Viridian Therapeutics甲状腺眼病抗体疗法获FDA批准
Viridian Therapeutics日前宣布，美国FDA已批准Lumvoa（veligrotug）用于治疗甲状腺眼病（TED）。TED是一种罕见、可致残的自身免疫性疾病，其特征为眼周及眼后组织发生炎症和组织重塑，可导致眼球突出、复视、疼痛和视力受损。
Lumvoa的获批主要基于两项关键性3期临床试验THRIVE与THRIVE-2的数据，分别在活动性和慢性TED患者中验证了veligrotug的有效性与安全性。结果显示，两项研究均达成各自的主要终点和所有次要终点，药物总体耐受性良好且起效迅速，尤其在改善复视相关指标方面表现突出。此前公布的THRIVE试验结果显示，在第15周时，接受veligrotug治疗患者的眼球突出缓解率为70%，安慰剂调整后的眼球突出缓解率为64%（p<0.0001）。值得一提的是，53%的患者3周内眼球突出症状就获得显著改善，此时他们只接受过一次治疗。
Lumvoa是一款靶向胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）的静脉输注抗体。此前已获得FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。新闻稿指出，它也是首款获批用于TED治疗且标签包含活动性和慢性TED数据的疗法。
突破性小分子3期结果登NEJM，上市申请递交在即
BridgeBio Pharma日前宣布，PROPEL 3全球关键性3期研究的积极结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。PROPEL 3评估口服infigratinib用于软骨发育不全儿童患者的疗效和安全性。
NEJM公布的PROPEL 3积极结果包括：
治疗组第52周时，年化身高增长速度（AHV）较基线的改善显著优于对照组，平均治疗差值为+2.10厘米/年（p<0.0001），最小二乘（LS）均值差为+1.74厘米/年。同时，研究还成功达到关键次要终点，即第52周身高Z评分（以软骨发育不全参考人群为基准）的变化（p<0.0001），治疗组LS均值提高+0.41个标准差。在预设的关键次要终点探索性分析中，口服infigratinib在8岁以下儿童（占研究人群超过50%）中，首次实现了相较安慰剂在身体比例方面具有统计学意义的改善，LS均值治疗差为-0.05（p<0.05）。安全性方面，口服infigratinib总体耐受性良好，未出现与研究药物相关的停药或严重不良事件。
BridgeBio计划于2026年第三季度向FDA提交软骨发育不全适应症的新药申请（NDA），并于2026年下半年向欧洲药品管理局（EMA）提交软骨发育不全适应症的上市许可申请（MAA）。
软骨发育不全症的发病机制与编码成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的基因变异有关，导致FGFR3信号通路过度激活。FGFR3是骨骼发育的负向调节分子，可影响软骨细胞的增殖和分化。而infigratinib通过阻断FGFR3的活性，类似于松开抑制儿童生长的“刹车”，直接靶向软骨发育不全的潜在病理机制，从而改善骨骼生长并提高生长速度。Infigratinib曾获美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗软骨发育不全。
益普生收购Kartos Therapeutics
益普生（Ipsen）和Kartos Therapeutics宣布，双方已达成一项最终合并协议。根据该协议，Ipsen同意收购Kartos Therapeutics。此次收购将为益普生带来navtemadlin。这是一款在研MDM2抑制剂，旨在恢复p53的天然肿瘤抑制功能，p53是骨髓纤维化中的关键肿瘤抑制因子。数据显示，navtemadlin作为附加疗法，用于对标准治疗ruxolitinib应答不佳的中危和高危TP53野生型骨髓纤维化患者，具有良好的治疗潜力。
Navtemadlin目前正在全球3期POIESIS试验中接受评估，作为ruxolitinib的附加疗法，用于对ruxolitinib应答不佳的中危和高危TP53野生型骨髓纤维化患者。此前公布的数据显示，在对ruxolitinib应答不佳的患者（n=19）中，截至第24周，42%的患者脾脏体积减少至少25%，32%的患者脾脏体积减少至少35%，32%的患者总症状评分改善至少50%。此外，在可评估患者（n=7）中，71%的患者驱动基因变异等位基因频率降低≥20%，57%的患者截至第24周骨髓纤维化改善≥1级。
根据协议和合并计划的条款，益普生将通过一家全资子公司在交易完成时支付4.5亿美元首付款。Kartos Therapeutics股东还有资格获得最高达13亿美元的额外里程碑付款，其中包括监管批准里程碑付款和基于销售额的里程碑付款。
参考资料：
[1] BridgeBio Announces Publication in the New England Journal of Medicine of Phase 3 PROPEL 3 Trial of Oral Infigratinib in Children Living with Achondroplasia. Retrieved June 29, 2026, from https://investor.bridgebio.com/news/news-details/2026/BridgeBio-Announces-Publication-in-the-New-England-Journal-of-Medicine-of-Phase-3-PROPEL-3-Trial-of-Oral-Infigratinib-in-Children-Living-with-Achondroplasia/default.aspx
[2] Ipsen to acquire Kartos Therapeutics, expanding hemato-oncology late-stage pipeline. Retrieved June 29, 2026, from https://www.ipsen.com/press-release/ipsen-to-acquire-kartos-therapeutics-expanding-hemato-oncology-late-stage-pipeline-3318643/
[3] Viridian Therapeutics Announces U.S. FDA Approval and Launch of Lumvoa™ (veligrotug-vvze) for the Treatment of Thyroid Eye Disease. Retrieved June 29, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260625016249/en/Viridian-Therapeutics-Announces-U.S.-FDA-Approval-and-Launch-of-Lumvoa-veligrotug-vvze-for-the-Treatment-of-Thyroid-Eye-Disease
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