郭军教授 × Schadendorf教授：黑色素瘤靶向免疫迭代，东西方真实世界的碰撞与共识｜2026CSCO|t细胞|免疫|全国肿瘤|单抗|抗原|真实世界|郭军(1962年)|黑色素瘤

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二十年友谊，一个学科的命运交响

整理 |静秋

2026年9月17-19日，第29届全国临床肿瘤学大会暨2026年CSCO学术年会（CSCO 2026）在山东济南盛大启幕。会议期间，医学界特设【中外Top Talk巅峰对话】栏目，特邀北京大学肿瘤医院郭军教授与德国埃森大学医院Dirk Schadendorf教授，围绕“黑色素瘤——靶向免疫迭代与真实世界的东西方握手”这一主题展开深度对谈。两位专家相识逾二十载，Schadendorf教授先后十余次访华，共同见证了东西方黑色素瘤诊疗从单向学习走向双向互鉴的完整历程。

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寻光：靶向免疫时代的循证积淀

访谈伊始，Schadendorf教授便回顾了西方黑色素瘤治疗的代际跨越。他指出，二十年前一旦确诊晚期转移性黑色素瘤，对患者而言几乎等同于绝望诊断，中位生存期仅6-9个月。这一局面在过去二十年间被三类关键药物彻底改写：

2010年发表的伊匹木单抗（ipilimumab，CTLA-4）研究首次证明在一小部分患者中可实现长期肿瘤控制；随后登场的PD-1阻断抗体使约40%皮肤型黑色素瘤患者获得长期疾病控制，即使合并脑转移也同样有效；而针对约40%携带BRAF V600突变患者的BRAF抑制剂联合MEK抑制剂方案，则带来了高客观缓解率（ORR）与持久缓解。“如今生存五年、十年的患者已不鲜见，这些药物也已前移至辅助治疗阶段。”Schadendorf教授总结道。

与此同时，中国学者敏锐地意识到：照搬西方证据并非坦途。郭军教授坦言，国内最初在BRAF突变管理、PD-1抑制剂与伊匹木单抗应用等问题上大量借鉴西方经验，但中外黑色素瘤疾病谱的根本差异，决定了疗效鸿沟无法回避：西方以皮肤型为主，而中国超过50%为肢端型、约25%为黏膜型，这两种亚型在欧洲合计不足5%。PD-1单药治疗皮肤型黑色素瘤ORR约为40%-50%，用于肢端型或黏膜型却不足15%。

面对这一差距，中国学者走上了自主探索之路。郭军教授介绍，国内先后开展了大量本土临床试验，包括抗血管生成药物联合PD-1抑制剂，以及化疗、抗血管生成药物与PD-1抗体的三联方案用于肢端型，ORR较单药时代大幅提升，部分亚型ORR突破50%；白介素-2（IL-2）联合PD-1抑制剂一线治疗肢端型与黏膜型的临床研究也已启动。这些研究共同指向的是：占据中国疾病谱主体的肢端型、黏膜型黑色素瘤，必须依靠中国数据回答“怎么治”的问题。

循证积淀之上，国际试验设计正在告别“一刀切”。Schadendorf教授强调，必须摆脱one size fits all的思维，走向基于亚型和突变谱的个体化治疗，中国学者在肢端型黑色素瘤中的成功正是这一思路的完美例证；促纤维增生性黑色素瘤同样不符合整体范式，提示亚型差异远不止族裔层面。郭军教授对此深表赞同，他指出，过去大多数黑色素瘤临床试验只纳入皮肤型患者，如今全球试验也开始按肢端型、黏膜型分层——BRAF突变几乎只见于皮肤型，而KIT、NRAS等突变更常见于肢端型。

令人欣喜的是，肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）、嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）、T细胞受体工程化T细胞（TCR-T）以及信使核糖核酸（mRNA）疫苗联合帕博利珠单抗等新手段不断涌现，但郭军教授直言，肢端型和黏膜型肿瘤新抗原负荷很低，如何让这些疗法在低新抗原肿瘤中起效，仍是全球难题。

借光：东西方碰撞与真实世界求证

当肢端型、黏膜型从“罕见”变为“核心命题”，西方学界开始主动向中国取经。

Schadendorf教授坦言，欧洲对肢端型、黏膜型黑色素瘤经验有限，而更深层的问题是：亚洲人群的这类亚型在突变谱、肿瘤免疫微环境等方面是否与西欧人群完全一致？这些迄今未被系统研究的差异是否影响疗效？“我们缺乏经验，而中国同行拥有更广阔的研究空间，西方学界有充分理由向中国学习。”

郭军教授将中国的独特优势概括为患者资源与产业生态两点。肢端型、黏膜型患者基数大，相关临床试验入组迅速；中国生物科技企业近年发展迅猛，管线覆盖ADC、TIL、CAR-T、TCR-T等前沿方向，使研究者能够快速便捷地开展临床试验。此外，肢端型、黏膜型对化疗相对皮肤型更为敏感，抗体偶联药物（ADC）也可能是一条值得探索的路径。

但短板同样突出。郭军教授指出，低肿瘤突变负荷（TMB）、低新抗原不仅制约mRNA疫苗应用，对TCR-T、CAR-T也是考验；更关键的是，许多中国临床试验仅在中国人群中开展，缺乏全球多中心验证，即使国内数据亮眼，西方同行仍会要求在西方人群中重复验证。“从Ⅲ期开始就应设计为全球多中心试验，这样才能从根本上回应‘数据是否外推’的质疑。”Schadendorf教授则从另一角度补充了中国患者资源的全球价值——学界至今不清楚疫苗究竟需要多少个新抗原才能起效，肢端型、黏膜型恰好是回答这一基础问题的理想模型。

真实世界证据与随机对照试验（RCT）的互补，正在成为指南更新的双轮驱动。Schadendorf教授指出，RCT是最强证据，但入排标准严格，结论往往只代表一小部分真实世界患者，西方RCT数据很难直接外推到亚洲人群；而真实世界数据存在老年、合并症、医生选择偏倚等固有问题，必须经过严格的混杂控制才能进入指南讨论。郭军教授形象地概括了二者分工：RCT回答“这类患者用A还是B更好”，真实世界研究则可能发现RCT未能覆盖的新问题，进而推动新一轮RCT，但要单独作为写入指南的强力证据仍需谨慎。

这种互补已落到实处。郭军教授特别指出，今年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）黑色素瘤指南首次纳入了肢端型和黏膜型亚型内容，Schadendorf教授和他本人都是相应章节的执笔人，而指南中肢端型的证据绝大多数来自中国研究——这本身就是东西方互鉴的生动注脚。

追光：面向未来的创新与治愈求索

展望下一个十年，两位专家将目光投向数智技术与全球协作。Schadendorf教授认为，人工智能及相关技术——包括真实世界证据、数字孪生（digital twins）——有望解决传统手段难以回答的问题。他引用大会观点指出，许多科学问题用传统临床试验需要数十年才能回答，而届时治疗格局早已改变，必须借助新技术加速证据生成；这一进程必然依赖全球学界合作，而中国在这一领域已走在世界前列。

郭军教授则从指南演进的角度勾勒了格局之变。他介绍，CSCO黑色素瘤指南是全球首个将黑色素瘤按亚型分为皮肤型、肢端型、黏膜型和葡萄膜型四大类的指南，过去十余年间每年更新；而此前ESMO黑色素瘤指南主要覆盖皮肤型，近年才逐步细分，今年几乎与CSCO同步分为四型。

这背后是一个重要趋势：黑色素瘤不再被当作单一疾病，不同亚型需要不同的治疗策略——不仅是一线治疗，辅助治疗、新辅助治疗的策略也各不相同。“对中国而言，我们需要继续在肢端型、黏膜型领域牵头开展全球多中心研究，同时虚心向国际同行学习皮肤型的成熟经验。”

结语：

从化疗时代中位生存不足一年，到靶向与免疫治疗带来五年、十年长期生存，西方学界为皮肤型黑色素瘤奠定了坚实的循证根基；而立足中国独特的疾病谱，中国学者深耕肢端型与黏膜型黑色素瘤，用本土RCT与真实世界证据填补了全球空白，逐步从技术跟随者成长为全球循证版图中不可或缺的东方力量。东西方从“单向学习”走向“双向握手”，RCT与真实世界证据相互印证，数智技术与全球协作持续加码，正在推动黑色素瘤向着更高的治愈目标不断前行。

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