7月23日，国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察（Retraction Watch）联合披露了一起临床试验死亡事件。
2025年3月24日，一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法的IIT（研究者发起的临床研究）。接受治疗的3天后，女童开始发烧，随后又出现肾脏严重受损的症状。最终，女童在接受治疗后一周内因严重免疫反应死亡。
上海交通大学医学院附属新华医院的内部评估认为，女童死亡与此次基因编辑治疗有关，死因为血栓性微血管病。不过，这一死亡事件未被公开披露，也未出现在相关临床试验登记信息更新中。
据悉，该女童患有Snijders Blok–Campeau综合征，是一种常染色体显性遗传神经发育障碍性疾病，由CHD3基因致病性变异引起。该病以全面发育迟缓、智力障碍、言语障碍、肌张力低下和独特的面部特征为核心临床表现，全球迄今仅报道约100余例，属于极罕见疾病。该疾病通常不直接危及生命。
2025年9月，上海有关部门对上海交通大学医学院附属新华医院罚款约2.4万元人民币，理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。
2026 年 2 月，上海交通大学仇子龙团队联合复旦大学程田林团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队，在Nature发表了题为：In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice的研究论文。
论文显示，研究人员利用该技术纠正小鼠CHD3基因突变，并改善了部分行为异常。不过，该论文并未提及此前针对人类患者开展的基因编辑治疗，也未披露相关患者死亡事件。
据相关报道，该论文发表后，女童家属向上海交通大学医学院提交了投诉，要求进行调查并撤回上述论文。
相关报道引发广泛关注后，7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明：
针对近日网络上关于我院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文，以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道，医学院高度重视，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。
本案例属于研究者发起的临床研究（IIT），并非新药临床试验。据2024年9月国家卫健委等3部门发布的《关于印发医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法的通知》，医疗卫生机构开展的IIT，以人（个体或群体）为研究对象，不以药品、医疗器械等产品注册为目的，目标是探索医学科学规律、积累医学知识，受卫健部门管理。
文件同时明确，开展干预性研究，需要有前期研究基础、制定科学规范的研究方案和风险预案、通过科学性审查和伦理审查，其门槛也低于新药临床试验。
这起令人痛心的医疗悲剧，再次折射出国内生物医学科研监管和透明度方面仍存在的短板。医学科研工作者需要谨记，医学创新的初心是守护生命、造福人类，科研探索永远不能凌驾于生命安全与科研伦理之上，技术突破的速度，应当让位于审慎规范的研究流程、公开透明的科研机制与求真务实的学术诚信。
撰文 | 梅斯医学综合整理
编辑 | 木白
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