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（来源：药事纵横）
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2026年7月22日，Arrowhead Pharmaceuticals (纳斯达克股票代码：ARWR) 公布了plozasiran在全球范围内针对严重高甘油三酯血症（sHTG）患者的SHASTA-3和SHASTA-4临床3期研究的初步结果。
受此消息影响，公司股价大涨19%。
sHTG是一种会显著增加急性胰腺炎（AP）风险的疾病，该疾病与反复住院相关，且可能致命。SHASTA-3和SHASTA-4研究均成功达到主要终点，即与安慰剂相比显著降低甘油三酯水平，并达到了两项研究中所有预设的次要终点，包括与安慰剂相比，急性胰腺炎发生率具有统计学意义的降低。
“我们继续认为Plozasiran在安全性、活性、有效性和便利性方面是同类最佳，每年仅需给药四次，我们对其前景比以往任何时候都更加充满信心，”Arrowhead总裁兼首席执行官Christopher Anzalone博士表示。“这些在广泛的sHTG研究人群中获得的令人信服的III期数据，与当今多样化的患者群体高度契合，证明了Plozasiran有望彻底改变人们的治疗方式。”我们现在开始在全球多个地区寻求监管批准，目标是尽快将 plozasiran 带给数百万寻求新有效治疗方案的患者。我们计划的首个申报是美国 sNDA，将在年底前完成，随后还将进行其他计划内的提交。
在SHASTA-3和SHASTA-4研究中，每三个月皮下注射一次25毫克plozasiran，在第12个月时分别导致甘油三酯中位数降低79%和81%，而安慰剂组的降低幅度约为27%。在SHASTA-3和SHASTA-4研究中针对AP事件的预设合并分析显示，与安慰剂组相比，plozasiran治疗组在事件发生率（至少发生一次AP事件的个体患者，p<0.0221）以及AP事件总发生率（p<0.0077）方面均呈现出具有统计学意义的降低。在广泛的sHTG研究人群中（定义为甘油三酯超过500 mg/dL且无论是否有过急性胰腺炎病史的患者），接受治疗的患者与安慰剂组相比，累积急性胰腺炎事件减少了78%。在甘油三酯超过880 mg/dL且有急性胰腺炎既往病史的患者亚组中（该人群被广泛认为急性胰腺炎风险最高），接受plozasiran治疗的患者与安慰剂组相比，急性胰腺炎事件减少了100%。
Plozasiran在SHASTA-3和SHASTA-4研究中表现出良好的安全性与耐受性，其整体治疗期间出现的不良事件（TEAE）及相关TEAE与既往研究中已确定的安全性特征一致。常规临床实验室检查结果无临床意义的差异，且未发现新的安全性信号。在预设的亚组中，通过MRI-PDFF评估的平均肝脂肪含量在plozasiran组与安慰剂组之间无统计学显著差异，且肝酶水平未出现临床意义的不良变化。未发生过敏反应病例，也未发现血小板减少症信号。
SHASTA-3和SHASTA-4研究安全性与有效性结果的全面分析正在进行中，详细结果预计将在未来的会议和出版物中公布。
Arrowhead首席医学官兼研发负责人James Hamilton医学博士补充道：“在评估sHTG患者的SHASTA-3和SHASTA-4研究中取得的这些强劲结果，建立在先前针对包括中度高甘油三酯血症、混合型高脂血症、重度高甘油三酯血症以及遗传学证实和临床诊断的家族性乳糜微粒血症综合征在内的各种患者群体所进行的II期和III期研究的良好结果之上。Plozasiran继续展现出深远且持久的药效学作用，并保持着持续良好的安全性与耐受性特征，其中包括令人鼓舞的肝脏安全性表现。这些发现凸显了plozasiran作为sHTG全谱系患者极具前景的治疗方案的潜力。我们期待在下个月举行的欧洲心脏病学会大会上，详细讨论SHASTA-3和SHASTA-4研究的结果。”
Plozasiran已在美国、欧盟、中国、澳大利亚和加拿大获得监管批准，作为辅助饮食疗法，用于降低遗传学证实或临床诊断为家族性乳糜微粒血症（FCS，sHTG最严重形式）成年患者的甘油三酯水平。Arrowhead计划利用Phase 3 SHASTA-3、SHASTA-4和MUIR-3研究的数据，向全球多个地区申请sHTG的上市许可，首站计划于2026年底前向美国FDA提交补充新药申请（sNDA）。
参考资料：公司公告
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