作者：Michael Santoro

来源：Promarket

2026年，生物技术领域一笔巨额押注即将迎来兑现时刻。自2010年代初以来，投资者已向那些宣称人工智能（AI）将彻底变革新药研发的众多企业投入数十亿美元。这份愿景并非空谈：AI确实改变了药物研发的流程。2026年，首批由AI研发的药品将进入三期临床试验——这类耗时数年、覆盖大量受试者的人体试验，是判定一款药物是否真正有效的关键。

到今年年底，我们就能知道，AI在药物研发领域的应用是否真的能带来有效的药物。初步迹象表明，这些投资确实加速了有前景的候选分子的筛选过程，却几乎没能攻克更核心的难题：验证这些分子能否转化为真正惠及患者的有效药物。

AI带来了什么

AI确实彻底改变了药物研发的前端环节，也就是寻找有潜力的候选分子的过程。以Absci公司为例，如今它几乎可以从零开发功能性抗体，仅需测试不到百种候选方案；而传统方法需要对数百万种化学化合物实体库进行筛选。英矽智能（Insilico Medicine）的数据显示，从锁定生物靶点到产出可进入安全性试验的候选药物，整个过程大约需要18个月、成本260万美元，而传统模式则需要4至6年。

2022年，仅小分子药物设计赛道就已有约150家企业布局AI技术，背后资本体量十分庞大：2024年新入局企业Xaira成立之初便融资10亿美元，谷歌旗下Isomorphic Labs在2025年完成6亿美元募资，AI药物研发由此成长为千亿级赛道。

AI的优势在于：分子设计本质是化学与物理问题，拥有成熟的理论规律与海量存量数据，这恰好是机器学习擅长解决的场景，也是整条研发链条里最容易攻克的环节。

真正的价值所在

问题在于，分子设计从来都不是药物研发成本最高的环节。一款新药推向市场的整体成本约26亿美元，绝大部分开销来自临床试验以及试验失败带来的损耗，而AI至今未能在这一环节产生实质性改善。当把AI设计的分子用于人体临床试验时，某种规律就显现出来了。

波士顿咨询集团针对二十余种进入临床阶段的AI研发药物开展分析，一期临床试验（首次在小范围人群给药，仅验证药物安全性）中，AI研发药物成功率达80%-90%，远高于传统药物约50%的历史均值。

但进入二期临床试验——首次在患者群体中验证药物实际疗效时，成功率回落至行业平均水平，约为40%左右。

三期临床试验是获批前最后一步大规模确证试验，首批AI研发药物今年才刚进入该阶段，暂无完整历史数据，波士顿咨询集团最终分析仍沿用行业历史三期成功率测算。

波士顿咨询集团认为，总体而言，AI在药物研发方面的作用是积极的，但收益有限：一款AI研发药物最终成功上市的综合概率大约翻了一倍，从原有5%-10%提升至9%-18%，且全部提升空间都来自成本低廉的前期研发阶段。

需要知道的是，各阶段试验成本差距悬殊：一期试验平均花费约400万美元，二期约1300万美元，三期试验2000万美元起步，甚至更多。AI只在整条流程的前端节约成本，而巨额开销全部堆积在后半段临床试验。

AI难以突破的根源

造成这种两极分化的核心原因，也是医药AI领域最关键却鲜少被重视的真相，有必要详细说明一下。

分子设计本质仅涉及化学、物理范畴：分子结构能否稳定结合、能否精准结合靶点、人体是否耐受该物质，这类问题拥有确定的物理定律，且积累了海量历史实验数据。这正是机器学习的原生适用场景，和AI识别人脸、预测文字语序的底层逻辑一致。

但筛选正确生物靶点是完全不同的难题。想要确认阻断某一种蛋白能否真正改变疾病进程，需要厘清人体生物体系盘根错节的因果作用机制——人类目前对这套体系的了解还非常有限，所掌握的数据也往往不完整、有误差。模型能够理解化学规律，因为我们已经知道了这些规律；但对于那些我们尚未理解的疾病机制，模型则无能为力。

药物研发失败的原因主要有两个：要么是药物分子本身有缺陷，要么是其所依据的生物学原理有误。AI在解决第一个问题方面取得了很大进展，但在解决第二个问题方面则几乎毫无作为。AI让研发过程的低成本部分变得更便宜了，但那些真正需要高难度科学研究的环节，依然毫无进展。

临床阶段的实际成果也印证了这一点。目前表现最优的案例是英矽智能研发的抗特发性肺纤维化药物rentosertib，2025年《自然・医学》杂志报道了该药物的积极中期试验结果。但行业内也不乏失利案例：赛道头部企业Recursion在2025年终止了旗下核心AI研发管线，因药效未能得到验证。

曾经热度空前的独立AI药物研发企业，如今大量通过并购整合或直接倒闭。一部分行业洗牌是新兴过热赛道的正常现象：完整药物研发周期长达10至15年，而绝大多数AI药企成立时间远不足这个周期。但另一层原因是市场逐渐意识到，即便前期分子研发成果亮眼，至今仍没有任何一款AI研发药物成功获批上市。

更值得投资的方向

对于投资者而言，这无疑会重新定义整个投资机会。大量资本扎堆分子生成这类易落地的技术方向，赛道内卷严重，收益持续被稀释；同时前文数据也证明，分子筛选从来不是制约新药上市的核心瓶颈。

真正的机会在于流程的后续阶段：运用AI直接攻克二期、三期临床试验的难题，比如验证真正驱动疾病的有效靶点、筛选可预判患者药效的生物标志物、设计成本更低、效率更高的临床试验方案。

如果一家企业能小幅降低临床药效失败率，创造的价值将远超分子设计平台。因为新药26亿美元的研发成本，绝大部分都消耗在临床疗效失败带来的损耗上。

AI能否攻克这一棘手难题，是决定整个赛道投资价值的核心未解命题，目前尚无定论。

乐观场景下，更完善的数据与全新算法或能让AI实现药效预判，届时该领域的价值将远超其他领域的成果；悲观场景下，人类现有生物学认知存在固有局限，再多算力也无法克服，那么当前资本市场对AI药物研发的高预期终将落空。

一切尚且未知，但这恰恰是机遇所在：理性资本应当聚焦药效验证这一前沿难题，而非拥挤的分子设计赛道——真正的行业核心矛盾与价值增量，都集中于此。

医药补贴政策也需要重新评估

1983年出台的《孤儿药法》通过市场独占权、临床试验税收抵免、审批费用减免等政策扶持企业研发罕见病药物，至今已有超650款罕见病治疗药物惠及患者。该法案的激励机制精准对准临床试验环节——这正是研发成本最高、且AI暂未实现降本的阶段，从这个角度看，低成本的前期分子研发并不会改变政策核心逻辑，设计初衷合理。

但技术变革仍在两个细微层面带来影响：

其一，候选分子研发成本大幅降低后，企业可以轻松申报更多孤儿药资格，也更容易利用政策漏洞拆分常见病，划分出罕见病患亚群，从而获得独家销售权。

此外，该法还规定，只要能证明无法收回成本，企业就可以获得资格。但这一规定其实是针对当时药物研发成本极高的情况而制定的。随着研发成本的下降，这一规定有必要重新审视了。

不过，这两点都不会从根本上改变该法的运作机制。它们只是提醒我们：当技术环境发生变化时，那些基于特定成本结构而制定的补贴政策，确实需要重新评估。

*译文不代表本机构观点