2026年10月，国际帕金森病与运动障碍大会（MDS）在韩国首尔举行。士泽生物自主研发的通用型XS411细胞注射液治疗帕金森病的1期临床研究结果，以及中国多中心、随机分组、平行对照、盲法评估的2期临床进展在该会议亮相。
前期临床评价结果显示，士泽生物通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药XS411注射液，无需HLA配型，联合规范的抗免疫排斥治疗，XS411细胞可在帕金森病患者的壳核存活、定植、分化成多巴胺能神经元，形成多巴胺合成、代谢能力，显著改善帕金森病症状，同时具有良好的安全性。
1期研究：运动功能、日常生活质量和分子影像指标均持续改善
本次报告的1期研究采用单臂、开放标签、3+3剂量递增设计，共纳入9例中晚期帕金森病患者。患者平均病程约10年，均存在剂末现象，关期Hoehn–Yahr分期为3至4期。尽管接受现有治疗，其症状仍未能有效改善，工作和生活受到严重影响。
患者经过规范的检查和评测，符合NMPA的相关标准后，接受双侧后部壳核XS411干细胞移植，经过持续随访，迄今所有受试者均达到了主要安全性和耐受性终点：未观察到剂量限制性毒性事件、严重不良事件或归因于XS411的不良事件；连续MRI检查未发现异常细胞过度生长或肿瘤形成，也未观察到移植物诱导的异动症。
随访至今，1期研究9例受试者均获得显著改善，且改善幅度均超过已发表文献报道的最小临床重要差异（MCID）阈值，提示运动症状改善具有临床意义。
运动功能方面，9例受试者移植后6个月的关期MDS-UPDRS第III部分评分较基线改善平均超过30分。随访至12个月时，疗效持续改善。在随访过程中更高剂量组的改善幅度显示优于低剂量组的趋势。
对于病程较重、长期受运动波动困扰的患者，患者日记呈现了更贴近日常生活的变化。移植后6个月，9例受试者的优质开期时间，即不伴严重异动症的开期时间，平均每天增加时间超过5小时；随访至12个月，疗效改善幅度继续扩大。更高剂量组的改善幅度显示优于低剂量组的趋势。
患者自我评价的PDQ-39生活质量评估也显示一致改善趋势，与医生评估的运动功能改善及患者日记记录的症状变化相互印证，提示运动功能变化与患者感受到的生活改善相互呼应。
考虑开放标签的研究中医生评分和患者自我的病情报告均可能受到主观因素的影响，本项1期研究中进一步采用了国际公认的反映多巴胺合成代谢能力的¹⁸F-DOPA PET分子影像作为客观指标。
¹⁸F-DOPA PET检查显示，移植后受试者的壳核（XS411干细胞移植注射的区域）¹⁸F-DOPA示踪剂特异性结合比相较基线增加，信号增强区域与细胞移植针道位置相吻合。这说明干细胞植入后，已经在移植区域存活、定植、分化，形成多巴胺能合成代谢功能，用健康有功能的多巴胺能神经元替代了已经病变的多巴胺能神经元，成为多巴胺的新来源。
2期研究：完成入组，为采用PROBE盲评设计的干细胞治疗PD研究项目
XS411通用型细胞注射液治疗原发性帕金森病2期临床研究采用前瞻性、随机、开放标签、盲法终点评估的PROBE设计。随机分组、平行对照和盲法终点评估有助于减少偏倚，为判断疗效及后续确证性研究提供更可靠的依据。2期研究采用的盲法终点评估，独立评分结果不受主观因素的影响，更加准确地反映病情的真实变化。
本研究是采用PROBE设计的干细胞治疗帕金森病研究，为3期关键注册研究奠定坚实的基础，为这一创新疗法的临床转化提供更充分的科学证据。目前，研究已经顺利完成全部30例受试者入组，进入随访阶段。
参考资料：
[1]士泽生物通用细胞治疗帕金森病亮相MDS国际大会：临床I期突破进展+盲法II期全部入组.From https://mp.weixin.qq.com/s/7OcpBJpwXKuE-UbxgOZNrQ
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