原发性膜性肾病(pMN)是我国成人肾病综合征最常见的病因之一,约三分之一的患者在发病后5至15年内进展为终末期肾病(ESRD)[1],需要终身透析治疗。
一、pMN治疗费用的“冰山一角”:
少数重症患者消耗巨额资源
原发性膜性肾病(pMN)的治疗成本存在显著的不均衡分布。
美国一项纳入2689例患者的研究清晰展现了pMN诊疗中的 “冰山效应”:医疗支出排名前5%的患者群体,人均费用高达 401608美元,承担了全部膜性肾病患者医疗总成本的43.7%,核心原因在于该群体病情更重,进展至终末期肾病(ESRD)的比例远高于其余患者[2]。
而我国同样面临这一医疗成本难题,因此,提升完全缓解率、避免患者发展至终末期肾病,是降低整体疾病治疗负担的关键抓手。
二、最新药物经济学证据:
奥妥珠单抗β兼具疗效与成本优势
2026年6月,奥妥珠单抗β正式获NMPA批准用于治疗中高风险原发性膜性肾病的成人患者,也是目前全球首个获批原发性膜性肾病适应症的药物。
近期一项对比奥妥珠单抗β与环孢素的药物经济学研究,采用Markov模型模拟我国51岁原发性膜性肾病患者28年全生命周期疾病进程[3],研究结果证实,奥妥珠单抗β可兼顾治疗成本节约与原发性膜性肾病临床疗效双重获益。
相较于环孢素,使用奥妥珠单抗β治疗的患者:
终身可节约医疗费用132,100元
增加2.59个质量调整生命年(QALY)
这种低成本、高疗效的结果,为临床决策提供了坚实的药物经济学支撑。
从医保和公共卫生资源的角度看,治疗药物的投入属于提前干预的前置成本。短期使用奥妥珠单抗β会增加药品支出,但长期来看,能大量减少未来透析、住院、并发症治疗的巨额开销,减轻医保基金长期承压。
从患者角度看,一名透析患者每年都会产生固定高额医疗费用,且透析状态可能持续十几年,累积支出差距悬殊。减少透析患者数量,一方面能直接省下透析设备、床位、药品、医护人力等医疗资源;另一方面,患者得以重返职场,家属无需停工陪护,从源头上减少了社会劳动力的流失。
三、提升完全缓解率:
阻断疾病进展的关键防线
大量循证医学证据证实,实现完全缓解(CR)是阻断原发性膜性肾病(pMN)进展为终末期肾病(ESRD)的关键核心节点。
多伦多登记研究中有证实,达到完全缓解的膜性肾病患者在其随访期间,无一人进展至ESRD,且肌酐清除率下降幅度极低[4]。
显著提升的完全缓解率,不仅意味着更好的临床结局,更是将药物经济学优势转化为现实获益的底层逻辑——让更多患者远离ESRD,正是医疗资源最有效的“投资”。
奥妥珠单抗β具备疗效与药物经济学层面的突出优势,核心根源在于其拥有更高的完全缓解率。根据奥妥珠单抗β的Ⅲ期临床试验数据显示[3]:
治疗12个月时,奥妥珠单抗β组的完全缓解率(CR)是37.7%而环孢素组为6.6%;
治疗到18个月时,奥妥珠单抗β仍保持优异的疗效,CR率提升至49.4%,而环孢素组降低至3.9%;
治疗至104周时,奥妥珠单抗β的CR率继续上升至57.1%,而环孢素组仅为6.6%。
综上,理解pMN患者反复复发背后的经济代价、选择能真正提高完全缓解率的方案,是实现从“反复住院”到“长期缓解”的必由之路。
奥妥珠单抗β凭借其卓越的临床疗效和明确的药物经济学优势,正在为我国肾病临床治疗、医保精细化管理提供一种“长期低成本管控”的共赢新思路。
参考文献:
[1] Vasilopoulos G, Filippone EJ, D’Agati VD. Primary membranous nephropathy and kidney failure in the era of anti-PLA2R[J]. Acta Biomed, 2025, 96(2): e2025116.
[2] Nazareth TA, Kariburyo F, Kirkemo A, et al. Patients with Idiopathic Membranous Nephropathy: A Real-World Clinical and Economic Analysis of U.S. Claims Data[J]. Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy, 2019, 25(9): 1011-1020.
[3] Zhang Y, Kyhlstedt M, Yu B, et al. Cost effectiveness analysis of Obinutuzumab β versus Cyclosporine A in the treatment of primary membranous nephropathy[C]. ISPOR 2026, Philadelphia.
[4] Thompson A, Cattran DC, Blank M, Nachman PH. Complete and Partial Remission as Surrogate End Points in Membranous Nephropathy. J Am Soc Nephrol. 2015;26(12):2930-2937. doi:10.1681/ASN.2015010091
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