2026拉斯克奖：三个奖项，对应三类临床长期难题|医生|国际罕见病日|帕金森病|拉斯克奖|治疗

2026年拉斯克奖已于9月9日揭晓，颁奖典礼将于9月17日在纽约举行。

医学界习惯称它为“诺奖风向标”。不过比起预测名单，它是怎么选的、为什么这么选，或许更有意思：这个奖偏爱从真实临床困境里长出来的工作。今年的三个奖项，恰好是三条路径，一个新药、一个病因、一个患者组织。

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血友病A里最难的那一类患者

要理解emicizumab为什么配得上临床医学研究奖，得先回到血友病A治疗中最棘手的一类情况。

重型患者接受FⅧ替代治疗后，20%-30%会产生抑制物，也就是针对FⅧ的中和抗体。高滴度抑制物一旦出现，常规输注的FⅧ会被直接中和失效。过去这类患者出血只能依靠旁路制剂应急，关节反复出血、逐渐毁损；而清除抑制物的免疫耐受诱导疗程以年计，花费高昂，成功率有限。

中外制药的服部邦弘、井川智行和北泽武久选择绕开FⅧ本身。

图：日本东京中外制药公司的服部邦弘、井川智行、北泽武久（临床医学研究奖获得者）

emicizumab（Hemlibra）是双特异性抗体，一端结合活化凝血因子Ⅸa，另一端结合因子Ⅹ，像一座桥把两者拉近，模拟FⅧ在凝血酶原复合物组装中的功能。它的作用完全不依赖FⅧ，因此天然不受抑制物影响。

给药上也做了减法，皮下注射，每周至每四周一次，把预防治疗从频繁跑医院变成居家注射。

关键数据来自HAVEN 1 III期研究。在合并抑制物的成人及青少年患者中，与不预防相比，emicizumab使需治疗出血年化率降低87%，63%的患者实现零需治疗出血。这个数字的分量在于，它面对的是过去被认为最难处理的一类患者。

安全性上有一条必须盯住的条款：与活化凝血酶原复合物联用，会增加血栓性微血管病和血栓栓塞风险，这是处方与随访中绕不开的。

一张拖了十年才确诊的睡眠诊断

神经内科门诊里，发作性睡病1型的故事常常是这样：白天不可遏制地犯困，大笑时猝倒，入睡前出现幻觉。患者从首发到确诊平均要花7~14年，期间被反复当作抑郁症、癫痫或“精神问题”。

治疗长期停留在对症层面，莫达非尼改善嗜睡却管不了猝倒，羟丁酸钠有效但有呼吸抑制与滥用风险。

Emmanuel Migno与柳泽正史各自独立发现食欲素（orexin/hypocretin）这一维持清醒的神经肽，并证实其缺失正是发作性睡病的病因。尸检显示，患者下丘脑外侧区食欲素神经元选择性丢失75%~95%；脑脊液食欲素-1≤110 pg/mL，成为1型发作性睡病的诊断标准之一。