“绝大多数药物在临床阶段折戟，不是分子不行，而是我们根本辨不清谁才是真正能获益的患者。”在theCUBE与纽约证券交易所联合举办的“AI in Bio”活动上，Noetik公司联合创始人兼首席执行官Ron Alfa抛出的这句话，几乎成了当天所有讨论的锚点。
Alfa和多位行业领袖接受了theCUBE记者Gemma Allen的独家专访。对话勾勒出一个正在变得更精准、更依赖数据、协作也更紧密的生物技术产业。AI不再仅仅是加速早期发现的工具，它正在被推向下游，直接对准药物开发中最痛的环节——把那90%到95%的临床失败率往下拽。
下面是我们从这场对话中梳理出的关键动向。
1. 用数千例真实肿瘤样本训练“数字孪生”，提高临床命中率
Noetik做的事很明确：用AI在真实患者肿瘤样本上训练模型，构建出能够预测不同患者对特定疗法应答情况的“数字孪生”。公司刻意将重心放在下游，直击肿瘤药物临床开发中超高的失败概率，而不是止步于早期分子发现。Alfa透露，Noetik近期已与葛兰素史克签署了一项重大非排他性合作，将这一技术平台部署到这家制药巨头的研发管线中。
这意味着，AI在肿瘤领域的角色正从“找靶点”延伸到“选对人”——这一转变若能持续落地，新药上市的时间成本和经济成本都有望被重构。
2. 用AI改写细胞制造蛋白质的“遗传说明书”，让沉默的基因重新发声
ExpressionEdits的切入点颇为刁钻。他们的团队在新冠研究中发现，大量用于生产治疗性蛋白的DNA指令，使用的仍然是50年前病毒序列的那套语法，而非天然的人类基因语言。这导致细胞常常自动将这些序列“静音”，蛋白表达量上不去。
公司联合创始人兼首席执行官Kärt Tomberg介绍，他们用AI重新设计这些遗传指令，使其在细胞眼中更接近自然人类基因。结果相当直接：蛋白表达量显著攀升。这一突破对基因疗法、疫苗和重组蛋白药物来说，意味着一个关键瓶颈的松动。ExpressionEdits已与多家大型药企展开合作，将这项技术应用于下一代疗法的开发。
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