“胆欲大而心欲小，智欲圆而行欲方”
作者｜流过
出品｜极新
药，作为人类从古至今对抗疾病的利器，可以说是我们生活中不可或缺的一部分。而AI这一科技发展带来的新兴产物，又会怎样推动医药行业的发展呢？
在WAIC 2026上，AI制药成了最炙手可热的展区之一。工信部在会上发布了《人工智能高价值场景应用案例集》，AI制药项目首次入选了国家级标杆案例。从靶点发现、分子设计到临床前验证，很多头部企业都亮出了AI贯穿研发全流程的能力，覆盖小分子、多肽、蛋白质、RNA等多种不同类型的药物设计。
AI制药的当前进展到底怎样，未来该如何发展，同时又隐藏着哪些风险呢？这些都是值得我们关注的问题。
1
光鲜的展台背后，AI到底改变了什么？
本届WAIC上，AI制药展区透露出的信号和往年明显不同。前两年大家聊得最多的是“这个模型预测准不准”，今年变成了“这套系统能不能自己跑通整个流程”——从虚拟设计到机器人做实验、再到数据回流，大家关心的是实打实的落地能力。
晶泰控股展出了升级后的"AI自主发现系统"，它能将机器人实验工站与智能算法融合，实现从样品处理到数据分析的AI自主管理。不仅如此，这套系统还能兼容外部垂类大模型，做到接收指令、反馈数据等其他功能。公司旗下的PepiX多肽药物研发平台和epiXora医药调研Agent也同步亮相，联合上海人工智能实验室等机构发布的LabOPBench多模态评测集，专门考察大模型能否看懂真实的实验场景。
广药集团联合华为、首芯分子申报的《国产算力驱动的新药创制AI智能体研发与应用》项目，入选工信部案例集，成为国内制药行业的唯一入选项目。这个基于国产算力底座搭建的平台，能实现软硬件全流程自主可控，现在已经完成了概念验证测试，有很大希望能把苗头化合物发现周期从12到18个月缩短到1到3个月，临床前效率提升一倍甚至更多。广药董事长李小军表示，"AI+制药"将彻底打破"十年十个亿"的魔咒，极大地降低新药的研发成本。
英矽智能创始人Alex Zhavoronkov受邀在WAIC主论坛发表主题演讲，集中展示了AI驱动药物研发的最新突破。大会期间，公司宣布与腾讯健康达成深度战略合作，将底层的计算资源、大模型能力到生物分子推理分析整个链条串联了起来；同时与元码智药、沙丘量子签署三方战略合作协议，构建"量子+AI"创新生态闭环，切入环状mRNA和体内CAR-T赛道。
综合来看，本届WAIC上AI制药在从"单点技术突破"向"全流程自主管理"转型的路上取得了很大进展。但这些进展也随即揭示了一个更值得追问的问题：AI制药既然在早期研发环节有很高的效率，那么它接下来将面临怎样的考验？
2
临床试验，才是AI制药真正的“考场”
2026年被行业称为AI制药的“临床验证之年”。
英矽智能的Rentosertib在7月正式启动了III期临床试验。这是全球第一款由AI完成靶点发现和分子设计、一路推进到III期的药物，由我们熟知的中国工程院院士钟南山牵头参与。在此前的IIa期试验中，这款药有着不俗的表现——高剂量组患者的肺功能指标比安慰剂组多改善了约120毫升。对于一个全新靶点、从零设计的分子来说，这已经是里程碑式的信号：AI设计的分子在人体里真的能起作用。
此外，剂泰科技的MTS-004在2025年10月已经完成了III期临床主要终点，成了国内首款走完III期的AI赋能药物。截至2026年上半年，全球有170多条AI参与设计的药物管线进入了临床阶段，其中十几款已经冲到III期。
但仅仅进入临床试验阶段还远远不够。有相关统计显示，AI驱动的药物大概六成能通过I期，但到了III期，通过率还是只有10%左右，这其实和传统的制药模式半斤八两。清华大学生物医药产业研究中心主任钱锋说得很直白：“AI在药物研发的部分环节确实有用，但整体来看，它对缩短研发周期、降低研发成本、提高临床成功率的作用还十分有限。”AI可以把“找分子”的时间从几年压到几个月，但临床试验的安全监测、数据积累，AI可没办法做到样样精通。
3
未来展望：跳出技术内卷，深耕产业落地实效
行业真正要解决的问题，是把AI做得更“有用”。
一个方向是让AI从“单点工具”变成能从头管到尾的“智能管家”。英矽智能和礼来年初提出过一个“从提示词到药物”的设想：科学家只需要说“我要做一个治某种病的药”，中央AI就能自己读懂任务需求，然后完成协调靶点发现、分子设计、合成、实验验证这一系列任务。望石智慧做的MolVortex智能体也是这个思路，把零散的工具串成一条流水线。
另一个方向是建立自己的“数据护城河”。现在公开数据大家都能拿到，谁能在自己的实验室里跑出更多高质量的内部数据，谁的模型就更准。晶泰科技的机器人实验室7×24小时不停地产生数据；成都先导的DEL平台积累了上千个靶点的化合物数据。“经过实战验证的高质量稀缺数据，才是真正的护城河。”， 成都先导的人说。
最本质的方向，是从“会做分子”变成“懂疾病”。东方富海合伙人李潇男有个形象的比喻：以前的AI解决的是“怎么画出更好的钥匙去配已知的锁”。但真正的突破在于理解“这把锁到底长什么样”——AI不能只会化学，还得懂生物学、懂疾病机制。现在AI制药最大的问题是“重化学、轻生物”，投在化学模型上的钱远远多于投在生物模型上的。结果就是AI能高效设计分子，却搞不清楚这个分子该去打哪个靶、治什么病。
4
隐形风险暗礁：AI制药不可忽视的安全隐患与难题
AI制药固然有着无限前景，但同时也带来了很多难以忽视的安全隐患。
人为滥用AI、制造劣质药品的问题首当其冲。AI大幅降低了新药研发的门槛，不用再投入巨额成本、耗费数年时间做实验。这就让某些黑心企业和机构铤而走险，滥用AI快速筛药、造药，跳过严谨的安全测试，盲目推出未经充分验证的药物，只为缩短周期，贪图利益，把大量不合格的劣质AI药物推向市场，直接埋下用药安全隐患。
行业监管体系滞后也是道难题。现在AI制药技术更新极快，但对应的监管规则根本跟不上。传统药品监管标准适配不了AI研发模式，AI模型怎么训练、数据从哪来、结果是否靠谱，这些大多都是不可溯源的。监管的模糊地带，会不可避免地让很多项目钻空子，药物质量不过关，最终损害的是消费者的利益。
其次，AI制药本身的不稳定同样令人头疼。AI模型非常依赖数据和算法，容错率极低，稍微换一组实验数据、调整一次参数，实验结果就可能完全不一样。这就导致很多AI设计出来的药物，实验室里数据好看，换个环境、批量复刻就出错，药效忽高忽低，隐性毒副作用无法准确地预判，没法真正让人放心。
WAIC 2026的亮眼成果，展现了AI对新药研发的强大赋能。它大幅压缩研发周期、降低试错成本，为生物医药产业带来了全新的创新机遇，但这场行业狂欢的背后，诸多安全风险与产业短板依然无法回避。
AI在制药行业不是万能的，它只是助力研发的高效工具。当下AI制药仍存在临床风险、监管空白等诸多问题，技术迭代速度远超安全与规范体系的建设速度。唯有兼顾创新效率与安全底线，深耕落地实效、筑牢风险屏障，AI制药才能真正实现可持续的产业化发展，真正惠及民生医疗。
更多干货分享敬请注我们的公众号与视频号~超多精彩对话内容等待您的解锁！
热门跟贴