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（来源：商图药讯）
9月16日，BioCon China Expo 2026 第十三届国际生物药技术年会在上海圆满收官！六大高规格平行论坛重磅开启，百余项前沿议题深度研讨，汇聚 100 + 顶尖行业专家领衔开讲，覆盖创新药出海BD、双多/单抗、ADC/XDC、体内细胞治疗、核酸药物、iPSC干细胞、AI新药研发全赛道。3000 +行业精英齐聚一堂，35+优质展商同台亮相，全场座无虚席、热度拉满，共绘生物医药产业高质量发展新蓝图。
本篇体内细胞治疗专场报道，带您直击第十三届BioCon上海站次日不容错过的精彩内容！
演讲话题：体内cart治疗多发性骨髓瘤
演讲嘉宾：李春蕊，华中科技大学同济医学院附属同济医院，血液内科副主任、主任医师
李主任分享 ESO‑T01 体内 CAR‑TⅠ 期临床，无需单采、体外制备及清淋预处理，依靠改造慢病毒载体实现 T 细胞靶向转导。5 例 RRMM 受试者均实现体内 CAR‑T 扩增，ORR 达 80%，3 例达 sCR，第 60 天可评价患者全部 MRD 阴性。存在双相炎症反应，CRS 多见但整体可控，出现髓外病灶相关死亡个案。证实体内原位生成 CAR‑T 的可行性，同时指出样本量小，后续需优化载体、预处理方案，做好高危患者分层管理。
演讲话题：当通用型CAR-T遇到In vivo CAR-T
演讲嘉宾：方宏亮，晨泰医药&首席研发官（CDO）
方博士对比通用型 UCAR‑T 与 In Vivo CAR‑T 两条即用型路线。WU‑CART‑007 为 CRISPR 编辑 CD7 通用型 CAR‑T，用于复发难治 T‑ALL/LBL，RP2D 剂量下 ORR 达 91%，安全性整体可控。分析体内 CAR‑T 在 T 系肿瘤的应用局限，梳理国内外 in‑vivo CAR‑T 早期临床数据，列举基因细胞疗法临床不良事件案例。提出两种路线各有优劣，需重视新技术临床风险管控，展望不同技术在不同适应症的差异化应用前景。
演讲话题：聚焦模型选择与评价体系：In Vivo CAR-T疗法的临床前研究策略
演讲嘉宾：顾晔，上海南方模式生物科技股份有限公司药理部JuniorSD
顾总聚焦 in vivo CAR‑T 临床前动物模型选择。梳理病毒、LNP 非病毒两类递送技术发展历程，介绍 M‑NSG 免疫缺陷小鼠。对比 hu‑PBMC、hu‑HSC 人源化模型：hu‑PBMC 适合快速药效筛选，但受 GvHD 限制观察窗口；MHCII/B2M DKO 小鼠可延长观测周期；hu‑HSC 适合长期生物学评价。结合 BCMA、CD19、GPC3 靶点实例给出模型选型建议，针对 LNP、病毒载体药物区分实验方案，同时介绍南模生物可提供的全套药理药效服务。
演讲嘉宾：高晓飞，西湖大学未来产业研究中心云谷教授、生命科学学院特聘研究员、细胞药物与递送技术实验室负责人、博士生导师；西湖生物医药科技（杭州）有限公司创始人、董事长（库总代讲）
库总介绍西湖生物免疫红细胞药物平台。红细胞无核、安全性高，可偶联抗体、小分子等多种载荷。核心品种 WTX‑212 用于 PD‑1 耐药实体瘤，已实现临床患者完全缓解，登上 ASCO 大会。平台拥有自动化生产工艺，布局完整专利。红细胞靶向脾脏免疫微环境重激活抗肿瘤免疫，具备治疗泛实体瘤潜力，目前处于科研临床阶段，推进 IND 申报，为免疫耐药肿瘤提供全新细胞治疗路径。
演讲话题：体内细胞治疗临床前安全性评价
演讲嘉宾：汪溪洁，上海益诺思生物技术股份有限公司 总裁助理 技术创新中心执行主任
汪博士解读 in‑vivo 细胞治疗监管与安评思路，该类药物存在载体脱靶、插入突变、细胞因子风暴、免疫原性等特有风险。强调风险导向设计非临床试验，动物模型存在局限性，重视体外、生信证据的价值。需关注载体生物分布、体内 CAR 细胞存续、致瘤风险，安评样品必须匹配临床工艺。试验数据支撑临床起始剂量、风险监控，同时讨论重复给药、伴随药效、GLP 合规等实操要点，为体内细胞产品 IND 申报提供参考。
演讲话题：下一代自体肿瘤浸润淋巴细胞的工艺与临床策略
演讲嘉宾：张长风，杭州华赛伯曼 CEO
张博士介绍 HS‑IT101 FAST‑TIL，依托全封闭自动化平台，取材量小、生产周期 14 天，清淋与 IL‑2 用量更低。I 期临床 ORR 50%，DCR 100%，安全性优于海外同类产品。研究提示疗效和组织取材量、细胞活率无明显相关，与记忆 T 细胞占比正相关。二代 NICE‑TIL 进一步强化 NKG2D 通路，增加安全开关。产品已进入关键 II 期，布局多条实体瘤适应症，推进后续 NDA 申报。
演讲话题：通用型CAR-T治疗自身免疫性疾病：长期缓解能否成为新的临床目标
演讲嘉宾：葛文刚，北恒生物科技有限公司，临床开发VP
葛总分享 CD19/BCMA 双靶点通用型 CAR‑T CTA313 治疗 SLE 临床数据。产品经多重基因编辑降低排异，实现 B 细胞‑浆细胞轴深度清除。I 期安全性良好，无 3 级以上 CRS 及 GVHD；随访 12 个月 72.7% 患者达 DORIS 缓解，部分实现激素停药。CAR‑T 无需长期存续即可完成免疫重置，自身抗体转阴、肾脏病理改善。该平台有望拓展至多类自身免疫疾病，已获美国 FDA IND 批准。
演讲话题：高洁，上海长海医院，风湿免疫科、细胞治疗中心主任
主持人：吕锋华，上海贝斯昂科生物科技有限公司，CMC高级总监、质量负责人
吕总剖析 NK 细胞产品 CMC 难点，对比中美 IND 申报差异，CDE 对批次、原材料管控更严，FDA 更侧重脱靶与外源因子风险。围绕扩增、基因编辑、工艺放大、放行检测、关键设备选型展开论述，解析不同基因编辑技术 CMC 风险。强调以 QbD 理念设计生产，把控 Feeder 细胞、基因修饰系统质量。介绍贝斯 AccuBase® 零脱靶碱基编辑平台，无 DNA 双链断裂，具备 GMP 级编辑蛋白，可用于 NK 等细胞药物开发，同时梳理产品工艺变更的监管应对要点。
演讲话题：纳米抗体驱动的闪CAR-T及装甲化的细胞药物平台的开发及临床研究
演讲嘉宾：钱其军，上海细胞治疗集团董事长兼CEO
钱教授介绍 VHHMAb® 纳米抗体平台，开发低免疫原性 “驼人” VHH。针对传统 CAR‑T 清淋预处理毒性、周期长、成本高等痛点，推出 JL‑闪 CAR‑T 平台，制备缩至 6 小时，支持非清淋给药，大幅降低成本。三靶点 BZE2204 开展 IIT，治疗复发难治淋巴瘤 ORR 达 95%，非清淋方案安全性良好，血液毒性显著降低，也在探索骨髓瘤、红斑狼疮适应症，布局体内 CAR‑T 等新一代技术。
以上内容由组委会整理编辑而成，未全经本人审阅，
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