近日,专注于自体细胞疗法的生物技术公司Aspen Neuroscience向美国证券交易委员会(SEC)递交IPO申请,拟募资1亿美元,股票代码ASPE。
募资将主要用于推进治疗帕金森病的iPSC衍生细胞疗法sasineprocel(ANPD001)的1/2a期临床,并为即将启动的3期试验准备资金。
sasineprocel要做的,是从帕金森病人身上提取细胞,重新编程、分化成新的神经元,最后再移植回患者大脑。
根据招股书,目前这款疗法已完成15例患者给药,并拿到FDA的再生医学先进疗法(RMAT)和快速通道两项资格认定。
自创立至今,Aspen累计融资规模已超3.4亿美元。翻阅融资历程,股东名单中,OpenAI CEOSam Altman的名字赫然在列。和他一起出现的,还有OpenAI联合创始人Greg Brockman。
Altman、Brockman同时押注
2018年,被业内称为“干细胞教母”的Jeanne Loring创立了Aspen。
当时,她所在的Scripps Research(1924年成立,是全球干细胞、神经科学、化学生物学领域的顶尖研究机构)的11名成员集体跟随她加入公司。
学术积累转化为公司资产后,资本也相继进场。
2019年12月,公司完成650万美元种子轮,Sam Altman此时就已经押注;
2020年4月的7000万美元A轮融资,由OrbiMed领投,Altman和Brockman双双出现在个人投资人名单中;
2022年,拿下1.475亿美元B轮融资;
2025年,完成1.15亿美元的C轮融资,由OrbiMed、Frazier Life Sciences等共同牵头。
根据公开信息,Aspen自成立以来已完成四轮融资,筹集资金累计超过3.4亿美元。
在这次的S-1招股书中,Aspen把自己描述为一个“iPSC重编程”+“AI/ML(机器学习)驱动”+“可扩展、标准化、数据驱动”的制造平台。由此可以推测,Aspen想进攻的方向,是用数据和算法把自体细胞疗法变成可批量交付的产品。
这或许能解释Altman的下注。
他一向偏爱周期长、门槛高的硬科技和生命科学项目,核聚变公司Helion、抗衰老公司Retro Biosciences都在他的投资版图里。
而Aspen早在2019年就把机器学习嵌入iPSC细胞筛选与质控,恰好处在AI与生命科学的交叉点上。
不过,Altman本人并未公开解释过这笔投资的考量。
给帕金森病人“补”上死掉的神经元
Aspen的主要候选产品sasineprocel(ANPD001),是美国进展最快的帕金森病自体细胞疗法之一。
先解释一下iPSC(诱导多能干细胞)。
它是把人体成熟的体细胞(比如皮肤、血液细胞)在实验室里“重编程”,使其变回类似胚胎干细胞的多能状态。这项成果于2012年获得诺贝尔生理学或医学奖。
Aspen的sasineprocel是一种单剂量、自体iPSC衍生的细胞疗法,原理是从患者身上取少量皮肤细胞,重编程为iPSC,再把iPSC转化为多巴胺能神经元前体细胞(DANPC),最后移植回脑内,替代已死亡的神经元。
由于细胞来自患者本人,移植以后不会发生免疫排斥,患者也就无需终身服用免疫抑制剂;这也是Aspen相对于BlueRock、住友等采用“异体”路线的公司最大的临床优势。
但是自体路线面临一个最为紧迫的商业化难题,那就是一人一药,无法批量化生成。
公司当然也找到了解决办法。
公司CSO(首席科学官)张晓葵在2025年ISCT(国际细胞与基因治疗学会)年会上主持了一场圆桌会议,主题是“备战AI:iPSC疗法的自动化制造”(Preparing for AI: Automating manufacturing of iPSC-based therapies)。
沿着细胞从培养到出厂的路径,Aspen把制造流程交给了机器人和算法:
采用专有的高科技工艺,在制造的每个节点,都结合ML/DL计算机模型,用机器学习驱动的基因检测工具,来评估细胞身份、纯度和基因组稳定性。
不过,Aspen在招股书中也坦言:
“自成立以来,我们一直承受着巨额亏损,并且在可预见的未来仍将亏损……如果最终无法实现sasineprocel的商业化,我们的业务、财务状况、经营业绩和前景将受到重大不利影响。”
在这样的处境下,AI成了Aspen自体疗法最终能否商业化的关键条件——甚至可以说是必要条件。
对于上市后的打算,公司CEO McDevitt曾对媒体表示:如果3期临床试验成功、sasineprocel获批,Aspen计划独立完成商业化,并以此作为跳板,把公司的干细胞平台推向更远的适应症。
当然,3期试验尚未启动,自体疗法的高成本和产能瓶颈能否被自动化真正抹平,仍需大规模验证。
—The End—
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