AI被寄望于从海量化合物中筛出候选药物，把新药研发的时间和成本大幅压下来。但一个尴尬的现实是：论文一篇接一篇，真正送到患者手里的AI研发药物却很难说清楚有多少。卡利法大学和剑桥大学等机构的研究者最近把这件事掰开揉碎做了一次盘点。
安德烈亚斯·本德尔等人于2026年8月7日在《自然综述·药物发现》发表了一篇论考，专门审视AI制药的进展和短板。他们引用的2024年分析显示，AI制药公司手里的管线绝大多数还停在细胞和动物实验阶段，也就是临床前。进入人体试验的项目数量有限：I期和II期加起来只有几十项，III期更是少得可怜。
AI考分很高，临床证据还差一截
本德尔团队说得比较克制：AI在性能测试里表现亮眼，但“更快把安全有效的药送到患者手中”这件事，目前能拿得出手的证据还很有限。这并不等于AI没用，而是说我们还没有足够数据判断它到底有没有真正改善临床开发。
他们算了一笔账：如果能在研发的某个环节把时间、失败率或成本改善20%，哪个环节最划算？答案是II期临床。因为II期是第一次在多样患者群体里正经检验药效，失败多、烧钱狠。把II期失败率降下来，省下的钱最多。
数据多的地方不等于答案所在
问题在于，AI在小分子药物上的研究高度集中在临床前找候选物这一步。原因很直接：这里的数据最容易喂给AI。本德尔团队的批评有点扎心——大家是在“数据丰富、好下手的地方反复挖”，而不是去“真正需要答案的地方”。
找到候选分子和做出能上市的药之间，隔着一条很宽的河。数据库里能结合特定靶点的配体超过100万种，但市面上能买到的低分子药物只有1000种上下。要成为药，光能结合靶点远远不够，还得在人体里起效、安全性过关，条件一大堆。
数据本身也会骗人
喂给AI的生物数据同样不省心。遗传背景不同、病情轻重不同，测出来的结果就不同。论文里一张图把肝类器官测出的细胞毒性放在横轴，把患者身上实际出现的药物性肝损伤风险放在纵轴，结果临床风险不同的药在横轴上挤成一团。也就是说，单看类器官数据根本没法可靠预测真实肝损伤风险。本德尔团队直言：把预测不了临床结果的数据大量塞给AI，不会让判断变得更好。
更麻烦的是化学空间太大。可能成药的低分子化合物估计有10的60次方种，现有数据集能覆盖的只是极小一角。一个AI在某一类化合物上精度很高，换个结构不同的项目，能不能保持同样水平，没人能打包票。
同一个分数，两种命运
论文里用两个虚拟模型Model 1和Model 2演示了一个反直觉现象：两者整体预测性能指标AUC几乎一样，但如果只挑排名前10%的化合物，Model 2能捞到的候选是Model 1的两倍；反过来，如果要排除疑似有毒的化合物，Model 1的漏网率只有Model 2的三分之一左右。用途不同，优劣直接反转。
本德尔团队给出的方向很明确：别再从“手头数据能做什么”出发，而要先定“要提高临床成功率该预测什么”，再照着目标去收集数据。AI性能的验证，也应该放在接近真实使用场景的条件下，看它对未知数据能预测得多准。
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