来源：环球市场播报

核心要点

  • 百奥明（BioMarin）的组合疗法可帮助晚发型庞贝病成人患者，在持续五年治疗期间维持步行距离。
  • 患者呼吸功能整体保持相对稳定，未发现新的安全风险信号。
  • 晚发型庞贝病属于罕见病，会造成包括呼吸肌在内的肌肉进行性衰弱。

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周五，百奥明公布 Ⅲ 期临床试验的五年随访数据，试验药物为 Pombiliti 联合 Opfolda，用于治疗晚发型庞贝病（LOPD）。

数据显示，该组合疗法能够帮助成人患者在连续五年用药过程中维持步行距离，长期来看呼吸功能也保持相对稳定；本次分析未识别出新的安全警示信号。

百奥明于 2025 年 12 月收购了销售这套组合疗法的阿米库斯治疗公司（Amicus Therapeutics），借此扩大自身在罕见代谢病领域的布局。

本次分析共纳入 82 名受试者，其中包含既往未接受酶替代治疗的初治患者，以及入组前已经使用酶替代疗法的经治患者。

晚发型庞贝病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病，病情可较为严重，全身肌肉会出现进行性、随时间不断加重的肌无力，不少患者的呼吸控制肌肉也会受到损伤。

该研究结果已于日本举办的第 31 届世界肌肉学会年会上对外公布。