Priovant公司8月27日（美国东部时间）宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准每日口服一次的LISRAYA™(brepocitinib) 30mg片剂用于治疗成人皮肌炎。LISRAYA是首个获得FDA批准的用于治疗皮肌炎的口服药物和靶向疗法，满足了这种罕见疾病患者的巨大未满足需求。该口服疗法可用于所有成年患者，不受疾病活动度、临床表现或既往治疗经验的限制。根据患者的具体需求，可作为目前非靶向治疗的替代疗法或附加疗法。
皮肌炎是一种罕见的全身性自身免疫性疾病，其特点为肌肉力量逐渐减弱，以及出现大面积、伴有疼痛和瘙痒的皮肤病变。由于身体机能受损、肌肉和皮肤疾病带来的疼痛、皮肤外观异常、皮肤对光和触觉过度敏感，再加上需要长期使用大剂量类固醇，皮肌炎会严重影响患者的生活质量。
Brepocitinib是一种首创的选择性TYK2/JAK1抑制剂，可阻断与皮肌炎相关的细胞因子信号通路；通过抑制这些免疫和炎症通路，它有助于减轻损伤肌肉和皮肤的炎症。
批准基于一项纳入241例成人皮肌炎患者的3期随机、双盲、多中心、安慰剂对照试验（试验VALOR；NCT05437263），该试验评估了LISRAYA治疗成人皮肌炎的疗效。患者按1:1:1的比例随机分组，分别接受每日一次口服LISRAYA 30mg（81例）、每日一次口服brepocitinib 15mg（未获批准剂量）或每日一次口服安慰剂（79例），治疗周期为52周的双盲治疗。入组患者可同时接受皮肌炎的标准背景治疗。
主要终点是第52周的平均总改善评分(TIS)。TIS是一个综合肌炎改善指数，反映了六项核心指标(CSM)的变化：医师总体评估(PhGA)、患者总体评估(PtGA)、8块肌肉手动肌力测试(MMT-8)、肌外总体评估(EMGA)、健康评估问卷-残疾指数(HAQ-DI)以及肌肉酶（包括醛缩酶、肌酸激酶、丙氨酸氨基转移酶、天冬氨酸氨基转移酶和乳酸脱氢酶）。TIS值范围为0至100，分数越高代表改善程度越大。
试验结果表明，LISRAYA能为患者带来诸多益处，包括改善皮肤状况、增强肌肉力量、提升身体机能和减轻整体疾病负担，同时显著减少类固醇的使用。
临床缓解
LISRAYA组在第52周时的平均TIS评分高于安慰剂组（47.5vs33.3分）。与安慰剂组相比，LISRAYA治疗组在第52周时达到显著改善（TIS≥60）的患者比例更高（48%vs26%）。
对皮肤疾病的影响
LISRAYA治疗改善了皮肤疾病活动度，其主要作用在于减轻红斑。
对同时使用皮质类固醇治疗的影响
与接受安慰剂的患者相比，接受LISRAYA治疗的患者显著减少类固醇的使用量。在试验开始时，76%的患者接受了口服皮质类固醇治疗；试验中，这些患者的泼尼松平均剂量为11.4mg/天或相当剂量。在第52周，LISRAYA组和安慰剂组中，分别有55%和30%的患者在接受极少量或无糖皮质激素治疗（≤2.5mg/天）的情况下达到TIS≥40，两组差异为23.3%（95%CI：8.3%，38.2%）。
在起始时接受≥7.5mg/天皮质类固醇治疗的患者中，在第48周和第52周均使用≤2.5mg/天皮质类固醇剂量的患者比例，LISRAYA组为62%，安慰剂组为38%；而在第48周和第52周均未使用皮质类固醇（0mg/天）的患者比例，LISRAYA组为45%，安慰剂组为29%。
生理功能缓解
LISRAYA组在第52周通过HAQ-DI评估的身体功能改善程度高于安慰剂组。
接受LISRAYA 30mg治疗的患者最常见的不良反应（发生率≥5%，且比安慰剂组高≥2%）包括上呼吸道感染、头痛、疲劳、尿路感染、恶心、支气管炎、关节痛、腹泻、背痛、跌倒、流感和痤疮。LISRAYA携带有黑框警告，提示可能增加严重感染、全因死亡率（任何原因导致的死亡风险增加）、恶性肿瘤（癌症）、重大心血管不良事件（严重的心脏和血管问题）以及血栓形成。
参考来源：‘Priovant Announces FDA Approval of LISRAYA™ (brepocitinib) for Adults with Dermatomyositis; Now Available in the U.S.’，新闻稿。Priovant Therapeutics；美国东部时间2026年8月27日15:28发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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