在基因编辑领域,一场无声的变革正在逼近华尔街。生物技术初创公司Scribe Therapeutics上周向美国证券交易委员会提交文件,计划在纳斯达克上市,股票代码“SCTX”。这家由诺奖得主Jennifer Doudna联合创立、前实验室成员Benjamin Oakes执掌的公司,正试图用“更优雅”的CRISPR技术改写心血管疾病治疗剧本。其核心武器是一种无需永久改变DNA即可关闭致病基因的表观遗传沉默技术,而首款候选药物STX-1150已在上月进入临床试验,剑指全球数亿高胆固醇患者。与需要每日口服或每季度注射的现有药物截然不同,STX -1150仅需单次给药,便有望长期抑制PCSK9蛋白,从而大幅降低“坏胆固醇”LDL水平。背后的资本阵容同样引人注目:Andreessen Horowitz、OrbiMed等顶级风投已注入1.2亿美元,加州再生医学研究所上月再追加超2500万美元拨款,用于推进动脉粥样硬化和急性胰腺炎两项管线。尽管尚未盈利,Scribe已与Biogen、赛诺菲和礼来子公司Prevail达成合作,基因编辑的商业化竞速战鼓已擂响。

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