 mg剂量组）第6个月时降幅为-71%。研究人员认为， 长期开放标签plozasiran治疗在广泛HTG患者中实现了相对于基线的持续TG降低，其安全性与早期试验一致。
参考资料：
[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
[2]Ballantyne CM, et al. (2026)Use of plozasiran across a spectrum of hypertriglyceridemia: Long-term efficacy and safety data from the open-label extension period of SHASTA-2 and MUIR Trials. Am J Prev Cardiol. doi: 10.1016/j.ajpc.2026.101523.
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