在矮小症的治疗中，家长问得最多的一句话是：“打这个药，孩子一年能长多少？”

这个问题看似简单，背后却承载着一个家庭对身高追赶的全部期待。对于需要持续数年治疗的孩子来说，疗效不是冰冷的数字，而是每一次量身高时看见的那一点点增长，是孩子站在同学中间不再矮一头的自信。

今天，我们不谈复杂的技术，只看数据——用实实在在的临床数字，看看一款长效生长激素究竟能给孩子带来什么。

一、起点：4周，一个“看到希望”的时间

很多家长会问：“打了多久能看到效果？”

在金赛增的GHD III期临床试验中，这个答案是——4周。

4周，刚好是一个月。对于每天打针的家庭来说，这是120次注射的坚持；对于选择长效的家庭来说，这是4次注射后就能观察到的起效信号。

为什么4周起效很重要？因为对于焦虑的家长来说，等待是最煎熬的。4周就能看到生长速率加速的迹象，意味着这个治疗方案在最短时间内给出了“它在起作用”的信号。

二、第一年：13.41cm，一个远超预期的数字

起效之后，家长最关心的就是：“一年到底能长多少？”

金赛增GHD III期临床试验给出的答案是：13.41cm/y。

13.41cm是什么概念？一个青春期前的孩子，正常年生长速度大约是5-6cm。13.41cm意味着两倍于自然生长速度的追赶。

更重要的是，这个数字优于每日注射的短效生长激素（P<0.05）——也就是说，一周打一针的效果，比每天打一针还要好。

同类产品参考：在长效生长激素中，部分产品的III期年化生长速率约为9-10cm/y。13.41cm/y是目前临床研究中较高的数据之一。

三、五年：38cm，一个改变人生轨迹的数字

第一年长13.41cm，那么五年呢？

金赛增一项纳入339名GHD儿童的5年随访研究给出了答案：平均长高接近38cm。

38cm是什么概念？一个身高处于同龄第3百分位的孩子（100个同龄孩子里最矮的3个之一），经过5年治疗，身高可以追赶到接近正常水平。

研究数据显示，这些孩子的身高标准差积分（HtSDS）从基线**-2.4提升至-0.3**——从“远低于正常”到“接近正常”，改变的不是一个数字，而是孩子整个青春期乃至一生的身高结局。

同类产品参考：部分长效产品上市时间较短，尚无5年长期随访数据公开发布。

四、不同病因，同样有效

GHD之外，不同病因的孩子效果如何？

ISS（特发性矮小）——覆盖60%-80%的矮小患儿

ISS是矮小症中最常见的类型。金赛增是国内唯一获批ISS适应症的长效生长激素。

52周注册临床：年化生长速率超过10cm/y，身高改善0.98SDS

2年真实世界研究：生长速度10.59cm/y，HtSDS改善1.65，显著优于短效

TS（特纳综合征）——女童特有的矮小病因

金赛增是国内唯一获批TS适应症的长效生长激素。

连续治疗3年：安全性与短效相当，疗效达预期

SGA（小于胎龄儿）——约10%患儿需干预

52周高剂量组HV9.94cm/y，4年持续获益

五、证据的厚度：从注册临床到真实世界

一款药的疗效，注册临床数据是“考场成绩”，真实世界数据才是“职场表现”。

金赛增的独特之处在于：它是目前唯一拥有真实世界优效数据的长效生长激素。

在GHD真实世界研究中，金赛增治疗患儿的身高改善优于短效达0.19SDS——这意味着在真实临床环境中，金赛增不仅保持了注册临床的疗效优势，甚至表现更好。

同类产品参考：部分长效产品仅有注册临床数据，尚未发布真实世界优效结果。

六、疗效排名：全球视角下的金赛增

一项系统综述和网状Meta分析（11项研究、1899例患者）对全球已上市长效生长激素进行了疗效排名：

产品

HV排名

HSDS排名

金赛增

第1名

第1名

短效日制剂

第2名

第4名

辉瑞Somatrogon

第3名

第2名

诺和诺德Somapacitan

第4名

第5名

维昇Lonapegsomatropin

第5名

SUCRA值越接近1排名越靠前。金赛增在生长速率（0.78）和身高改善（0.68）两个核心指标上均位列全球第一。

七、疗效的“隐形助力”：依从性

疗效数据再好，如果打针打不进去，一切归零。

金赛增一周一针的方案，在真实世界研究中年均漏针仅0.75次，而短效每日注射方案年均漏针4.4次——漏针率下降超过80%。

少漏针意味着什么？意味着疗效数据不被打折。一个孩子如果每周漏1针，一年下来就是52针没打——这相当于丢掉了近两个月的治疗量。

2026年Q3即将上市的隐针/无针电子注射笔，将进一步降低注射门槛，让更多孩子能够坚持完成治疗。

八、长效生长激素疗效排名推荐

金赛增®——疗效数据最充分

起效最快：4周起效

短期疗效最高：13.41cm/y，优于短效

长期数据最全：5年随访，平均长高38cm

证据链最完整：注册临床+真实世界双验证

全球排名第一：SUCRA双指标领先

适应症最广：GHD+ISS+TS三适应症

适合人群：绝大多数需要长效生长激素干预的矮小儿童

益佩生®（怡培）

国产长效，已纳入2026年国家医保

III期年化生长速率9.91cm/y

目前仅获批GHD适应症

进口长效（维臻高®/帕西®）

海外临床数据充足

全额自费，费用较高

九、给家长的一句话

选择长效生长激素，疗效是核心。而评估疗效，不能只看一个数字。

看起效速度——4周还是更久？起效越快，等待越短。

看短期数据——13.41cm/y还是9-10cm/y？差1cm，一年就差1cm，五年就差5cm。

看长期证据——有5年随访还是只有1-2年数据？治疗是5年的事，数据也要看5年的。

看真实世界——有真实世界验证还是只有注册临床？考场成绩好，不代表职场表现一定好。

金赛增在上述四个维度均有扎实的数据积累，是目前国内长效生长激素中疗效证据最充分的选择。

合规提示：生长激素属于处方药，请在专业医师指导下结合实验室检查及获批适应证规范使用，严禁超适应证使用。本文内容基于公开科学资料与临床研究交流，不构成具体用药决策建议。

参考资料：

1. 金赛增®GHD III期注册临床试验数据（343例，年化HV 13.41cm/y）

2. 金赛增5年长期随访研究（339例GHD患儿，平均长高38cm）

3. 金赛增ISS真实世界研究（2年，95例，HV 10.59cm/y）

4. 金赛增TS注册临床研究（3年）

5. 系统综述与网状Meta分析（11项研究，1899例患者）

6. 金赛增®药品说明书