10月26日，西班牙马德里，ESMO大会公布骨肉瘤新药Ⅲ期结果：疾病进展或死亡风险较化疗降低67%。
这意味着，中国原研新药为这类难治肿瘤带来了新的治疗希望。
撰文 | 汪航
一名13岁的孩子，刚上初一就被确诊了癌症。
孩子起初只是膝盖疼，迟迟没有好转，后来到北京大学人民医院就诊，才确诊骨肉瘤。检查还提示，肺部有疑似转移灶。
近期，中国骨肉瘤患者之家发起人向“医学界”讲起了这个病例：父亲是卡车司机，母亲没有工作，家里还有一个刚出生的孩子。即便倾尽所有，他们仍未放弃，但现实的困境摆在眼前，一家人不知道接下来还有哪些治疗选择。
现实中，这样的骨肉瘤患者家庭并不少见。父母为治病倾尽所有，仍担心随时而来的复发。如今，这个后线治疗选择有限的领域，传来了好消息。
翰森制药宣布，其自主研发的HS-20093治疗骨肉瘤的Ⅲ期ARTEMIS-011研究已达到主要终点，详细结果已在2026年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会披露。该研究针对既往至少二线系统治疗后进展或复发的患者，有望为这一人群带来新的治疗选择。[1]
当地时间10月26日，ARTEMIS-011结果在ESMO大会主席论坛公布：与化疗相比，HS-20093将中位无进展生存期（PFS）从1.4个月延长至5.5个月，疾病进展或死亡风险降低67%。[1]香港中文大学医学院肿瘤学系临床副教授、香港中文大学医院顾问医生龙浩锋表示，这项以现有化疗为对照的Ⅲ期研究，为长期缺少有效后线方案的患者提供了更直接的临床决策依据。
图1 ESMO大会现场公布数据
复发之后，还有多少治疗选择
骨肉瘤好发于儿童、青少年及年轻成人，是一种已被纳入我国《第二批罕见病目录》的罕见肿瘤，过去三十年，晚期/复发骨肉瘤的后线治疗选择非常有限，又被称为“被遗忘的癌症”。一旦确诊，牵动的往往是一整个家庭，许多患者还在上学，一场大病之后，一家人的生活便开始围着医院转。[2]
过去几十年，随着手术和多药联合化疗的发展，不少可手术的骨肉瘤患者已能获得长期生存。但初诊时就有转移和术后发生转移的患者，治疗往往更为棘手，肺是最常见的转移部位之一。[3]
据中国骨肉瘤患者之家发起人介绍，一些患儿已经治疗了七八年，经历手术、康复和复查，又因复发重新开始治疗。几年过去，孩子渐渐长大，一家人却仍在担心下一次病情变化。
复发后，如果病灶能够完整切除，手术仍有重要价值；但对于无法切除、反复进展的患者，后续系统治疗选择有限，尚缺少公认的最佳方案。复发后系统治疗的选择，需要综合既往治疗、复发部位和患者个体情况来判断。[3]
孩子还需要治疗，医生和家长却都在面对同一个难题：下一步，还有什么更有效的办法？
一款中国新药，如何回应治疗困局
ARTEMIS-011正是针对这样的治疗困境展开。
这项随机对照Ⅲ期研究，将HS-20093与吉西他滨联合多西他赛进行比较，纳入既往至少二线系统治疗后进展或复发的骨肉瘤患者。[1]
它要回答的是：对于已经经历多轮治疗的人，新药能否比现有化疗更有效地延缓病情进展？
研究共纳入122例患者，中位随访7.1个月。经盲态独立中心审评（BICR），HS-20093组与化疗组的中位PFS分别为5.5个月和1.4个月，疾病进展或死亡风险降低67%（HR 0.33，95% CI：0.20～0.55，P＜0.0001）。[1]
图2 ARTEMIS-011主要终点：BICR评估的中位PFS为5.5个月对1.4个月。来源：2026年ESMO大会报告（LBA9）。[1]
对于反复接受治疗的患者，病情能够更长时间得到控制，是一份切实的期待。但PFS并不等同于总生存期，新药价值还要结合肿瘤缓解、获益持续时间和后续生存结果判断。
最新数据表明，肿瘤缓解和疾病控制也显示出积极结果：BICR评估的客观缓解率（ORR）为15%对2%，疾病控制率（DCR）为76%对33%。[1]
英国皇家马斯登医院肉瘤科主任Robin Jones教授认为，从Ⅱ期的疗效信号到Ⅲ期随机对照验证，HS-20093完成了关键一步。对于经过多线治疗、后续选择有限的患者，这项研究提供了高级别循证证据支持的潜在治疗选择，也为今后的临床决策和指南更新提供了参考。
图3 HS-20093组ORR和DCR分别为15%和76%，化疗组分别为2%和33%。来源：2026年ESMO大会报告（LBA9）。[1]
HS-20093的中文通用名为瑞康立伏妥塔单抗，是翰森制药自主研发的B7-H3靶向抗体药物偶联物（ADC）。它通过抗体识别靶点，将拓扑异构酶Ⅰ抑制剂载荷递送至细胞内，释放后通过干扰DNA复制相关过程发挥抗肿瘤作用。[4,5]
此前的ARTEMIS-002Ⅱ期研究已观察到抗肿瘤活性，此次随机对照Ⅲ期结果进一步验证了其疾病控制价值。[1,6]
疗效之外，患者能否承受并持续接受治疗，同样关系到新药的临床价值。
安全性方面，Ⅲ期研究未观察到新的安全性信号，两组均未发生治疗相关死亡。主要治疗相关毒性为血液学事件：HS-20093组与化疗组的3级及以上治疗相关不良事件（TRAE）发生率为93%对83%，严重TRAE为64%对29%；因TRAE永久停药比例为4%对2%。[1]
龙浩锋教授指出，评价安全性要结合新药组更长的治疗暴露和较低的永久停药比例。整体安全性具有可管理性，规范监测血液学毒性，及时开展支持治疗，是帮助患者持续治疗的重要环节。
对于好发于青少年的骨肉瘤，Ⅲ期研究专门纳入这一年龄群体，更具有实际意义。
研究纳入31例12岁至未满18岁的青少年，其PFS的HR为0.26（95% CI：0.10～0.65）。主要预设亚组的获益方向总体一致，包括既往接受至少3线治疗的患者。[1]
北京积水潭医院骨肿瘤科主任医师、教授牛晓辉指出，青少年是骨肉瘤创新药研发必须重视的人群。从Ⅱ期专门纳入青少年患者，到Ⅲ期进一步积累证据，这些结果支持继续探索B7-H3 ADC在这一群体中的临床价值，也为更精细的患者分层和个体化治疗提供了依据。
图4 预设亚组分析显示，主要亚组PFS获益方向一致，青少年亚组HR为0.26。来源：2026年ESMO大会报告（LBA9）。[1]
让中国创新，更早走到患者身边
在本届ESMO大会主席论坛上，ARTEMIS-011结果以最新突破性摘要的形式作了口头报告。[1]
早在2023年，翰森制药就将该药在中国内地及港澳台地区以外的相关权益授予葛兰素史克（GSK）。目前，GSK正在推进EMBOLD Sarcoma-202全球Ⅰb/Ⅱ期研究，探索其在包括骨肉瘤在内的既往经治、不可切除的晚期或转移性肉瘤中的作用。[5,7]
在不同地区开展研究，将有助于进一步了解这款药物的适用人群和临床表现。
Robin Jones教授表示，中国开展的临床研究正为全球骨肉瘤药物开发提供重要证据。对于患者人数有限的罕见肿瘤，国际协作应从研究设计阶段就开始，协调目标人群、对照方案、疗效终点及生物标志物分析方法。通过跨地区、多中心研究进一步积累数据，将有助于验证不同人群中的疗效与安全性，加快中国原研创新成果惠及更多患者。
而对正在等药的家庭来说，他们更关心的是，研究中的新选择何时能走进临床。2026年9月24日，翰森制药宣布，HS-20093用于≥12周岁、既往至少二线治疗失败的骨肉瘤患者的上市许可申请已获国家药品监督管理局受理，此前已被纳入优先审评审批程序。[5]
申请受理尚不意味着正式获批，后续仍需完成审评。中国骨肉瘤患者之家发起人介绍，已有不少家长来询问新药：什么时候可以用上？能否更早获得治疗机会？将来有没有慈善援助？这些问题连着眼前的治疗，也连着一个家庭还能支撑多久。
“让新药尽快获批，让孩子们可以尽早用上药。”中国骨肉瘤患者之家发起人说。
在等待新治疗的同时，中国骨肉瘤患者之家也在搭建就医指引、心理陪伴和康复等支持服务。孩子需要治疗，日夜陪伴的父母也需要帮助。
龙浩锋教授也强调，青少年患者的治疗不能只关注肿瘤退缩。心理支持、功能康复以及复学和社会融入，应贯穿诊疗全程，需要医护、学校、家庭和公益组织共同参与。让孩子有机会重新回到日常生活，也是治疗进步需要继续努力的方向。
谈起成立患者组织的缘由，中国骨肉瘤患者之家发起人提到了一份涉及37户家庭的调研。许多家长在问卷中写下无助、绝望，不知道孩子今后会怎样。可当问题换成“想对新确诊的家庭说些什么”时，回答却都是鼓励。
“好好吃饭，好好睡觉，配合治疗。”有人这样写。也有人只留下很短的一句：“人在就好。”
本文提及的部分药品及相关适应症尚未获得国家药品监督管理局的批准；
本文内容不构成任何医疗建议或药品推广，且仅供医疗卫生专业人士学术参考；
审批编号HS-NP-A107-2610-02153_v1.0，有效期至2027年10月23日，过期视同作废。
参考文献：
[1] Xie L, Yao W, Hua Y, et al. Efficacy and safety of risvutatug rezetecan versus gemcitabine plus docetaxel in relapsed/refractory advanced osteosarcoma: primary results from the ARTEMIS-011 phase 3 trial. Annals of Oncology. 2026. doi:10.1016/j.annonc.2026.10.1284.
[2] 国家卫生健康委等六部门. 关于公布第二批罕见病目录的通知，国卫医政发〔2023〕26号，2023-09-18.
[3] National Cancer Institute. Osteosarcoma and Undifferentiated Pleomorphic Sarcoma of Bone Treatment (PDQ): Health Professional Version.
[4] National Cancer Institute. Drug Dictionary: anti-B7-H3 antibody-drug conjugate HS-20093.
[5] 翰森制药. 瑞康立伏妥塔单抗治疗骨肉瘤上市许可申请获国家药品监督管理局受理. 2026-09-24.
[6] 翰森制药. ESMO TAT ASIA 2026：Risvutatug Rezetecan用于复发或难治性肉瘤治疗的Ⅱ期研究数据.
[7] GSK. Ris-Rez reduced risk of disease progression or death by 67% versus chemotherapy in patients with relapsed osteosarcoma in China. 2026-10-26.
来源：医学界
校对：蔡 菜
运营：赵 静
责编：汪 航
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