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(来源:商图药讯)
9月15日,BioCon China Expo 2026 第十三届国际生物药技术年会在上海盛大启幕!六大高规格平行论坛重磅开启,百余项前沿议题深度研讨,汇聚 100 + 顶尖行业专家领衔开讲,覆盖创新药出海BD、双多/单抗、ADC/XDC、体内细胞治疗、核酸药物、iPSC干细胞、AI新药研发全赛道。3000 +行业精英齐聚一堂,35+优质展商同台亮相,全场座无虚席、热度拉满,共绘生物医药产业高质量发展新蓝图。
本篇核酸药物专场报道,带您直击第十三届BioCon上海站首日不容错过的精彩内容!
现场权威演讲内容
BioCon2026 9月15日·上海
演讲话题:脂质纳米粒核酸药物递送系统
演讲嘉宾:李剑光,海昶生物首席科学家
李博士围绕核酸药物递送系统展开,介绍 ASO、siRNA、mRNA 等核酸药物类别及作用机理,梳理已上市 ASO、siRNA 产品。分析主流 GalNAc 肝靶向平台优势与局限,肝外肾脏、血脑屏障等递送技术现状。讲解 LNP 脂质纳米粒组成、技术难点。重点介绍海昶 QTsome™pH 敏感脂质纳米递送平台,依靠季铵‑叔胺阳离子脂质,实现核酸高效包载、胞内智能释放,具备全球专利,可 GMP 大规模生产。代表管线 HC0301 为 AKT‑1 靶点核酸药,处于 I/II 期,在肿瘤模型展示药效;同时介绍 TLR9 激动剂肿瘤免疫治疗,最后分析核酸药行业机遇与挑战。
演讲话题:圣诺医药GalAhead 递送平台的介绍和临床进展
演讲嘉宾:田伟伟,圣诺生物医药技术(苏州)有限公司总经理,集团研发VP
田博士介绍 RNAi 药物靶点广、疗效持久等优势,圣诺拥有 PNP 多肽纳米颗粒、GalAhead(GalNAc2.0)两大递送平台。GalAhead 包含 mxRNA 单靶点、muRNA 双靶点新型 RNAi 触发子,分子短小,可降低脱靶,简化生产,拥有自主知识产权。代表管线 STP122G 靶向凝血因子 XI,用于血栓预防,非人灵长类展现长效抑制效果,I 期临床显示安全,存在明确剂量‑效应关系,400mg 组 FXI 最大抑制约 80%。此外布局 STP125G、STP237G 等代谢疾病管线,同时简述 PNP 平台肿瘤、医美管线,披露后续 II 期临床规划。
演讲话题:圣诺医药GalAhead 递送平台的介绍和临床进展
演讲嘉宾:田伟伟,圣诺生物医药技术(苏州)有限公司总经理,集团研发VP
田博士介绍 RNAi 药物靶点广、疗效持久等优势,圣诺拥有 PNP 多肽纳米颗粒、GalAhead(GalNAc2.0)两大递送平台。GalAhead 包含 mxRNA 单靶点、muRNA 双靶点新型 RNAi 触发子,分子短小,可降低脱靶,简化生产,拥有自主知识产权。代表管线 STP122G 靶向凝血因子 XI,用于血栓预防,非人灵长类展现长效抑制效果,I 期临床显示安全,存在明确剂量‑效应关系,400mg 组 FXI 最大抑制约 80%。此外布局 STP125G、STP237G 等代谢疾病管线,同时简述 PNP 平台肿瘤、医美管线,披露后续 II 期临床规划。
圆桌讨论:新型核酸递送技术及AOC药物从创新到开发的机遇与挑战
演讲嘉宾:
主持人:李剑光,海昶生物首席科学家
高琦,北京尧景基因技术有限公司,副总经理· 博士 · 正高级工程师
刘楠,苏州时安生物技术有限公司,联合创始人,总经理兼CSO
王丽娟,信立泰药业CSO
讨论方向:1、肝外递送突破之后——核酸药物的“下一城”在哪里?
2、AOC是“ADC的翻版”还是“全新的物种”?
3、从罕见病到慢病——核酸药物的“市场天花板”在哪里?
4、从IND到商业化——核酸药物的CMC“生死关”
5、中国核酸药物的“全球化”与“国产替代”——两条腿怎么走?
讨论嘉宾围绕以上主题方向展开了热烈且有深度的讨论,详情敬请关注后续专题文章。
演讲话题:安龙生物小核酸药物在眼科、糖尿病及肥胖领域的研发进展
演讲嘉宾:陈三齐,安龙生物,BD经理
陈经理介绍安龙生物,公司依托 AAV 基因治疗与 siRNA 非肝递送两大技术平台,布局眼科、神经、代谢等多条管线。核心眼科 AAV 药物 AL‑001 用于湿性老年黄斑变性,II 期数据安全性良好,可大幅降低注射频次,计划 2026 年 Q4 启动 III 期,寻求全球授权合作。siRNA 候选药 AL040 靶向 RBP4 用于斯特格病,临床前药效优于对标产品,计划 2026 年底推进首次人体试验。公司对外提供三类合作模式:项目授权 / 共同开发、成立合资新公司、平台层面合作,已有多个项目完成国内授权,面向海内外伙伴推进管线的临床开发与商业化落地。
演讲话题:AOC药物非临床评价策略
演讲嘉宾:马璟,泰楚集团董事长、首席科学家
马总围绕寡核苷酸药物非临床毒理研究展开分享,梳理 ASO、siRNA 等小核酸药物作用机制,对比 RNase H1 与 Ago2 带来的不同脱靶风险。结合国内外监管指导原则与行业共识,针对重复给药、免疫毒性、遗传、生殖发育等试验提出优化策略,指出该类药物毒性多集中在肝肾,受化学修饰、递送系统影响。区分 GalNAc、LNP 不同递送平台的毒理评价要点,结合多款上市药物实例解析肾毒性、补体激活等典型风险,强调可灵活选用相关动物与替代分子,按照 case‑by‑case 原则开展试验,兼顾组织暴露量,重视免疫原性评价,为国内寡核苷酸药物 IND 申报提供毒理设计实操建议。
演讲话题:全球小核酸药物行业肝外递送技术版图前瞻
演讲嘉宾:高琦,热景生物副总裁兼尧景基因联合创始人,博士
高总介绍寡核苷酸药物作用机制与行业发展,指出心肌病现有治疗仅缓解症状,无法纠正遗传致病根源,国内患者基数大但确诊率低,存在巨大未满足临床需求。心脏血‑心屏障带来肝外递送难点,GalNAc 等成熟平台难以作用于心肌。尧景基因自研**Kardia Shuttle™AOC 抗体‑寡核苷酸偶联心脏靶向递送平台**,筛选心肌特异性膜蛋白靶点,临床前可实现心肌高效靶向富集与靶基因长效沉默。演讲展望基因型优先的心脏精准治疗理念,提出通过基因筛查实现症状前干预,推动寡核苷酸药物在肥厚型、扩张型等遗传性心肌病的临床转化。
演讲话题:核酸适配体靶向药物创新与开发
演讲嘉宾:刘湘圣,中国科学院杭州医学研究所研究员
刘教授介绍核酸适体,即 “化学抗体”,分子量小、可化学合成。梳理两款已上市眼科核酸适体药物,分别用于湿性 AMD、AMD 继发地图样萎缩。介绍抗血栓、抗肿瘤等在研核酸适体管线。对比 ADC 药物,引出核酸适体偶联药物 ApDC 技术,其具备免疫原性低、肿瘤渗透好、易定点偶联等优势。分享全球首个核酸适体核素影像探针临床成果,可检出微小肿瘤病灶。重点介绍 PTK7 靶向 ApDC,在三阴性乳腺癌、胰腺癌模型中展现优异抑瘤效果。同时分析该领域现存挑战,展望 ApDC 在肿瘤靶向治疗的临床转化前景。
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如有偏差或疏漏之处,请以实际为准。
现场盛况 精彩集锦
BioCon2026 9月15日·上海
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