今天,Moderna 与默沙东宣布,双方共同开发的个体化癌症疫苗 intismeran autogene 联合 Keytruda,在一项覆盖超过 1100 名高风险黑色素瘤患者的 III 期临床试验中取得阳性结果。

这是个体化新抗原疗法首次在 III 期临床试验中取得阳性结果,也是 mRNA 癌症疗法发展的重要里程碑。

受此影响,Moderna 的股价上涨了 177%。其实兴奋的不仅是资本市场,而是整个行业。

这是人类攻克癌症这条道路上的重要突破。

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AI让新抗原设计

从经验筛选走向精准预测

癌症疫苗的核心,是让人体免疫系统准确识别癌细胞。

肿瘤在生长过程中会产生大量基因突变,但其中只有少数突变能够形成有效的新抗原。这些新抗原需要被人体的 HLA 分子稳定呈递到细胞表面,才能被 T 细胞识别并攻击。

Moderna 的做法是对患者的肿瘤和正常组织进行测序,识别肿瘤特有的基因突变,再结合患者的 HLA 类型,通过专有算法筛选出最多 34 个具有免疫潜力的新抗原,并将其编码进 mRNA 疫苗。

进入人体后,mRNA 指导细胞生产相应的抗原片段。Keytruda 帮助 T 细胞解除免疫抑制,癌症疫苗则为 T 细胞提供明确的攻击目标,两者共同激活针对肿瘤的免疫反应。

在这条研发链条中,AI 和计算模型承担了一项关键任务,并显著提升了研发效率:从庞大的突变与多肽序列空间中,找出更有可能与 HLA 稳定结合、被有效呈递并激活T细胞的候选抗原。

具体来说,面对庞大的突变和多肽序列空间,传统方法需要进行大量试错。AI 模型可以综合分析多肽序列、HLA 类型、结合亲和力、稳定性和潜在免疫原性,优先筛选出更有机会激活T细胞的候选抗原,再通过实验进行验证。

Moderna 的突破由此验证了一条完整的技术路径:通过计算筛选找到合适的新抗原,再借助药物递送和免疫治疗,将这些抗原转化为真实的临床获益。

实际上,这也是晶泰科技作为行业从业者的兴奋点所在,以及长期持续投入的方向。

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从癌症疫苗到mRNA

AI加速复杂疗法研发

早在 2022 年,晶泰科技便与长江生命科技启动 AI 癌症疫苗平台合作。

双方依托晶泰科技自主研发的 PepiX™ AI 多肽药物开发平台,开展癌症新抗原的预测、设计、优化和实验验证,并将研究重点之一放在极具挑战性的 p53 靶点上。

根据在美国癌症研究协会年会上公布的阶段性研究成果,经 PepiX™ 平台设计和优化的 p53 新抗原肽,能够与多个主流 HLA 亚型形成高亲和力、稳定的结合,并在人源化 HLA 模型中展现出更强的免疫原性。

经这些抗原筛选和激活的 T 细胞,对肿瘤细胞的杀伤效率超过 50%。与原始母本肽段相比,AI 设计的修饰肽段还能够诱导更优异、更持久的 CD8+T 细胞免疫应答。

在此基础上,项目近期进一步取得了积极的体内药效结果。

在HLA-A02:01和HLA-A03:01两种人源化小鼠模型中,PepiX™平台设计的候选多肽均展现出积极的体内抗肿瘤活性,并取得良好的肿瘤生长抑制效果(TGI)。相关详细实验数据及研究结果将于未来重要科学会议上进一步公布。

除了癌症疫苗领域,晶泰科技也正在将AI驱动的分子设计能力拓展至mRNA等下一代疗法研发。目前,晶泰科技与尧唐生物正在共建AI驱动的mRNA干湿实验闭环筛选平台。

公司自主研发的AI mRNA序列设计平台,突破性地实现了mRNA编码区与非编码区的协同全局优化。在RSV疫苗、In vivo CAR-T等多个高难度研发场景中,平均仅需设计约10条序列即可筛选出活性优异的分子,节省90%以上的实验需求。

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AI正在成为

药物创新的底层能力

晶泰与 Moderna 关注的是癌症疫苗研发中的同一个核心挑战:找到真正能够被免疫系统识别,并诱导有效抗肿瘤反应的新抗原。

AI 模型与自动化实验平台的结合,为系统性解决这些复杂问题提供了新的工具。

Moderna 的 III 期结果验证了癌症疫苗在人体中创造临床获益的可能性。晶泰科技取得的最新临床前数据,则进一步验证了 AI 设计的新抗原多肽可以跨越计算预测、体外免疫实验和体内动物药效等多个环节。

目前,PepiX™ 已经形成覆盖 AI 分子设计、自动化合成和高通量湿实验筛选的一体化能力,并成功赋能数十个复杂多肽研发项目。平台积累的高质量实验数据持续反馈 AI 模型,推动多肽设计准确率和项目交付能力不断提升。

这一 “AI 设计+实验验证” 的闭环模式,也是晶泰科技布局下一代创新药研发的重要方向。

晶泰科技将继续推进AI与生命科学的深度融合,通过AI模型与实验验证闭环,推动更多前沿科学发现从实验室走向真实应用。

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