诺华针对1型强直性肌营养不良（DM1）的药物del-desiran，在HARBOR三期临床试验中没能达到主要终点——连安慰剂都没打过。这款药此前被推进到三期，背后有一个不太寻常的理由：诺华需要验证收购Avidity的价值。

更值得玩味的是，在试验推进之前，初创公司BioinvestGPT已经用AI虚拟病人做过模拟，得出的结论是"获益微乎其微"。预警摆在那里，试验还是做了。最终结果印证了AI的判断，也把AI制药从模拟到真实临床的那道鸿沟，摊开在了台面上。

模拟说不行，为什么还要做

从商业逻辑看，这个决定并不难理解。诺华收购Avidity是一笔已经发生的交易，del-desiran是这笔交易里最关键的资产之一。药物如果停在二期，收购的价值就很难被验证；推进三期，至少能拿到一个明确的答案。

但代价是真实的。三期临床意味着更大的患者样本、更长的时间周期和更高的投入，而这一切换来的，是一个AI模型早就预测过的失败结果。

这里的分歧点在于：AI模拟的结论，到底该在多大程度上影响一家药企的临床决策？BioinvestGPT给出的判断是"获益微乎其微"，但模拟终究是模拟，它无法替代真实世界里的生物学验证。诺华选择用三期试验去验证，从流程上说没有错，从结果上看却付出了高昂的学费。

罕见病赛道的另一重风险

DM1是一种无药可治的罕见病，市场潜力被看好——诺华CEO曾预期其峰值销售可达50亿。但罕见病药物研发的生物学不确定性极高，单一靶点药物的失败率显著。

市场大、患者需求迫切，这两点会推着药企往前走，却不会降低失败的概率。del-desiran的这次失败，既是AI预测能力的一次"反向验证"，也是罕见病药物研发高风险属性的又一次呈现。

AI在药物发现环节能压缩时间、降低成本，这一点已经被反复讨论。但del-desiran的案例说明，当问题落到复杂病理机制上，模拟给出的答案和真实临床之间的距离，可能比想象中更远。药企要不要听AI的，听多少，目前还没有标准答案。