2026年7月7日，当前首个且唯一的血友病siRNA创新非因子疗法赛菲因®（芬妥司兰钠注射液）在广州开出全国首张处方，标志首个靶向降低抗凝血酶的血友病创新药物正式实现在华可及。作为非因子规律替代治疗的全新疗法，芬妥司兰钠注射液凭借一年最少仅需6次皮下注射的革新优势，直击血友病患者长期面临的“针头负担”“出血负担”双重困境。
南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授.
关键性临床研究数据显示，患者接受治疗后的年化出血率和年化关节出血率分别低至3.7次和1.9次；在长期开放标签延长临床研究中，近半数患者年化出血次数不超过1次，其中31%的患者实现零出血。
从“隔天一针”到“两月一针”
血友病治疗迎来“减负”新解法
血友病是我国首批被纳入罕见病目录的疾病之一，患者因先天缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ，时刻面临自发性或创伤后过度出血的威胁。南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授介绍，我国需要治疗的血友病患者约4万余人，反复出血不仅带来剧痛，更会导致关节不可逆损伤、变形乃至残疾，严重颅内出血可直接危及生命。据《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》显示，血友病患者年均出血次数高达32次。
传统规律替代治疗下，患者每年需接受约127次静脉注射。孙竞教授在采访中坦言：“凝血因子Ⅷ的半衰期很短，平均10个小时左右，两三个半衰期之后就没了。患者得隔天补一次，一年365天打180多次。”他进一步指出，“而且这个因子不是吃药，不是贴药，也不是打皮下，得活生生打静脉。1岁的小孩、2岁的小孩，血管那么细，怎么打？”频繁静脉穿刺带来的生理痛苦和治疗不便，形成显著的“针头负担”，严重影响治疗依从性和生活质量。
与传统因子替代治疗需频繁静脉注射不同，芬妥司兰钠注射液采用皮下注射方式，一年最少仅需6次注射。孙竞教授特别强调了这一改变的临床意义：“第一是皮下，不用静脉了；第二，次数少；第三，效果相当于凝血因子Ⅷ水平达到10%-30%，比打传统凝血因子仅能维持1-3%的情形高10倍。”研究数据显示：“原来患者的平均年化出血率高达30多次，而接受芬妥司兰钠治疗后，中位年化出血率降至3次左右。
创新机制直击治疗痛点
推动血友病规律替代治疗模式变革
《血友病治疗中国指南（2025年版）》指出，治疗的基本目标是保护关节、避免残疾，防止颅内出血等严重致命事件。芬妥司兰钠通过siRNA技术靶向降解抗凝血酶mRNA，从而降低血浆抗凝血酶水平以恢复机体自身的凝血再平衡，有效预防出血。
孙竞教授形象地解释了这一创新机制：“我们凝血平时有促凝的，凝血因子Ⅷ就是促凝，还有一部分是抗凝。我现在把抗凝压低了，两边平衡了，出血就不会轻易发生了。这个药就是利用小干扰RNA，实现凝血再平衡。”关键性临床研究数据证实，与传统按需治疗相比，接受芬妥司兰钠治疗的无抑制物患者年均出血率降低71%，合并抑制物患者降低73%。同时，无需按体重调整的用药方案，有效减轻大体重患者的经济压力。
作为临床研究全球牵头研究者之一，孙竞教授表示：“芬妥司兰钠注射液通过创新性的‘再平衡’机制，实现对伴或不伴抑制物的12岁及以上重型血友病A/B患者规律替代治疗全覆盖，推动血友病治疗模式实现重要变革。更重要的是，其超长给药间隔真正回应了患者对低频次治疗、高生活自由度的核心需求，有助于显著提升长期治疗依从性，减少因治疗中断导致的不可逆关节损伤，让规律替代治疗融入患者日常生活，保障患者行动能力与生活质量。”
多方协同共建保障闭环
加速创新疗法惠及更多患者
随着芬妥司兰钠注射液全国首张处方落地，这一全球创新血友病疗法正式进入在华可及阶段，推动中国血友病临床管理向更便捷、更可持续的规律替代治疗时代加速转型。孙竞教授分享了首方患者的情况：“他是一个30多岁的重型病人，原来很茫然，残疾过，几乎不能走，只能坐轮椅。后来我们多学科帮他做康复，现在能走。我看到此前参与该药品临床试验研究的病人效果都很好，可以打乒乓球、徒步、游泳、骑单车。一年都不出一次血，他就越来越来劲。”孙竞教授还特别强调：“越早用上、越年轻的用上非因子治疗越好。它至少阻止了进展——残疾之后，现在半残，再过5年就全残了，用上非因子治疗以后至少阻止了不要进展，这也是很伟大的。”
为了让患者真正实现“病有所医、医有所药、药有所保”，赛诺菲正积极携手多方伙伴，探索多层次支付保障体系。赛诺菲特药中国区总经理纪娴表示：“赛菲因®首张处方在华落地，让中国血友病患者得以用上全球领先的创新疗法，这是赛诺菲以患者为先的有力印证。作为血友病领域的突破性选择，它承载着患者对更低负担、更高自由度的深切期待。我们将持续以患者需求为原点，加速全球创新引入，并汇聚多方合力探索罕见病领域的可持续保障方案，让科学突破真正转化为患者实实在在的获益。”
采写：南都N视频记者 王道斌
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