8月10日，都柏林和圣地亚哥，Jazz Pharmaceuticals宣布以8.2亿美元的预付款和高达5亿美元的或有对价收购Actio Biosciences，此外Jazz制药在最新季报表示全年营收指引将达到46亿美元到47.5亿美元。去年Jazz制药以9.35亿美元收购罕见肿瘤小分子新药公司Chimerix，获得一款罕见H3 K27M突变型弥漫性胶质瘤小分子新药dordaviprone。（9.35亿美元！Jazz制药收购Chimerix，加强肿瘤资产组合）2023年Actio Biosciences完成5500万美元A轮融资，2025年完成6600万美元B轮融资，累计融资1.21亿美元，投资者包括Canaan、DROIA Ventures、Deerfield Management、EcoR1、Euclidean Capital和Regeneron Ventures。
Actio Biosciences的主要临床资产是ABS-1230，这是一种新型的、一流的小分子精准治疗KCNT1离子通道抑制剂。KCNT1+癫痫是一种罕见的遗传性发育和癫痫性脑病（DEE），在美国影响约2500名患者。患有KCNT1+癫痫的患者通常会承受严重的癫痫发作负担，大多数患者每天会经历数十到数百次发作，对抗癫痫药物仍具有高度耐药性。大约80%的KCNT1+癫痫患者在婴儿期发病；这些孩子中的许多人从未达到基本的发展里程碑，如走路或说话，可悲的是，有些人没有活到成年。对于那些晚发性疾病患者，这种情况通常表现为破坏性的夜间癫痫发作，通常伴有严重的认知和精神并发症。
目前，美国FDA还没有批准治疗KCNT1+癫痫的疗法。ABS-1230最近在KCNT1癫痫儿童的早期临床概念验证试验中显示出有意义的癫痫发作减少。正在进行的1b/2a期KYRON试验旨在作为注册研究，以支持在美国提交新药申请。除了获得FDA快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格外，ABS-1230还被纳入FDA新的罕见病证据原则（RDEP）计划，该计划旨在促进超罕见病疗法的快速发展。
Jazz Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Renee Gala表示：“收购ABS-1230代表了我们罕见癫痫产品组合的高度战略性扩张，以Epidiolex的全球成功为基础，深化了我们在罕见和严重癫痫方面的领导地位。ABS-1230的新兴临床特征非常令人鼓舞，我们期待着完成拟议的交易，并与Actio Biosciences的新同事合作，以满足患者的迫切需求。我们共同致力于与癫痫患者社区和监管机构合作，将这种重要药物带给儿童和家庭，他们目前没有治疗这种毁灭性疾病的选择。”
Actio Biosciences首席执行官David Goldstein博士表示：“我们选择与Jazz合作，因为他们将以目的为导向的文化与世界级的开发引擎和商业规模相结合，以确保ABS-1230尽可能快速有效地带给患者。我们创立Actio的初衷只有一个目标：为最需要的人提供有意义的疗法。在遗传学专业知识的指导下，我们开始利用对疾病生物学的深入了解，为需求未得到满足的罕见疾病开发高效的靶向疗法。ABS-1230就是这一愿景的化身，我们很高兴与Jazz合作，在下一阶段将这种重要药物带给患者。”
主要亮点
加强Jazz制药在罕见癫痫方面的领导地位。建立在持久的Epidiolex特许经营权和不断增长的癫痫产品线之上。有意义的早期临床数据支持开发用于KCNT1+癫痫的ABS-1230，这是一种没有批准疗法的超罕见疾病。ABS-1230已被纳入美国FDA的RDEP计划，该计划加速了超罕见疾病的发展。开发ABS-1230用于其他遗传性癫痫适应症的机会。
根据合并协议的条款，Actio Biosciences的股东将获得8.2亿美元的预付款，以及高达5亿美元的潜在批准和销售里程碑。作为交易的一部分，在完成交易的同时，Actio Biosciences将分拆出一个新的私营实体，该实体拥有一定的管理层、员工和资产（不包括ABS-1230，该实体仍归Actio Biosciences所有，正被Jazz收购）。这家新的独立私营公司将由现有投资者资助，Jazz将获得少数股权和某些相关权利。新公司的重点将是遗传性罕见神经系统疾病，其中包括一种临床阶段的小分子TRPV4抑制剂ABS-0871，用于Charcot-Marie Tooth 2C型疾病和其他早期项目。由于专注于罕见病，对新实体的投资与Jazz的长期战略非常契合。
该交易已获得两家公司董事会的一致批准，预计将在2026年第四季度完成，但须符合惯例成交条件。Jazz将通过手头现金和利用现有融资工具为交易提供资金。
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